Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettavan trehaloosin teho spinocerebellaarisessa ataksiassa 3

perjantai 12. elokuuta 2022 päivittänyt: Dr Norlinah Mohamed Ibrahim, National University of Malaysia

Satunnaistettu kontrolloitu tutkimus suun trehaloosin kliinisestä tehokkuudesta potilailla, joilla on selkä-aivoataksia 3: Kliininen ja FMRI-korrelaatio

Tässä tutkimuksessa arvioidaan suun kautta otettavan trehaloosin tehokkuutta neuropatologisten ja motorisen käyttäytymisen puutteiden lievittämisessä potilailla, joilla on SCA3. Yhteensä 40 osallistujaa, joilla on SCA3, rekrytoidaan, joista 20 osallistujalle annetaan trehaloosia ja 20 osallistujalle maltoosiplaseboa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Spinocerebellaarinen ataksia 3 (SCA3) on perinnöllisen hermoston rappeuttavan sairauden harvinainen muoto, johon liittyy spinocerebellaarisen alueen progressiivinen rappeutuminen. SCA3:lle on ominaista pikkuaivojen toiminnan lisääntyvä heikkeneminen, mikä johtaa kävelyhäiriöihin ja huonoon koordinaatioon, dysartriaan ja epänormaaleihin silmien liikkeisiin. Ei-ataksiapiirteitä ovat pyramidaaliset ja ekstrapyramidaaliset ilmenemismuodot, sensomotoriset, neuropsykologiset ja psykiatriset oireet. Tämä johtuu pikkuaivojen roolista motorisessa, kognitiivisessa ja affektiivisessa prosessoinnissa (ts. pikkuaivojen kognitiivinen ja affektiivinen oireyhtymä; CCAS) sekä sen laaja yhteys aivorakenteisiin.

Trehaloosi on kaikkivoipa disakkaridimolekyyli, jota löytyy alemmista ja korkeammista elämänmuodoista paitsi selkärankaisista. Siinä on amorfinen (ts. ei-pelkistävä) ominaisuus, joka ilmenee sen korkeana hydrofiilisuutena, kemiallisena stabiilisuutena ja vahvana lämmön, hapon tai entsyymin aiheuttaman denaturaatio-/hajoamiskestävyyden vuoksi. Sen on myös osoitettu auttavan osittain denaturoituneen proteiinin uudelleenlaskostumista ja siten stabiloimaan proteiiniaggregaatteja, mukaan lukien polyglutamiinin aggregaatteja, sekä in vivo että in vitro. Tämä on tarjonnut keinon käyttää trehaloosia terapeuttisena aineena hermostoa rappeuttaviin sairauksiin, joihin liittyy patologisia muutoksia proteiiniaggregaateissa.

Tässä tutkimuksessa käytetään kaksoissokkoutettua satunnaistettua kontrolloitua tutkimusta (RCT). Yhteensä 40 potilasta, joilla on SCA3, jaetaan satunnaisesti suun kautta otettavaan trehaloosiryhmään ja lumelääkeryhmään (20 osallistujaa kumpaankin haaraan). Mitä tulee kliinisiin tuloksiin, motorisia ja kognitiivisia suorituskykyjä arvioidaan trehaloosin tehokkuuden päättelemiseksi. Samoin rakenteellinen, lepotilan fMRI (ts. toiminnallinen liitettävyys) ja MR-spektroskopia (ts. aineenvaihdunta), käytetään kuvantamisen biomarkkereina tässä tutkimuksessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

20

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Malesia
    • Kuala Lumpur
      • Cheras, Kuala Lumpur, Malesia, 56000
        • Rekrytointi
        • UKM Medical Centre
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18-85 vuotta.
  • Geneettisesti vahvistettu SCA 3 -diagnoosi.
  • Progressiivinen pikkuaivooireyhtymä (esim. oireenmukainen) ja geneettinen vahvistus SCA 3:sta jollakin samankaltaisen kliinisen oireyhtymän omaavasta lähisukulaisesta.
  • Pystyy lukemaan, puhumaan ja ymmärtämään englantia tai malaijia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Diabetes mellitus tyypin 1 tai tyypin 2 diagnoosi
  • Mikä tahansa samanaikainen neurologinen sairaus, joka saattaa häiritä tässä tutkimuksessa käytettyjä kliinisiä toimenpiteitä.
  • Trehaloosin vasta-aihe tai yliherkkyys.
  • Stimulanttien/lääkkeiden, kofeiinin ja tupakan käyttö alle 24 tunnin pesujakson aikana ennen arviointia ja/tai skannausta.
  • Vaikea näkö- ja/tai kuuloaistin puute.
  • MRI-vasta-aiheet: klaustrofobia, raskaus, elektroniset implantit (esim. sydämentahdistin) kehossa, aneurysmaklipsi ja nykyinen tai aikaisempi työ koneistajana, hitsaajana tai metallityöntekijänä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Trehaloosi
Trehaloosijauhemuoto, joka liuotetaan veteen, nautitaan suun kautta joka päivä 3 kuukauden ajan.
Ravintolisä: Trehaloosi
Disakkaridisokeri, jota yleensä käytetään elintarvikkeiden säilöntäaineena, mutta tässä tutkimuksessa sitä annetaan suurempana annoksena
Placebo Comparator: Maltoosi lumelääke
Isokalorinen maltoosijauhe, joka liuotetaan veteen, nautitaan suun kautta joka päivä 3 kuukauden ajan.
Ravintolisä: Maltoosi
Maltoosi voimaa

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset Ataxia Rating Assessmentin (SARA) perusasteikosta 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
8 kohdan asteikko ataksian vakavuuden kvantifioimiseksi arvosanalla 0 (ei ataksiaa) 40:een (vakavin ataksia). Testin antamiseen kuluva kokonaisaika on arvioitu 10 minuutiksi.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset perustilan spinocerebellar Ataxia Functional Indexistä (SCAFI) 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Validoitu multimodaalinen arviointityökalu, joka koostuu seuraavista: a) ajastettu 8 metrin kävely (8MW); b) 9-reikäinen tappitesti (9HPT); ja c) "PATA"-toistonopeus 10 sekunnin aikana (PATA) puheen suorituskyvyn arvioimiseksi. Testin antamiseen kuluva kokonaisaika on arvioitu 10 minuutiksi.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Muutokset perustilanteen ei-ataksiaoireiden luettelosta (INAS) 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Validoitu asteikko, joka arvioi muita kuin pikkuaivomerkkejä ja pisteytystä 0 (ei ataksia-merkkiä) 16:een (kaikki arvioidut järjestelmät vaikuttavat). Testin antamiseen kuluva kokonaisaika on arvioitu 10 minuutiksi.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Muutokset CCAS-asteikosta 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
CCAS Scale on lyhyt kognitiivinen seulontatyökalu, joka auttaa tunnistamaan CCAS:n potilailla, joilla on pikkuaivojen vajaatoiminta. Se johtaa kokonaispistemääräksi 120 jatkuvana mittana; sekä kertaluku epäonnistuneiden testien lukumäärän mukaan: 1) Mahdollinen CCAS = 1 epäonnistunut testi; 2) Todennäköinen CCAS = 2 epäonnistunutta testiä; Varma CCAS = 3 tai useampi epäonnistunut testi. Käytettävissä oli neljä erilaista muotoa harjoittelun vaikutuksen minimoimiseksi. Testin antamiseen kuluva kokonaisaika on arvioitu 10 minuutiksi.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Muutokset Wechslerin aikuisten älykkyysasteikosta (WAIS - 4) 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
WAIS - 4 on älykkyystesti, joka on suunniteltu mittaamaan älykkyyttä ja kognitiivisia kykyjä aikuisilla ja vanhemmilla nuorilla. Valitut osatestit ovat Matrix Reasoning, Digit Span ja Coding. Näitä osatestejä käytetään abstraktin päättelyn, WM:n ja käsittelynopeuden mittaamiseen. Näillä indekseillä ja osatesteillä on hyvä luotettavuus
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Muutokset lähtötason Delis-Kaplan Executive Function System -järjestelmästä (D - KEFS) 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
D - KEFS on neuropsykologinen akku, joka on suunniteltu mittaamaan erilaisia ​​toimeenpanotoiminnan alialueita 8-89 vuoden iässä. Valitut osatestit ovat: Tower Test, Trail Making Test (TMT), Color-Word Interference Test (CWIT). Nämä testit mittaavat suunnittelu-, sarjanvaihto- ja estokykyjä vastaavasti.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Muutokset perustilan toistetusta akusta neuropsykologisen tilan päivityksen arvioimiseksi (RBANS-päivitys) 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
RBANS Update on neuropsykologinen akku, joka on suunniteltu mittaamaan 5 neuropsykologista aluetta 12:0 - 89:11 vuoden iässä. Valitut osatestit ovat: Kuvan kopiointi ja Kuvion palauttaminen. Nämä testit mittaavat visuaalista rakennetta, visuaalista muistia ja kielitaitoja.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Muutokset lähtötilanteen lepotilan fMRI:stä 3 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
Oksi-Hb:n mittaustaso (aktivointitaso) on jatkuva; suurempi oksi-Hb (mM.mm) osoittaa suurempaa aktivaatiota.
Perustaso ja 3 kuukautta
Muutokset magneettiresonanssispektroskopiasta 3 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
N-asetyyliaspartaatin (NAA; aineenvaihdunta) mittaustaso on jatkuva; suurempi NAA (ppm) osoittaa suurempaa aineenvaihduntaa.
Perustaso ja 3 kuukautta

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötilanteen rakenteellisesta / T1 MRI:stä 3 kuukauden kohdalla.
Aikaikkuna: Perustaso ja 3 kuukautta
Harmaan aineen tiheyden (rakenteellinen) mittaustaso on jatkuva; suurempi harmaan aineen tiheys osoittaa suurempaa rakenteellista tilavuutta.
Perustaso ja 3 kuukautta
Muutokset perustilanteen motivaatioasteikosta (SIMS) 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
SIMS sisältää 16 kohtaa neljällä ala-asteikolla: Sisäinen motivaatio (esim. "Mielestäni tämä toiminta on mielenkiintoista"), tunnistettu säännöstö (esim. "teen sitä oman edun vuoksi"), ulkoinen säätely (esim. "minun oletetaan olevan" tehdä se") ja motivaatio (esim. "En ymmärrä, mitä tämä toiminta tuo minulle"). Se sisältää 4 kohtaa ala-asteikkoa kohden, jotka on pisteytetty asteikolla 1-7, jolloin kullekin alaskaalalle saadaan 4-28. Sen sisäinen luotettavuus on α = 0,74 - .83 neljälle ala-asteikolle. Testin antamiseen kuluvan kokonaisajan on arvioitu olevan 5 minuuttia.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Muutokset lähtötilanteesta EuroQol-5D 3L (EQ-5D-3L) 3 kuukauden ja 6 kuukauden kohdalla; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
EQ-5D-3L koostuu kahdesta osasta: EQ-5D-kuvausjärjestelmä ja EQ visuaalinen analoginen asteikko (EQ VAS). EQ-5D:ssä on 5 arviointiulottuvuutta (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus ja ahdistus/masennus). Jokaisella ulottuvuudella on 3 tasoa (järjestys): ei ongelmaa, jokin ongelma ja äärimmäinen ongelma. Sen sisäinen luotettavuus on α = .83 ja pätevä kliinisesti ja demografisesti heterogeenisten potilaiden keskuudessa. Testin antamiseen kuluvan kokonaisajan on arvioitu olevan 5 minuuttia.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Haitallinen tapahtuma
Aikaikkuna: Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.
Haittatapahtuma kirjataan vakavuuden, tutkimuksen interventiosuhteen, tutkimuksen interventioon liittyvien toimenpiteiden, haittatapahtuman lopputuloksen, odotetun ja vakavan haittatapahtuman perusteella.
Lähtötilanne, 3 kuukautta ja 6 kuukautta; sekä 3, 6, 9 ja 12 kuukauden seuranta hoidon jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National University of Malaysia

Yhteistyökumppanit

Radboud University Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Norlinah Mohamed Ibrahim, MRCP, National University of Malaysia

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 24. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Tiistai 30. toukokuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 21. toukokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. toukokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 16. elokuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. elokuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. elokuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DIP-2019-007

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa