PNH 환자에서 Elizaria® vs. Soliris®의 효능 및 안전성

포함 기준:

1. 연구 참여에 대한 서면 동의서.
2. 사전 동의서에 서명할 당시 18세에서 65세 사이의 남녀.
3. 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 확립된 진단, PNH 적혈구 및 백혈구 클론 크기를 평가하는 유동 세포 계측법으로 확인, 혈관 내 용혈 및 현재 또는 이전의 수반되는 임상 증상, 수혈의 필요성과 관계없이 다른 징후 없음 골수 기능 부전과 관련된 장애.
4. 본 연구에 포함되기 전에 Soliris®를 투여받지 않은 환자의 경우: 젖산 탈수소효소(LDH) 수치가 정상 상한치의 1.5배 이상이거나 중앙 실험실에서 평가한 수치입니다.
5. 항응고제를 투여받는 환자는 스크리닝 전 최소 4주 동안 안정적인 용량으로 복용해야 합니다. 와파린을 투여받는 환자는 안정적인 국제 표준화 비율(INR) 값을 가져야 합니다. INR 값의 안정성을 확인하기 위해 환자는 스크리닝 최소 4주 전에 혈액 INR 테스트를 제공해야 합니다. 두 번째 INR 평가는 스크리닝 방문 시 수행됩니다.
6. 수막구균 감염(Neisseria meningitidis 혈청군 A, C, Y 및 W-135)에 대한 문서화된 예방접종(보호 면역이 사라지지 않음) 수막구균 감염(Neisseria meningitidis serogroups A, C, Y 및 W-135)에 대한 재접종에 대한 동의는 이전 백신접종의 보호가 사라지는 경우 현재 연구에 참여하는 동안 가능합니다.
7. 치료를 중단한 후 최대 10주 동안 사전 동의서에 서명하는 것부터 신뢰할 수 있는 피임 방법(장벽 피임법, 예를 들어 살정제 함유 콘돔을 포함한 최소 2가지 방법의 조합)을 사용하는 것에 대한 피험자의 동의.

제외 기준:

1. 시험약, 대조약 및 그 성분에 대한 과민증.
2. 수막구균 감염을 예방하기 위해 사용되는 백신의 활성 물질 또는 기타 성분에 대한 과민성 또는 유사한 성분을 함유한 이전에 투여된 백신에 대한 생명을 위협하는 반응.
3. 골수 부전 및 PNH 클론과 관련된 상태(재생 불량성 빈혈, 골수이형성 증후군, 특발성 골수 섬유증).
4. Neisseria meningitides로 인한 감염 병력.
5. 테스트 또는 참조 약물의 첫 번째 용량을 투여하기 전 14일 이내에 활성 전신 세균, 바이러스 또는 진균 감염.
6. 시험약 또는 대조약의 초회 투여 전 7일 이내에 38°C 이상의 발열.
7. 유전성 보완 결핍.
8. 골수 이식을 받을 예정이거나 과거력이 있는 환자.
9. Soliris®의 초기 치료 주기(유도 단계); 현재 연구 참여와 관련이 없는 연구가 포함되기 전 70일 이내에 Soliris®로 치료를 완료했습니다.
10. 시험약 또는 대조약의 첫 투여 전 1개월 이내에 생백신으로 예방접종을 한 경우

11. 연구자의 의견에 따라 연구에 참여하는 경우 환자의 안전을 위협할 수 있거나 연구 중에 이 질병/상태가 악화되는 경우 안전성 데이터 분석에 영향을 미칠 수 있는 수반되는 질병 및 상태는 다음을 포함합니다.

    • 지난 3개월 이내의 심근 경색 또는 뇌졸중, 중증 부정맥, NYHA 기능 등급 III/IV 심부전;
    • 정신 장애;
    • 약물로 조절되지 않는 면역 및 내분비 장애(비대상 당뇨병 및 갑상선 장애 포함)
    • 화학 요법을 필요로 하는 혈액 장애;
    • 성공적으로 치료된 기저 세포 암종을 제외한 현재 또는 이전의 종양학적 장애;
    • 보상되지 않은 간 질환.
12. 검사 결과 후천성면역결핍증후군 또는 인간면역결핍바이러스(HIV) 감염이 확인된 자.
13. ALT(alanine aminotransferase) 및/또는 AST(aspartate aminotransferase) 수치가 정상 상한치의 5배 이상인 선별검사에서 활동성 바이러스성 B형 간염 및/또는 C형 간염.
14. 양성 매독 검사 결과.
15. 체질량 지수(BMI) ≤17kg/m2 또는 ≥30kg/m2.
16. 임신 또는 모유 수유.
17. 결핵, 알코올 중독, 약물 남용 또는 약물 중독의 병력.
18. 스크리닝 전 30일 이내에 임상 연구에 환자의 참여 및/또는 러시아 연방에서 승인되지 않은 약물 사용.