Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az orális trehalóz hatékonysága spinocerebellaris ataxiában 3

2022. augusztus 12. frissítette: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Randomizált, ellenőrzött vizsgálat az orális trehalóz klinikai hatékonyságáról spinocerebelláris ataxiában szenvedő betegeknél 3: Klinikai és FMRI összefüggés

Ez a tanulmány értékeli az orális trehalóz hatékonyságát az SCA3-ban szenvedő betegek neuropatológiai és motoros viselkedési zavarainak enyhítésében. Összesen 40 SCA3-as résztvevőt vesznek fel, 20 résztvevőnek trehalózt, míg további 20 résztvevőnek maltóz placebót adnak be.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A spinocerebelláris ataxia 3 (SCA3) az öröklött neurodegeneratív betegség ritka formája, amely a spinocerebelláris traktus progresszív degenerációjával jár. Az SCA3-ra az egyre romló kisagyi funkció jellemző, ami járási rendellenességekhez és rossz koordinációhoz, dysarthriához és abnormális szemmozgásokhoz vezet. A nem ataxiás jellemzők közé tartoznak a piramis és extrapiramidális megnyilvánulások, a szenzomotoros, neuropszichológiai és pszichiátriai tünetek. Ez a kisagy motoros, kognitív és affektív feldolgozásban betöltött szerepének tulajdonítható (pl. kisagyi kognitív és affektív szindróma; CCAS), valamint kiterjedt kapcsolata az agyi struktúrákkal.

A trehalóz egy mindenható diszacharid molekula, amely alacsonyabb és magasabb életformákban található, kivéve a gerinceseket. Van benne amorf (pl. nem redukáló) tulajdonsága, amely nagy hidrofilitásában, kémiai stabilitásában és hő, sav vagy enzim általi denaturációval/lebomlással szembeni erős ellenállásában mutatkozik meg. Azt is kimutatták, hogy segít a részlegesen denaturált fehérjék újrahajtogatásában, ezáltal stabilizálja a fehérje-aggregátumokat, beleértve a poliglutamint, in vivo és in vitro is. Ez lehetőséget teremtett arra, hogy a trehalózt a fehérje-aggregátumok patológiás változásaival járó neurodegeneratív rendellenességek terápiás szereként alkalmazzák.

Ebben a vizsgálatban kettős vak, randomizált kontrollált vizsgálatot (RCT) alkalmaznak. Összesen 40 SCA3-ban szenvedő beteget véletlenszerűen osztanak be az orális trehalóz csoportba és egy placebo csoportba (20 résztvevő mindkét karon). Ami a klinikai eredményeket illeti, a motoros és kognitív teljesítményeket értékelik, hogy következtessenek a trehalóz hatékonyságára. Hasonlóképpen, a szerkezeti, nyugalmi állapotú fMRI (pl. funkcionális összeköttetés), és MR spektroszkópia (azaz. anyagcsere), képalkotó biomarkerként fogják használni ebben a tanulmányban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

20

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Cheras, Kuala Lumpur, Malaysia, 56000
        • Toborzás
        • UKM Medical Centre
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Életkor 18 és 85 év között.
  • Genetikailag megerősített SCA 3 diagnózis.
  • Progresszív cerebelláris szindróma jelenléte (pl. tüneti) és genetikai megerősítése az SCA 3-nak az egyik, hasonló klinikai szindrómában szenvedő közvetlen családtagban.
  • Képes olvasni, beszélni és megérteni angolul vagy malájul.

Kizárási kritériumok:

  • Az 1-es vagy 2-es típusú diabetes mellitus diagnózisa
  • Bármilyen egyidejű neurológiai állapot jelenléte, amely megzavarhatja a vizsgálatban alkalmazott klinikai módszereket.
  • A trehalózzal szembeni ellenjavallatok vagy túlérzékenység jelenléte.
  • Stimuláns/gyógyszer, koffein és dohány használata az értékelést és/vagy szkennelést megelőző 24 órán belüli kimosási időszakon belül.
  • Súlyos látási és/vagy hallási észlelési zavarok jelenléte.
  • MRI ellenjavallatok: klausztrofóbia, terhesség, elektronikus implantátumok (pl. pacemaker) a testben, aneurizma klip, és jelenlegi vagy korábbi munkavégzés gépészként, hegesztőként vagy fémmunkásként.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Trehalóz
Vízben oldandó trehalóz por formájában, szájon át, naponta 3 hónapon keresztül.
Étrend-kiegészítő: Trehalóz
Disacharid cukor, amelyet általában élelmiszer-tartósítószerként használnak, de ennél a vizsgálatnál nagyobb dózisban adják
Placebo Comparator: Maltóz placebo
Izokalóriás maltózpor, vízben oldandó, szájon át fogyasztható, minden nap 3 hónapig.
Étrend-kiegészítő: Malátacukor
Maltóz ereje

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások az ataxia értékelési kiindulási skálához (SARA) képest 3 hónap, 6 hónap után; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási, 3 hónapos és 6 hónapos, valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
8 tételes skála az ataxia súlyosságának számszerűsítésére 0-tól (nincs ataxia) 40-ig (legsúlyosabb ataxia) terjedő pontszámmal. A teszt beadásához szükséges teljes idő becslések szerint 10 perc.
Kiindulási, 3 hónapos és 6 hónapos, valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a kiindulási spinocerebellaris ataxia funkcionális indexhez (SCAFI) képest 3 hónap és 6 hónap után; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási, 3 hónapos és 6 hónapos, valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Validált multimodális értékelő eszköz, amely a következőkből áll: a) időzített 8 méteres gyaloglás (8MW); b) a 9 lyukú csap teszt (9HPT); és c) a "PATA" ismétlődés gyakorisága 10 másodpercen keresztül (PATA) a beszédteljesítmény értékeléséhez. A teszt beadásához szükséges teljes idő becslések szerint 10 perc.
Kiindulási, 3 hónapos és 6 hónapos, valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Változások az alaphelyzetben a nem ataxiás tünetek jegyzékéhez (INAS) képest 3 és 6 hónap után; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Validált skála, amely értékeli a nem kisagyi jeleket, 0-tól 16-ig terjedő pontszámmal (nincs nem ataxia jel) (minden értékelt rendszer érintett). A teszt beadásához szükséges teljes idő becslések szerint 10 perc.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Változások az alapvonal kisagyi kognitív és affektív szindróma (CCAS) skálájához képest 3 és 6 hónapos korban; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
A CCAS Scale egy rövid kognitív szűrőeszköz, amely segít azonosítani a CCAS-t kisagyi károsodásban szenvedő betegeknél. Folyamatos mérésként 120-as összpontszámot eredményez; valamint a sikertelen tesztek számának megfelelő rendes mérték: 1) Lehetséges CCAS = 1 sikertelen teszt; 2) Valószínű CCAS = 2 sikertelen teszt; Határozott CCAS = 3 vagy több sikertelen teszt. Négy különböző forma állt rendelkezésre a gyakorlati hatás minimalizálására. A teszt beadásához szükséges teljes idő becslések szerint 10 perc.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Változások a Wechsler Felnőtt Intelligencia Skála (WAIS - 4) alapértékéhez képest 3 és 6 hónap után; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
A WAIS-4 egy IQ-teszt, amelyet az intelligencia és a kognitív képességek mérésére terveztek felnőtteknél és idősebb serdülőknél. A kiválasztott résztesztek a mátrixos érvelés, a számok terjedelme és a kódolás. Ezeket a részteszteket az absztrakt érvelés, a WM és a feldolgozási sebesség mérésére használják. Ezek az indexek és résztesztek jó megbízhatósággal rendelkeznek
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Változások a kiindulási Delis-Kaplan vezetői funkciórendszerhez (D - KEFS) képest 3 és 6 hónap után; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
A D - KEFS egy neuropszichológiai akkumulátor, amelyet a végrehajtó funkciók különböző aldomainjeinek mérésére terveztek 8-89 éves korig. A kiválasztott résztesztek a következők: Tower Test, Trail Making Test (TMT), Color-Word Interference Test (CWIT). Ezek a tesztek a tervezési, a beállításváltási és a gátlási képességeket mérik.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Változások az alapvonal megismételhető akkumulátorához képest a neuropszichológiai állapotfrissítéshez (RBANS frissítés) 3 hónap és 6 hónap után; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Az RBANS Update egy neuropszichológiai akkumulátor, amelyet 5 neuropszichológiai tartomány mérésére terveztek 12:0 és 89:11 év között. A kiválasztott résztesztek a következők: Ábramásolás és Ábra-visszahívás. Ezek a tesztek a vizuális konstrukciót, a vizuális memóriát és a nyelvi képességeket mérik.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Változások a kiindulási nyugalmi állapotú fMRI-hez képest 3 hónap után.
Időkeret: Alapállapot és 3 hónap
Az oxi-Hb (aktivációs szint) mérési szintje folyamatos; nagyobb oxi-Hb (mM.mm) nagyobb aktivációt jelez.
Alapállapot és 3 hónap
Változások a mágneses rezonancia spektroszkópiából 3 hónapos korban.
Időkeret: Alapállapot és 3 hónap
Az N-acetil-aszpartát (NAA; metabolizmus) mérési szintje folyamatos; a nagyobb NAA (ppm) nagyobb anyagcserét jelez.
Alapállapot és 3 hónap

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változások a kiindulási szerkezeti / T1 MRI-hez képest 3 hónap után.
Időkeret: Alapállapot és 3 hónap
A szürkeállomány-sűrűség (szerkezeti) mérési szintje folyamatos; a nagyobb szürkeállomány-sűrűség nagyobb szerkezeti térfogatot jelez.
Alapállapot és 3 hónap
Változások az alaphelyzeti motivációs skálához (SIMS) képest 3 és 6 hónap után; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
A SIMS négy alskálán 16 tételből áll: belső motiváció (pl. "úgy gondolom, hogy ez a tevékenység érdekes"), Azonosított szabályozás (pl. "A magam érdekében csinálom"), Külső szabályozás (pl. "Feltételezem" megtenni") és az Amotiváció (pl. "Nem látom, mit hoz ez a tevékenység"). Alskálánként 4 elemet tartalmaz egy 1-től 7-ig terjedő skálán, amely minden alskálához 4 és 28 közötti pontszámot biztosít. Belső megbízhatósága α = ,74 - .83 a négy alskálára. A teszt beadásához szükséges teljes idő becslések szerint 5 perc.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Változások az EuroQol-5D 3L (EQ-5D-3L) alapvonalhoz képest 3 és 6 hónap után; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Az EQ-5D-3L 2 részből áll: az EQ-5D leíró rendszerből és az EQ vizuális analóg skálából (EQ VAS). Az EQ-5D értékelésének 5 dimenziója van (mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/kellemetlenség és szorongás/depresszió). Minden dimenziónak 3 szintje van (sorrendi): nincs probléma, néhány probléma és extrém probléma. Belső megbízhatósága α = ,83 és érvényes a klinikailag és demográfiailag heterogén betegek körében. A teszt beadásához szükséges teljes idő becslések szerint 5 perc.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
Nemkívánatos esemény
Időkeret: Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.
A nemkívánatos eseményt a súlyosság, a vizsgálati beavatkozás kapcsolata, a vizsgálati beavatkozással kapcsolatos intézkedések, a nemkívánatos esemény kimenetele, a várható és a súlyos nemkívánatos esemény szerint kell rögzíteni.
Kiindulási állapot, 3 hónap és 6 hónap; valamint 3, 6, 9 és 12 hónappal a kezelés utáni követés.

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National University of Malaysia

Együttműködők

Radboud University Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Norlinah Mohamed Ibrahim, MRCP, National University of Malaysia

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 24.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. május 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. május 21.

Első közzététel (Tényleges)

2020. május 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 12.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • DIP-2019-007

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Spinocerebelláris ataxia 3. típusú

  • RTI International
    Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... és más munkatársak
    Jelentkezés meghívóval
    Korai ellenőrzés: kiterjesztett szűrés újszülötteknél
    3-as típusú elsődleges hiperoxaluria | Diabetes mellitus | Hemofília A | Hemofília B | Örökletes fruktóz intolerancia | Cisztás fibrózis | VII. faktor hiánya | Fenilketonuriák | Sarlósejtes anaemia | Dravet szindróma | Duchenne izomsorvadás | Prader-Willi szindróma | Fragile X szindróma | Krónikus granulomatózisos... és egyéb feltételek
    Egyesült Államok

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burundi

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel