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PNH 患者における Elizaria® と Soliris® の有効性と安全性

2021年8月27日 更新者：AO GENERIUM

発作性夜間ヘモグロビン尿症患者におけるエクリズマブ（JSC GENERIUM、ロシア）とSoliris®（Alexion Pharma GmbH、スイス）の有効性と安全性に関する多施設、非盲検、無作為化、並行群間試験

これは、発作性夜間ヘモグロビン尿症患者における Elizaria® (エクリズマブ、GENERIUM JSC、ロシア) と Soliris® (Alexion Pharma GmbH、スイス) の有効性と安全性を比較する、多施設共同、非盲検、無作為化、並行群間試験です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

スクリーニング後、すべての包含/非包含基準を満たし、髄膜炎菌感染症の予防接種を受けた患者は、エクリズマブの治療状況に従って 2 つのサブグループに分けられました (Soliris® ナイーブ患者 / 試験前に維持用量で Soliris® を受けた患者)。含む）。 各サブグループには、募集バランスを維持するために偶数の患者が含まれていました。 次に、各サブグループの患者を、層別ブロック無作為化法により、1:1 の比率でグループ A とグループ B に分けて、2 つの治療グループのいずれかに分けました。 最初のグループ（グループ A）では、患者はエリザリア（エクリズマブ、GENERIUM JSC）の点滴を受け、2 番目のグループ（グループ B）ではソリリス®の点滴を受けました。

スクリーニング期間を含め、各患者の研究への参加期間は約 30 週間でした。

研究の種類

介入

入学 (実際)

32

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • ロシア連邦
      • Moscow、ロシア連邦、125167
        • Federal State Budget Funded Institution National Medical Research Center of Hematology, Ministry of Health of the Russian Federation (MoH of Russia)
      • Moscow、ロシア連邦、125284
        • Moscow State Budget Funded Healthcare Institution S. P. Botkin City Clinical Hospital, Moscow Department of Healthcare
      • Saint Petersburg、ロシア連邦、197022
        • State Budget Funded Institution of Higher Education Academician I. P. Pavlov Saint-Petersburg State Medical University of the Ministry of Health of the Russian Federation
      • Samara、ロシア連邦、443079
        • State Budgetary Educational Institution of Higher Professional Education Samara State Medical University, Ministry of Health of the Russian Federation.

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

14年～71年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -研究への参加に対する書面によるインフォームドコンセント。
  2. インフォームド コンセント フォームに署名した時点で 18 歳から 65 歳の男女。
  3. -発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の確立された診断は、輸血の必要性に関係なく、血管内溶血および現在または以前の付随する臨床症状を伴う、PNH赤血球および白血球クローンサイズを評価するフローサイトメトリーによって確認され、他の徴候なし骨髄不全に関連する障害。
  4. この研究に含める前にソリリス®を投与されていない患者の場合: 中央検査室によって評価された乳酸脱水素酵素 (LDH) レベルが正常上限の 1.5 倍以上。
  5. 抗凝固薬を投与されている患者は、スクリーニング前に少なくとも 4 週間は安定した用量で服用する必要があります。 ワルファリンを投与されている患者は、安定した国際正規化比 (INR) 値を持っている必要があります。 INR 値の安定性を確認するには、患者はスクリーニングの少なくとも 4 週間前に血液 INR テストを提供する必要があります。 2回目のINR評価は、スクリーニング訪問時に実行されます。
  6. 髄膜炎菌感染症（Neisseria meningitidis血清群A、C、Y、およびW-135）に対するワクチン接種の記録。その防御免疫は、試験薬または参照薬の初回投与の少なくとも14日前に消えず、患者の-以前のワクチン接種による保護が切れた場合、現在の研究への参加中に髄膜炎菌感染症（Neisseria meningitidis血清型A、C、Y、およびW-135）に対する再ワクチン接種の同意。
  7. -信頼できる避妊法（殺精子剤を含むコンドームなどのバリア避妊法を含む少なくとも2つの方法の組み合わせ）を使用することに対する被験者の同意は、治療を中止してから最大10週間、インフォームドコンセントフォームに署名します。

除外基準:

  1. 被験薬、参照薬およびそれらの成分に対する過敏症。
  2. 髄膜炎菌感染を予防するために使用されるワクチンの活性物質またはその他の成分に対する過敏症、または同様の成分を含む以前に投与されたワクチンに対する生命を脅かす反応。
  3. 骨髄不全および PNH クローンに関連する状態 (再生不良性貧血、骨髄異形成症候群、特発性骨髄線維症)。
  4. 髄膜炎菌による感染症の病歴。
  5. -試験薬または参照薬の初回投与前14日以内の活動性の全身性細菌、ウイルス、または真菌感染症。
  6. 被験薬または対照薬の初回投与前7日以内に38℃以上の発熱。
  7. 遺伝性補体欠損症。
  8. 骨髄移植を受ける予定の患者、または骨髄移植の既往のある患者。
  9. ソリリス®の初期治療サイクル（導入期）。現在の研究への参加とは関係なく、Soliris® による治療を研究組み入れ前 70 日以内に完了した患者。
  10. 試験薬または参照薬の初回投与前1か月以内に生ワクチンによるワクチン接種;

  11. -治験責任医師の意見では、研究に参加した場合に患者の安全性を損なう可能性がある、または研究中にこの疾患/状態が悪化した場合に安全性データ分析に影響を与える可能性のある付随する疾患および状態には、次のものがあります。

    • -過去3か月以内の心筋梗塞または脳卒中、重度の不整脈、NYHA機能クラスIII / IV心不全;
    • 精神障害;
    • 投薬で制御されていない免疫および内分泌障害（非代償性糖尿病および甲状腺障害を含む）;
    • 化学療法を必要とする血液疾患;
    • 正常に治療された基底細胞癌を除く、現在または以前の腫瘍性疾患;
    • 非代償性肝疾患。
  12. -検査結果によって確認された後天性免疫不全症候群またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）感染。
  13. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）および/またはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）レベルによるスクリーニングでの活動性ウイルス性B型および/またはC型肝炎は、正常上限の5倍以上。
  14. 陽性の梅毒検査結果。
  15. 体格指数 (BMI) ≤17 kg/m2 または ≥30 kg/m2。
  16. 妊娠中または授乳中。
  17. -結核、アルコール中毒、薬物乱用、または薬物中毒の病歴。
  18. -スクリーニング前の30日以内の臨床研究への患者の参加および/またはロシア連邦で承認されていない薬の使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：エリザリア®
国際一般名：エクリズマブ
生物学的：エリザリア®
導入サイクル: 600 mg (30 mL のバイアル 2 本、10 mg/mL) を 30 分間、週 1 回、4 週間点滴静注。 維持療法: 900 mg (30 mL の 3 バイアル、10 mg/mL) を 5 週目に 30 分間静脈内注入し、その後 14 日ごとに 900 mg を投与します。
他の名前：
  • エクリズマブ
アクティブコンパレータ：ソリリス®
国際一般名：エクリズマブ
生物学的：ソリリス®
導入サイクル: 600 mg (30 mL のバイアル 2 本、10 mg/mL) を 30 分間、週 1 回、4 週間点滴静注。 維持療法: 900 mg (30 mL の 3 バイアル、10 mg/mL) を 5 週目に 30 分間静脈内注入し、その後 14 日ごとに 900 mg を投与します。
他の名前：
  • エクリズマブ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
被験薬または対照薬による維持療法中のLDH濃度-時間曲線下面積（LDH AUC）
時間枠：22週目
22週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
試験製品または参照製品による26週間の治療中のLDH濃度-時間曲線下面積（LDH AUC）
時間枠：26週目
26週目
被験薬または対照薬による維持療法中のヘモグロビン値の変化
時間枠：22週目
22週目
被験薬または対照薬による維持療法中にヘモグロビン値が安定した患者数/割合
時間枠：22週目
22週目
試験製品または参照製品による治療中に発生するさまざまな血栓性合併症を有する患者の数/割合。
時間枠：26週目
26週目
試験製品または参照製品による治療中にドナー赤血球輸血を必要とした患者の数/割合。
時間枠：26週目
26週目
試験製品または参照製品による治療中のドナー赤血球輸血の回数。
時間枠：26週目
26週目
破過性溶血患者の数/割合
時間枠：26週目
ブレークスルー溶血は、少なくとも 1 つの新しいエピソード、または少なくとも 1 つの以前の血管内溶血の徴候 (疲労、ヘモグロビン尿症、腹痛、呼吸困難、重度の血管合併症 (血栓症を含む)、嚥下障害または勃起不全) の悪化として定義されます。治療中に減少します。
26週目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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AO GENERIUM

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年11月29日

一次修了 (実際)

2018年10月16日

研究の完了 (実際)

2018年10月16日

試験登録日

最初に提出

2020年7月3日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月3日

最初の投稿 (実際)

2020年7月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年9月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年8月27日

最終確認日

2018年10月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ECU-PNH-III
  • #546 eff date 17.10.2017 (その他の識別子：Ministry of Health of Russia)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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