Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekten af ​​oral trehalose ved spinocerebellar ataksi 3

12. august 2022 opdateret af: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Et randomiseret kontrolleret forsøg på den kliniske effektivitet af oral trehalose hos patienter med spinocerebellar ataksi 3: klinisk og FMRI-korrelation

Denne undersøgelse evaluerer effektiviteten af ​​oral trehalose til at lindre de neuropatologiske og motoriske adfærdsmangler blandt patienter med SCA3. I alt 40 deltagere med SCA3 vil blive rekrutteret, med 20 deltagere, der skal administreres med trehalose, mens yderligere 20 deltagere skal administreres med en maltose-placebo.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Spinocerebellar ataksi 3 (SCA3) er en sjælden form for arvelig neurodegenerativ sygdom, der involverer progressiv degeneration af spinocerebellarkanalen. SCA3 er karakteriseret ved tiltagende forværring af cerebellar funktion, hvilket fører til gangabnormiteter og dårlig koordination, dysartri og unormale øjenbevægelser. Ikke-ataksiske træk omfatter pyramidale og ekstrapyramidale manifestationer, sansemotoriske, neuropsykologiske og psykiatriske symptomer. Dette tilskrives cerebellums rolle i motorisk, kognitiv og affektiv behandling (dvs. cerebellar kognitivt og affektivt syndrom; CCAS), såvel som dens omfattende forbindelse med cerebrale strukturer.

Trehalose er et almægtigt disaccharidmolekyle, der findes i lavere og højere livsformer undtagen hos hvirveldyr. Den har en amorf (dvs. ikke-reducerende) egenskab, som er vist i dens høje hydrofilicitet, kemiske stabilitet og stærke modstandsdygtighed over for denaturering/nedbrydning af varme, syre eller enzym. Det er også vist at hjælpe med at genfolde delvist denatureret protein og derved stabilisere proteinaggregater, inklusive dem af polyglutamin, in vivo såvel som in vitro. Dette har givet en vej, hvor trehalose som et terapeutisk middel til neurodegenerative lidelser med patologiske ændringer af proteinaggregater.

I denne undersøgelse vil et dobbeltblindet randomiseret kontrolleret forsøg (RCT) blive anvendt. I alt 40 patienter med SCA3 vil blive tilfældigt allokeret til oral trehalose-gruppe og en placebo-gruppe (20 deltagere for hver arm). Med hensyn til kliniske resultater vil motoriske og kognitive præstationer blive vurderet for at udlede effekten af ​​trehalose. Ligeledes strukturel, hviletilstand fMRI (dvs. funktionel forbindelse) og MR-spektroskopi (dvs. metabolisme), vil blive brugt som billeddannende biomarkører i denne undersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

20

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Malaysia
    • Kuala Lumpur
      • Cheras, Kuala Lumpur, Malaysia, 56000

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mellem 18 og 85 år.
  • Genetisk bekræftet SCA 3 diagnose.
  • Tilstedeværelse af progressivt cerebellar syndrom (dvs. symptomatisk) og genetisk bekræftelse af SCA 3 i et af de nærmeste familiemedlemmer med lignende klinisk syndrom.
  • Kunne læse, tale og forstå engelsk eller malaysisk.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af diabetes mellitus type 1 eller type 2
  • Tilstedeværelse af enhver samtidig neurologisk tilstand, der kan interferere med kliniske mål anvendt i denne undersøgelse.
  • Tilstedeværelse af kontraindikation eller overfølsomhed over for trehalose.
  • Brug af stimulans/medicin, koffein og tobak inden for mindre end 24 timers udvaskningsperiode før vurdering og/eller scanning.
  • Tilstedeværelse af alvorlige syns- og/eller auditive perceptuelle defekter.
  • MR-kontraindikationer: klaustrofobi, graviditet, elektroniske implantater (f. pacemaker) i kroppen, aneurismeklemme og nuværende eller tidligere beskæftigelse som maskinmestre, svejsere eller metalarbejdere.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Trehalose
Trehalose pulverform, der skal opløses i vand, indtages gennem munden, hver dag i 3 måneder.
Kosttilskud: Trehalose
Et disaccharidsukker bruges normalt som fødevarekonserveringsmiddel, men til denne undersøgelse gives det i en højere dosis
Placebo komparator: Maltose placebo
Isokalorisk maltosepulverform, der skal opløses i vand, indtages gennem munden hver dag i 3 måneder.
Kosttilskud: Maltose
Maltosekraft

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra Baseline Scale for Ataxia Rating Assessment (SARA) efter 3 måneder, 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder, samt 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsopfølgning.
En skala med 8 punkter til at kvantificere sværhedsgraden af ​​ataksi med en score på 0 (ingen ataksi) til 40 (mest alvorlig ataksi). Den samlede tid, det tager for testadministration, er estimeret til 10 minutter.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder, samt 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsopfølgning.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra Baseline Spinocerebellar Ataxia Functional Index (SCAFI) efter 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder, samt 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsopfølgning.
Et valideret multimodalt vurderingsværktøj, der er sammensat af: a) tidsbestemt 8 meters gang (8MW); b) 9-hullers pindetest (9HPT); og c) hastigheden af ​​"PATA"-gentagelse over 10 sekunder (PATA) for at vurdere taleydelse. Den samlede tid, det tager for testadministration, er estimeret til 10 minutter.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder, samt 3, 6, 9 og 12 måneder efter behandlingsopfølgning.
Ændringer fra Baseline Inventory of Non-Ataxia Symptoms (INAS) efter 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
En valideret skala, der vurderer ikke-cerebellare tegn med en score på 0 (ingen ikke-ataksi-tegn) til 16 (alle vurderede systemer påvirket). Den samlede tid, det tager for testadministration, er estimeret til 10 minutter.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Ændringer fra Baseline Cerebellar Cognitive & Affective Syndrome (CCAS) skala ved 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
CCAS Scale er et kort kognitivt screeningsværktøj til at hjælpe med at identificere CCAS hos patienter med cerebellar svækkelse. Det udleder en samlet score på 120 som et kontinuerligt mål; samt et ordinalmål i henhold til antallet af beståede prøver: 1) Mulig CCAS = 1 bestået prøve; 2) Sandsynlig CCAS = 2 mislykkede tests; Definite CCAS = 3 eller flere mislykkede tests. Fire forskellige former var tilgængelige for at minimere øvelseseffekten. Den samlede tid, det tager for testadministration, er estimeret til 10 minutter.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Ændringer fra Baseline Wechsler Adult Intelligence Scale (WAIS - 4) efter 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
WAIS - 4 er en IQ-test designet til at måle intelligens og kognitive evner hos voksne og ældre unge. De valgte deltest er Matrix Reasoning, Digit Span og Coding. Disse deltest bruges til at måle henholdsvis abstrakt ræsonnement, WM og behandlingshastighed. Disse indeks og deltest har god pålidelighed
Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Ændringer fra Baseline Delis-Kaplan Executive Function System (D - KEFS) efter 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
D - KEFS er et neuropsykologisk batteri designet til at måle forskellige underdomæner af eksekutiv funktion fra 8 - 89 år. De valgte deltest er: Tower Test, Trail Making Test (TMT), Colour-Word Interference Test (CWIT). Disse test måler henholdsvis planlægning, sætskift og hæmningsevner.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Ændringer fra baseline repeterbart batteri til vurdering af neuropsykologisk statusopdatering (RBANS Update) efter 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
RBANS Update er et neuropsykologisk batteri designet til at måle 5 neuropsykologiske domæner fra 12:0 - 89:11 år. De valgte deltests er: Figurkopi og Figurgenkaldelse. Disse test måler henholdsvis visuel konstruktion, visuel hukommelse og sproglige evner.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Ændringer fra baseline hviletilstand fMRI efter 3 måneder.
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Niveauet for måling af oxy-Hb (aktiveringsniveau) er kontinuerligt; større oxy-Hb (mM.mm) indikerer større aktivering.
Baseline og 3 måneder
Ændringer fra magnetisk resonansspektroskopi efter 3 måneder.
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Niveauet for måling af N-acetylaspartat (NAA; metabolisme) er kontinuerligt; større NAA (ppm) indikerer større stofskifte.
Baseline og 3 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline strukturel / T1 MR efter 3 måneder.
Tidsramme: Baseline og 3 måneder
Niveauet for måling af grå stoftæthed (strukturel) er kontinuerlig; større gråstofdensitet indikerer større strukturelt volumen.
Baseline og 3 måneder
Ændringer fra Baseline Situational Motivation Scale (SIMS) efter 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
SIMS består af 16 punkter på fire underskalaer, indre motivation (f.eks. "Jeg synes, at denne aktivitet er interessant"), Identificeret regulering (f.eks. "Jeg gør det for mit eget bedste"), Ekstern regulering (f.eks. "Jeg formodes" at gøre det") og Amotivation (f.eks. "Jeg kan ikke se, hvad denne aktivitet bringer mig"). Den indeholder 4 emner pr. underskala, der scores på en skala fra 1 til 7, hvilket giver en score mellem 4 og 28 for hver underskala. Den har en intern pålidelighed på α = .74 - .83 for de fire underskalaer. Samlet tid det tager for testadministration er estimeret til 5 minutter.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Ændringer fra baseline EuroQol-5D 3L (EQ-5D-3L) efter 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
EQ-5D-3L består af 2 dele: EQ-5D beskrivende system og EQ visuelle analoge skala (EQ VAS). EQ-5D har 5 dimensioner af vurdering (mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerter/ubehag og angst/depression). Hver dimension har 3 niveauer (ordinal): intet problem, et eller andet problem og ekstremt problem. Den har en intern pålidelighed på α = .83 og gyldig blandt klinisk og demografisk heterogene patienter. Samlet tid det tager for testadministration er estimeret til 5 minutter.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Uønsket hændelse
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.
Uønskede hændelser vil blive registreret i form af sværhedsgrad, undersøgelsesinterventionsforhold, foranstaltninger, der er truffet vedrørende undersøgelsesintervention, udfald af uønsket hændelse, forventet og alvorlig bivirkning.
Baseline, 3 måneder og 6 måneder; samt 3, 6, 9 og 12 måneders opfølgning efter behandling.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National University of Malaysia

Samarbejdspartnere

Radboud University Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Norlinah Mohamed Ibrahim, MRCP, National University of Malaysia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. februar 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. maj 2023

Studieafslutning (Forventet)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. marts 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

22. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DIP-2019-007

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinocerebellar ataksi type 3

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner