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척수소뇌실조증에서 경구 트레할로오스의 효능 3

2022년 8월 12일 업데이트: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

척수소뇌실조증 환자에서 경구 트레할로스의 임상적 효능에 관한 무작위대조시험 3: 임상적 & FMRI 상관관계

이 연구는 SCA3 환자의 신경병리학적 및 운동 행동 결함을 완화하는 데 있어 경구용 트레할로스의 효과를 평가합니다. SCA3가 있는 총 40명의 참가자를 모집하여 20명의 참가자는 트레할로오스를 투여받았고 다른 20명의 참가자는 말토오스 위약을 투여받았습니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

Spinocerebellar ataxia 3 (SCA3)은 spinocerebellar tract의 진행성 퇴행을 포함하는 드문 형태의 유전성 신경 퇴행성 질환입니다. SCA3는 보행 이상 및 협응력 저하, 구음 장애 및 비정상적인 안구 운동으로 이어지는 소뇌 기능의 악화를 특징으로 합니다. 운동실조가 아닌 기능에는 피라미드 및 추체외로 징후, 감각운동, 신경심리학적 및 정신과적 증상이 포함됩니다. 이것은 운동, 인지 및 정서적 처리(즉, 소뇌 인지 및 정동 증후군; CCAS)뿐만 아니라 대뇌 구조와의 광범위한 연결.

트레할로오스는 척추동물을 제외한 저급 및 고등 생명체에서 발견되는 전능한 이당류 분자입니다. 무정형(즉, non-reducing) 특성으로 높은 친수성, 화학적 안정성 및 열, 산 또는 효소에 의한 변성/파괴에 강한 저항성을 나타냅니다. 또한 부분적으로 변성된 단백질을 재접힘하는 데 도움을 주어 폴리글루타민을 포함한 단백질 응집체를 생체 내 및 시험관 내에서 안정화시키는 것으로 나타났습니다. 이것은 단백질 응집체의 병리학적 변화를 갖는 신경퇴행성 장애에 대한 치료제로서 트레할로스의 길을 제공하였다.

이 연구에서는 이중 맹검 무작위 대조 시험(RCT)을 사용할 것입니다. 총 40명의 SCA3 환자가 경구 트레할로스 그룹과 위약 그룹(각 팔당 20명의 참가자)에 무작위로 배정됩니다. 임상 결과와 관련하여 트레할로스의 효능을 추론하기 위해 운동 및 인지 성능을 평가할 것입니다. 마찬가지로, 구조적 휴식 상태 fMRI(즉, 기능적 연결성) 및 MR 분광법(즉, 신진대사), 이 연구에서 이미징 바이오마커로 사용될 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

20

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 말레이시아
    • Kuala Lumpur
      • Cheras, Kuala Lumpur, 말레이시아, 56000
        • 모병
        • UKM Medical Centre
        • 연락하다:
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 18세에서 85세 사이의 연령.
  • 유 전적으로 확인 된 SCA 3 진단.
  • 진행성 소뇌 증후군(즉, 증상이 있는) 및 유사한 임상 증후군을 가진 직계 가족 중 한 명에서 SCA 3의 유전적 확인.
  • 영어 또는 말레이어를 읽고 말하고 이해할 수 있습니다.

제외 기준:

  • 당뇨병 유형 1 또는 유형 2의 진단
  • 본 연구에서 사용된 임상 측정을 방해할 수 있는 수반되는 신경학적 상태의 존재.
  • 트레할로스에 대한 금기 또는 과민증의 존재.
  • 평가 및/또는 스캔 전 24시간 미만의 휴약 기간 내에 각성제/약물, 카페인 및 담배를 사용합니다.
  • 심각한 시각 및/또는 청각적 지각 결함의 존재.
  • MRI 금기 사항: 밀실 공포증, 임신, 전자 이식(예: 심박 조율기), 동맥류 클립, 현재 또는 과거에 기계공, 용접공 또는 금속 작업자로 고용되어 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 트레할로스
물에 녹인 트레할로스 분말 형태로 3개월 동안 매일 입으로 섭취합니다.
건강 보조 식품: 트레할로스
일반적으로 식품 방부제로 사용되는 이당류이지만 이 연구에서는 더 높은 용량으로 제공됩니다.
위약 비교기: 맥아당 위약
등칼로리 맥아당 분말 형태로 물에 용해하여 3개월 동안 매일 입으로 섭취합니다.
건강 보조 식품: 말토오스
맥아당 힘

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3개월, 6개월에 운동실조 등급 평가(SARA)에 대한 기본 척도로부터의 변화; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
0(운동실조 없음)에서 40(가장 심한 운동실조)까지 운동실조의 중증도를 정량화하는 8개 항목 척도. 시험 관리에 소요되는 총 시간은 10분으로 예상됩니다.
기준선, 3개월, 6개월 및 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3개월 및 6개월에 기준선 척수소뇌 운동실조 기능 지수(SCAFI)로부터의 변화; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월, 6개월 및 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
검증된 다중 모드 평가 도구는 다음으로 구성됩니다. a) 8미터 걷기(8MW); b) 9홀 페그 테스트(9HPT); 및 c) 스피치 성능을 평가하기 위한 10초 동안의 "PATA" 반복률(PATA). 시험 관리에 소요되는 총 시간은 10분으로 예상됩니다.
기준선, 3개월, 6개월 및 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
3개월 및 6개월 시점에서 비실조증 증상(INAS)의 기본 목록에서 변경 사항; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
0점(비실조증 징후 없음)에서 16점(평가된 모든 시스템이 영향을 받음)으로 비소뇌 징후를 평가하는 검증된 척도. 시험 관리에 소요되는 총 시간은 10분으로 예상됩니다.
기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
3개월 및 6개월 시점에서 기준선 소뇌 인지 및 정서 증후군(CCAS) 척도로부터의 변화; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
CCAS 척도는 소뇌 장애가 있는 환자에서 CCAS를 식별하는 데 도움이 되는 간단한 인지 검사 도구입니다. 연속 측정으로 총점 120점을 도출합니다. 또한 테스트 실패 횟수에 따른 서수 측정: 1) 가능한 CCAS = 테스트 실패 1개; 2) 가능한 CCAS = 테스트 실패 2회; 명확한 CCAS = 3개 이상의 테스트 실패. 연습 효과를 최소화하기 위해 네 가지 다른 형태를 사용할 수 있습니다. 시험 관리에 소요되는 총 시간은 10분으로 예상됩니다.
기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
3개월 및 6개월에 베이스라인 Wechsler 성인 지능 척도(WAIS - 4)로부터의 변화; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
WAIS-4는 성인과 청소년의 지능과 인지 능력을 측정하기 위해 고안된 IQ 테스트입니다. 선택한 하위 테스트는 매트릭스 추론, 숫자 범위 및 코딩입니다. 이 하위 테스트는 추상적 추론, WM 및 처리 속도를 각각 측정하는 데 사용됩니다. 이 지수와 하위 테스트는 신뢰도가 좋습니다.
기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기준선 Delis-Kaplan 실행 기능 시스템(D - KEFS)에서 3개월 및 6개월의 변화; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
D - KEFS는 8~89세의 실행 기능의 다양한 하위 영역을 측정하도록 설계된 신경 심리학 배터리입니다. 선택한 하위 테스트는 타워 테스트, TMT(Trail Making Test), CWIT(Color-Word Interference Test)입니다. 이 테스트는 각각 계획, 세트 이동 및 억제 능력을 측정합니다.
기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
3개월 및 6개월에 신경심리학적 상태 업데이트(RBANS 업데이트)의 평가를 위한 기준선 반복 배터리로부터의 변화; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
RBANS 업데이트는 12:0 - 89:11세의 5가지 신경심리학적 영역을 측정하도록 설계된 신경심리학적 배터리입니다. 선택한 하위 테스트는 Figure Copy 및 Figure Recall입니다. 이 테스트는 시각적 구성, 시각적 기억 및 언어 능력을 각각 측정합니다.
기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기준선 휴식 상태 fMRI에서 3개월의 변화.
기간: 기준선 및 3개월
Oxy-Hb(활성화 수준)의 측정 수준은 연속적입니다. 더 큰 oxy-Hb(mM.mm)는 더 큰 활성화를 나타냅니다.
기준선 및 3개월
3개월째 자기 공명 분광법의 변화.
기간: 기준선 및 3개월
N-Acetyl Aspartate(NAA; 대사)의 측정 수준은 지속적입니다. 더 큰 NAA(ppm)는 더 큰 신진대사를 나타냅니다.
기준선 및 3개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
3개월 기준선 구조/T1 MRI의 변화.
기간: 기준선 및 3개월
회백질 밀도(구조적)의 측정 수준은 연속적입니다. 더 큰 회백질 밀도는 더 큰 구조적 부피를 나타냅니다.
기준선 및 3개월
3개월 및 6개월 시점에서 기준 상황 동기 척도(SIMS)로부터의 변화; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
SIMS는 4개의 하위 척도에 있는 16개 항목으로 구성되어 있습니다. 하기 위해") 및 무동기화(예: "이 활동이 나에게 무엇을 가져다주는지 모르겠습니다"). 여기에는 각 하위 척도에 대해 4에서 28 사이의 점수를 제공하는 1에서 7까지의 척도로 점수가 매겨진 하위 척도당 4개의 항목이 포함됩니다. 내부 신뢰도는 α = .74입니다. - 4개의 하위 척도에 대해 .83. 시험 관리에 소요되는 총 시간은 5분으로 예상됩니다.
기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
3개월 및 6개월에 기준선 EuroQol-5D 3L(EQ-5D-3L)로부터의 변화; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
기간: 기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
EQ-5D-3L은 EQ-5D 기술 시스템과 EQ 시각적 아날로그 척도(EQ VAS)의 두 부분으로 구성됩니다. EQ-5D에는 5가지 차원의 평가(이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울)가 있습니다. 각 차원에는 3가지 수준(서수)이 있습니다: 문제 없음, 약간 문제, 극단적 문제. 내부 신뢰도는 α = .83입니다. 임상 및 인구 통계학적으로 이질적인 환자들 사이에서 유효합니다. 시험 관리에 소요되는 총 시간은 5분으로 예상됩니다.
기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
부작용
기간: 기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.
부작용은 중증도, 연구 개입 관계, 연구 개입과 관련하여 취해진 조치, 부작용 결과, 예상 및 심각한 부작용 측면에서 기록됩니다.
기준선, 3개월 및 6개월; 뿐만 아니라 치료 후 3, 6, 9, 12개월 추적.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National University of Malaysia

협력자

Radboud University Medical Center

수사관

  • 수석 연구원: Norlinah Mohamed Ibrahim, MRCP, National University of Malaysia

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 2월 24일

기본 완료 (예상)

2023년 5월 30일

연구 완료 (예상)

2023년 6월 30일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 5월 21일

처음 게시됨 (실제)

2020년 5월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 8월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 8월 12일

마지막으로 확인됨

2022년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • DIP-2019-007

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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