Эффективность и безопасность препарата Элизария® в сравнении с препаратом Солирис® у пациентов с ПНГ

Критерии включения:

1. Письменное информированное согласие на участие в исследовании.
2. Мужчины и женщины в возрасте от 18 до 65 лет на момент подписания Формы информированного согласия.
3. Установленный диагноз пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), подтвержденный данными проточной цитометрии с оценкой размеров клонов эритроцитов и лейкоцитов ПНГ, с внутрисосудистым гемолизом и текущими или предшествующими сопутствующими клиническими симптомами, независимо от необходимости гемотрансфузий и без признаков других расстройства, связанные с недостаточностью костного мозга.
4. Для пациентов, которые не получали Солирис® до включения в данное исследование: уровень лактатдегидрогеназы (ЛДГ) в 1,5 раза превышает верхнюю границу нормы или выше по оценке центральной лаборатории.
5. Пациенты, получающие антикоагулянты, должны принимать их в стабильной дозе не менее 4 недель до скрининга. Пациенты, получающие варфарин, должны иметь стабильное значение международного нормализованного отношения (МНО). Для подтверждения стабильности значения МНО пациенты должны сдать анализ крови на МНО не менее чем за 4 недели до скрининга. Вторая оценка МНО будет проводиться во время скринингового визита.
6. Документально подтвержденная вакцинация против менингококковых инфекций (Neisseria meningitidis серогрупп A, C, Y и W-135), защитный иммунитет которых не стирается, не менее чем за 14 дней до введения первой дозы исследуемого или референтного препарата и согласие на ревакцинацию против менингококковых инфекций (Neisseria meningitidis серогрупп A, C, Y и W-135) во время участия в текущем исследовании, если защита от предыдущей вакцинации прекращается.
7. Согласие субъектов на использование надежных методов контрацепции (сочетание не менее 2-х методов, включая барьерную контрацепцию, например, презервативы со спермицидом) с момента подписания Формы информированного согласия на срок до 10 недель после прекращения терапии.

Критерий исключения:

1. Повышенная чувствительность к исследуемому препарату, препарату сравнения и их компонентам.
2. Повышенная чувствительность к действующему веществу или любому другому компоненту вакцины, используемой для профилактики менингококковой инфекции, или опасная для жизни реакция на ранее введенную вакцину, содержащую аналогичные ингредиенты.
3. Состояния, связанные с недостаточностью костного мозга и клонированием ПНГ (апластическая анемия, миелодиспластический синдром, идиопатический миелофиброз).
4. История инфекций, вызванных Neisseria meningitides.
5. Активная системная бактериальная, вирусная или грибковая инфекция в течение 14 дней до введения первой дозы тестируемого или эталонного препарата.
6. Лихорадка 38°С и выше в течение 7 дней до введения первой дозы исследуемого или референтного препарата.
7. Наследственный дефицит комплемента.
8. Пациенты, планирующие трансплантацию костного мозга или имеющие в анамнезе трансплантацию костного мозга.
9. Начальный цикл лечения (фаза индукции) препарата Солирис®; завершили лечение Soliris® менее чем за 70 дней до включения в исследование, не связанное с текущим участием в исследовании.
10. Вакцинация любой живой вакциной в течение 1 месяца до введения первой дозы исследуемого или референтного препарата;

11. Сопутствующие заболевания и состояния, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность пациента в случае участия в исследовании или могут повлиять на анализ данных по безопасности в случае обострения этого заболевания/состояния в ходе исследования, в том числе следующие:

    • инфаркт миокарда или инсульт в течение последних 3 мес, тяжелая аритмия, сердечная недостаточность III/IV функционального класса по NYHA;
    • психические расстройства;
    • Иммунные и эндокринные нарушения, не поддающиеся медикаментозному лечению (в т.ч. декомпенсированный сахарный диабет и заболевания щитовидной железы);
    • Гематологические нарушения, требующие химиотерапии;
    • Текущие или предшествующие онкологические заболевания, за исключением успешно вылеченного базально-клеточного рака;
    • Декомпенсированные заболевания печени.
12. Синдром приобретенного иммунодефицита или инфицирование вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ), подтвержденное результатами анализов.
13. Активный вирусный гепатит В и/или С при скрининге с уровнями аланинаминотрансферазы (АЛТ) и/или аспартатаминотрансферазы (АСТ) в 5 раз выше верхней границы нормы или выше.
14. Положительные результаты теста на сифилис.
15. Индекс массы тела (ИМТ) ≤17 кг/м2 или ≥30 кг/м2.
16. Беременность или кормление грудью.
17. История туберкулеза, алкогольной зависимости, злоупотребления лекарствами или наркомании.
18. Участие пациента в каких-либо клинических исследованиях и/или использование неразрешенных в РФ препаратов в течение 30 дней до скрининга.