Elizaria® vs. Soliris® teho ja turvallisuus potilailla, joilla on PNH

Sisällyttämiskriteerit:

1. Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle.
2. Miehet ja naiset, jotka ovat 18–65-vuotiaita ilmoitetun suostumuslomakkeen allekirjoitushetkellä.
3. Paroksismaalisen yöllisen hemoglobinuria (PNH) vahvistettu diagnoosi, joka vahvistetaan virtaussytometrillä, jossa arvioidaan PNH-punasolujen ja valkosolujen kloonikoko, intravaskulaarinen hemolyysi ja nykyiset tai aikaisemmat samanaikaiset kliiniset oireet riippumatta verensiirtotarpeesta ja ilman merkkejä muista luuytimen vajaatoimintaan liittyvät sairaudet.
4. Potilaat, jotka eivät ole saaneet Solirista® ennen osallistumista tähän tutkimukseen: laktaattidehydrogenaasin (LDH) taso 1,5 kertaa normaalin yläraja tai korkeampi keskuslaboratorion arvioiden mukaan.
5. Antikoagulantteja saavien potilaiden on otettava niitä vakaana annoksena vähintään 4 viikon ajan ennen seulontaa. Varfariinia saavilla potilailla on oltava vakaa kansainvälinen normalisoitu suhde (INR). INR-arvon vakauden varmistamiseksi potilaiden on toimitettava verikoe vähintään 4 viikkoa ennen seulontaa. Toinen INR-arviointi suoritetaan seulontakäynnillä.
6. Dokumentoitu rokotus meningokokki-infektioita vastaan ​​(Neisseria meningitidis seroryhmät A, C, Y ja W-135), joiden suojaava immuniteetti ei ole heikentynyt, vähintään 14 päivää ennen ensimmäisen testi- tai vertailulääkkeen antoa ja potilaan suostumus uusintarokotukseen meningokokki-infektioita (Neisseria meningitidis seroryhmät A, C, Y ja W-135) vastaan ​​tämän tutkimuksen aikana, jos suoja aiemmalta rokotukselta loppuu.
7. Koehenkilön suostumus luotettavien ehkäisymenetelmien käyttöön (vähintään kahden menetelmän yhdistelmä, mukaan lukien esteehkäisy, esimerkiksi kondomit, joissa on spermisidiä) allekirjoittamalla ilmoitetun suostumuslomakkeen 10 viikon ajan hoidon lopettamisen jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

1. Yliherkkyys testilääkkeelle, vertailulääkkeelle ja niiden komponenteille.
2. Yliherkkyys vaikuttavalle aineelle tai jollekin muulle rokotteen aineosalle, jota käytetään estämään meningokokki-infektio, tai hengenvaarallinen reaktio aiemmin annetulle rokotteelle, joka sisältää samanlaisia ​​aineita.
3. Luuytimen vajaatoimintaan ja PNH-klooniin liittyvät tilat (aplastinen anemia, myelodysplastinen oireyhtymä, idiopaattinen myelofibroosi).
4. Aiemmin Neisseria meningitidesin aiheuttamia infektioita.
5. Aktiivinen systeeminen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio 14 päivän sisällä ennen testi- tai vertailulääkkeen ensimmäisen annoksen antamista.
6. Kuume 38°C tai korkeampi 7 päivän sisällä ennen ensimmäisen testi- tai vertailulääkkeen antoa.
7. Perinnölliset komplementin puutteet.
8. Potilaat, jotka suunnittelevat luuytimensiirtoa tai joille on aiemmin tehty luuydinsiirto.
9. Soliris®:n ensimmäinen hoitojakso (induktiovaihe); Soliris®-hoidon saaneen päätökseen alle 70 päivää ennen tutkimukseen sisällyttämistä, mikä ei liity nykyiseen tutkimukseen osallistumiseen.
10. Rokotus millä tahansa elävällä rokotteella kuukauden sisällä ennen testi- tai vertailulääkkeen ensimmäisen annoksen antamista;

11. Samanaikaiset sairaudet ja tilat, jotka voivat tutkijan näkemyksen mukaan vaarantaa potilaan turvallisuuden, jos hän osallistuu tutkimukseen tai jotka voivat vaikuttaa turvallisuustietojen analyysiin, jos tämä sairaus/tila pahenee tutkimuksen aikana, mukaan lukien seuraavat:

    • Sydäninfarkti tai aivohalvaus viimeisen 3 kuukauden aikana, vaikea rytmihäiriö, NYHA-toimintaluokan III/IV sydämen vajaatoiminta;
    • Psyykkiset häiriöt;
    • Immuuni- ja endokriiniset häiriöt, joita ei saada hallintaan lääkkeillä (mukaan lukien dekompensoitu diabetes mellitus ja kilpirauhasen häiriöt);
    • kemoterapiaa vaativat hematologiset sairaudet;
    • Nykyiset tai aiemmat onkologiset sairaudet, paitsi onnistuneesti hoidettu tyvisolusyöpä;
    • Dekompensoituneet maksasairaudet.
12. Hankittu immuunikato-oireyhtymä tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio, joka on vahvistettu testituloksilla.
13. Aktiivinen virushepatiitti B ja/tai C seulonnassa alaniiniaminotransferaasin (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasoilla, jotka ovat 5 kertaa normaalin yläraja tai korkeammat.
14. Positiiviset kuppatestin tulokset.
15. Painoindeksi (BMI) ≤17 kg/m2 tai ≥30 kg/m2.
16. Raskaus tai imetys.
17. Aiempi tuberkuloosi, alkoholiriippuvuus, lääkkeiden väärinkäyttö tai huumeriippuvuus.
18. Potilaan osallistuminen kliinisiin tutkimuksiin ja/tai ei-hyväksyttyjen lääkkeiden käyttö Venäjän federaatiossa 30 päivän sisällä ennen seulontaa.