Skuteczność i bezpieczeństwo Elizaria® w porównaniu z Soliris® u pacjentów z PNH

Kryteria przyjęcia:

1. Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu.
2. Mężczyźni i kobiety w wieku od 18 do 65 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody.
3. Ustalone rozpoznanie napadowej nocnej hemoglobinurii (PNH), potwierdzone cytometrią przepływową oceniającą wielkość erytrocytów i klonów krwinek białych, z hemolizą wewnątrznaczyniową i współistniejącymi lub obecnymi lub wcześniejszymi objawami klinicznymi, niezależnie od konieczności przetaczania krwi i bez cech innych zaburzenia związane z niewydolnością szpiku kostnego.
4. Dla pacjentów, którzy nie otrzymywali Soliris® przed włączeniem do tego badania: poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) 1,5-krotność górnej granicy normy lub wyższy, zgodnie z oceną laboratorium centralnego.
5. Pacjenci otrzymujący leki przeciwzakrzepowe muszą je przyjmować w stałej dawce przez co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym. Pacjenci otrzymujący warfarynę muszą mieć stabilną wartość międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR). Aby potwierdzić stabilność wartości INR, pacjenci muszą przedstawić badanie INR z krwi co najmniej 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym. Druga ocena INR zostanie przeprowadzona podczas wizyty przesiewowej.
6. Udokumentowane szczepienie przeciwko zakażeniom meningokokowym (Neisseria meningitidis serogrupy A, C, Y i W-135), których odporność ochronna nie uległa osłabieniu, co najmniej 14 dni przed podaniem pierwszej dawki leku badanego lub referencyjnego oraz szczepienie pacjenta wyrażenie zgody na ponowne szczepienie przeciwko zakażeniom meningokokowym (Neisseria meningitidis serogrupy A, C, Y i W-135) w trakcie udziału w obecnym badaniu, w przypadku ustania ochrony z poprzedniego szczepienia.
7. Wyrażenie zgody na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji (połączenie co najmniej 2 metod, w tym antykoncepcji mechanicznej, np. prezerwatywy ze środkiem plemnikobójczym) od podpisania Formularza Świadomej Zgody do 10 tygodni po zakończeniu terapii.

Kryteria wyłączenia:

1. Nadwrażliwość na lek badany, lek referencyjny i ich składniki.
2. Nadwrażliwość na substancję czynną lub jakikolwiek inny składnik szczepionki stosowanej w celu zapobiegania zakażeniu meningokokowemu lub zagrażająca życiu reakcja na wcześniej podaną szczepionkę zawierającą podobne składniki.
3. Stany związane z niewydolnością szpiku kostnego i klonem PNH (niedokrwistość aplastyczna, zespół mielodysplastyczny, idiopatyczne zwłóknienie szpiku).
4. Historia zakażeń wywołanych przez Neisseria meningitides.
5. Aktywne ogólnoustrojowe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze w ciągu 14 dni przed podaniem pierwszej dawki leku badanego lub referencyjnego.
6. Gorączka 38°С lub wyższa w ciągu 7 dni przed podaniem pierwszej dawki leku badanego lub referencyjnego.
7. Dziedziczne niedobory dopełniacza.
8. Pacjenci planujący lub przebyty w przeszłości przeszczep szpiku kostnego.
9. Początkowy cykl leczenia (faza indukcyjna) Soliris®; ukończyli leczenie preparatem Soliris® na mniej niż 70 dni przed włączeniem do badania, niezwiązanego z obecnym udziałem w badaniu.
10. Szczepienie jakąkolwiek żywą szczepionką w ciągu 1 miesiąca przed podaniem pierwszej dawki leku badanego lub referencyjnego;

11. Współistniejące choroby i stany, które zdaniem Badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu pacjenta w przypadku udziału w badaniu lub które mogłyby wpłynąć na analizę danych dotyczących bezpieczeństwa w przypadku zaostrzenia tej choroby/stanu w trakcie badania, w tym:

    • zawał mięśnia sercowego lub udar w ciągu ostatnich 3 miesięcy, ciężka arytmia, niewydolność serca III/IV klasy czynnościowej NYHA;
    • Zaburzenia psychiczne;
    • Zaburzenia immunologiczne i endokrynologiczne, których nie można kontrolować za pomocą leków (w tym niewyrównana cukrzyca i zaburzenia tarczycy);
    • Zaburzenia hematologiczne wymagające chemioterapii;
    • Obecne lub przebyte choroby onkologiczne, z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego;
    • Niewyrównane choroby wątroby.
12. Zespół nabytego niedoboru odporności lub zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) potwierdzone wynikami badań.
13. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B i/lub C podczas badania przesiewowego z poziomem aminotransferazy alaninowej (ALT) i/lub aminotransferazy asparaginianowej (AST) 5-krotnie przekraczającym górną granicę normy lub wyższym.
14. Pozytywne wyniki testu na kiłę.
15. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≤17 kg/m2 lub ≥30 kg/m2.
16. Ciąża lub karmienie piersią.
17. Historia gruźlicy, uzależnienia od alkoholu, nadużywania leków lub uzależnienia od narkotyków.
18. Udział pacjenta w jakichkolwiek badaniach klinicznych i/lub stosowanie leków niezatwierdzonych w Federacji Rosyjskiej w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym.