Eficacia y seguridad de Elizaria® frente a Soliris® en pacientes con HPN

Criterios de inclusión:

1. Consentimiento informado por escrito para participar en el estudio.
2. Hombres y mujeres de 18 a 65 años al momento de firmar el Consentimiento Informado.
3. Diagnóstico establecido de hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), confirmado por citometría de flujo evaluando el tamaño del clon de glóbulos rojos y glóbulos blancos de la HPN, con hemólisis intravascular y síntomas clínicos concomitantes actuales o previos, independientemente de la necesidad de transfusiones de sangre y sin signos de otros Trastornos asociados con insuficiencia de la médula ósea.
4. Para los pacientes que no hayan recibido Soliris® antes de la inclusión en este estudio: nivel de lactato deshidrogenasa (LDH) 1,5 veces el límite superior normal o superior según lo evaluado por el laboratorio central.
5. Los pacientes que reciben anticoagulantes deben tomarlos a una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la selección. Los pacientes que reciben warfarina deben tener un valor de índice internacional normalizado (INR) estable. Para confirmar la estabilidad del valor de INR, los pacientes deben proporcionar una prueba de INR en sangre al menos 4 semanas antes de la selección. La segunda evaluación de INR se realizará en la visita de selección.
6. Vacunación documentada contra infecciones meningocócicas (Neisseria meningitidis serogrupos A, C, Y y W-135) cuya inmunidad protectora no desapareció, al menos 14 días antes de la administración de la primera dosis del fármaco de prueba o de referencia y la consentimiento para la revacunación contra las infecciones meningocócicas (Neisseria meningitidis serogrupos A, C, Y y W-135) durante la participación en el estudio actual si desaparece la protección de la vacunación anterior.
7. El consentimiento de los sujetos para usar métodos anticonceptivos confiables (la combinación de al menos 2 métodos, incluido el anticonceptivo de barrera, por ejemplo, condones con espermicida) desde la firma del Formulario de consentimiento informado hasta 10 semanas después de suspender la terapia.

Criterio de exclusión:

1. Hipersensibilidad al fármaco de prueba, fármaco de referencia y sus componentes.
2. Hipersensibilidad al principio activo o a cualquier otro componente de la vacuna utilizada para prevenir la infección meningocócica o una reacción potencialmente mortal a una vacuna administrada previamente que contiene ingredientes similares.
3. Condiciones asociadas con insuficiencia de la médula ósea y clon PNH (anemia aplásica, síndrome mielodisplásico, mielofibrosis idiopática).
4. Antecedentes de infecciones causadas por Neisseria meningitides.
5. Infección bacteriana, viral o fúngica sistémica activa dentro de los 14 días anteriores a la administración de la primera dosis del fármaco de prueba o de referencia.
6. Fiebre de 38°С o superior en los 7 días anteriores a la administración de la primera dosis del fármaco de prueba o de referencia.
7. Deficiencias hereditarias del complemento.
8. Pacientes que planeen someterse o con antecedentes de trasplante de médula ósea.
9. Ciclo de tratamiento inicial (fase de inducción) de Soliris®; completó el tratamiento con Soliris® menos de 70 días antes de la inclusión en el estudio, no relacionado con la participación en el estudio actual.
10. Vacunación con cualquier vacuna viva dentro del mes anterior a la administración de la primera dosis del fármaco de prueba o de referencia;

11. Enfermedades y condiciones concomitantes que puedan, en opinión del Investigador, comprometer la seguridad del paciente en caso de participación en el estudio o que puedan afectar el análisis de datos de seguridad en caso de una exacerbación de esta enfermedad/condición durante el estudio, incluidas las siguientes:

    • Infarto de miocardio o accidente cerebrovascular en los últimos 3 meses, arritmia grave, insuficiencia cardíaca de clase funcional III/IV de la NYHA;
    • Desórdenes psiquiátricos;
    • Trastornos inmunitarios y endocrinos que no se controlan con medicamentos (incluyendo diabetes mellitus descompensada y trastornos tiroideos);
    • Trastornos hematológicos que requieren quimioterapia;
    • Trastornos oncológicos actuales o previos, excepto carcinoma de células basales tratado con éxito;
    • Enfermedades hepáticas descompensadas.
12. Síndrome de inmunodeficiencia adquirida o infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) confirmada por los resultados de las pruebas.
13. Hepatitis viral B y/o C activa en la detección con niveles de alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) 5 veces el límite superior de lo normal o superior.
14. Resultados positivos de la prueba de sífilis.
15. Índice de masa corporal (IMC) ≤17 kg/m2 o ≥30 kg/m2.
16. Embarazo o lactancia.
17. Antecedentes de tuberculosis, adicción al alcohol, abuso de medicamentos o adicción a las drogas.
18. Participación del paciente en cualquier estudio clínico y/o uso de medicamentos no aprobados en la Federación Rusa dentro de los 30 días anteriores a la selección.