Effekt og sikkerhed af Elizaria® vs. Soliris® hos patienter med PNH

Inklusionskriterier:

1. Skriftligt informeret samtykke til deltagelse i undersøgelsen.
2. Mænd og kvinder i alderen 18 til 65 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular.
3. Etableret diagnose af paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH), bekræftet ved flowcytometri, der vurderer PNH røde blodlegemer og hvide blodlegemer klonstørrelse, med intravaskulær hæmolyse og aktuelle eller tidligere samtidige kliniske symptomer, uanset behovet for blodtransfusioner og uden tegn på andre lidelser forbundet med knoglemarvssvigt.
4. For patienter, som ikke har modtaget Soliris® før inklusion i denne undersøgelse: lactatdehydrogenase (LDH) niveau 1,5 gange den øvre grænse for normal eller højere som vurderet af centrallaboratoriet.
5. Patienter, der får antikoagulantia, skal tage dem i en stabil dosis i mindst 4 uger før screening. Patienter, der får warfarin, skal have en stabil international normaliseret ratio (INR) værdi. For at bekræfte stabiliteten af ​​INR-værdien skal patienterne give en blod-INR-test mindst 4 uger før screening. Den anden INR-vurdering vil blive udført ved screeningbesøget.
6. Dokumenteret vaccination mod meningokokinfektioner (Neisseria meningitidis serogruppe A, C, Y og W-135), hvis beskyttende immunitet ikke forsvandt, mindst 14 dage før administration af den første dosis af test- eller referencelægemidlet og patientens samtykke til revaccination mod meningokokinfektioner (Neisseria meningitidis serogruppe A, C, Y og W-135) under deltagelse i det aktuelle studie, hvis beskyttelsen fra tidligere vaccination aftager.
7. Forsøgspersoners samtykke til at bruge pålidelige svangerskabsforebyggende metoder (kombinationen af ​​mindst 2 metoder, herunder barriereprævention, f.eks. kondomer med sæddræbende middel) fra underskrivelse af Informed Consent Form i op til 10 uger efter ophør af behandlingen.

Ekskluderingskriterier:

1. Overfølsomhed over for testlægemidlet, referencelægemidlet og deres komponenter.
2. Overfølsomhed over for det aktive stof eller enhver anden komponent i vaccinen, der bruges til at forhindre meningokokinfektion eller en livstruende reaktion på en tidligere administreret vaccine, der indeholder lignende ingredienser.
3. Tilstande forbundet med knoglemarvssvigt og PNH-klon (aplastisk anæmi, myelodysplastisk syndrom, idiopatisk myelofibrose).
4. En historie med infektioner forårsaget af Neisseria meningitides.
5. Aktiv systemisk bakteriel, viral eller svampeinfektion inden for 14 dage før administration af den første dosis af test- eller referencelægemidlet.
6. Feber på 38°С eller højere inden for 7 dage før administration af den første dosis af test- eller referencelægemidlet.
7. Arvelige komplementmangler.
8. Patienter, der planlægger at gennemgå eller har tidligere haft knoglemarvstransplantation.
9. Indledende behandlingscyklus (induktionsfase) af Soliris®; afsluttet behandling med Soliris® mindre end 70 dage før undersøgelsens inklusion, ikke relateret til den aktuelle undersøgelsesdeltagelse.
10. Vaccination med enhver levende vaccine inden for 1 måned før administration af den første dosis af test- eller referencelægemidlet;

11. Samtidige sygdomme og tilstande, som efter investigators mening kan kompromittere patientens sikkerhed i tilfælde af deltagelse i undersøgelsen, eller som kan påvirke sikkerhedsdataanalysen i tilfælde af en forværring af denne sygdom/tilstand under undersøgelsen, herunder følgende:

    • Myokardieinfarkt eller slagtilfælde inden for de sidste 3 måneder, alvorlig arytmi, NYHA funktionel klasse III/IV hjertesvigt;
    • Psykiatriske lidelser;
    • Immun- og endokrine lidelser, som ikke kontrolleres med medicin (herunder dekompenseret diabetes mellitus og skjoldbruskkirtellidelser);
    • Hæmatologiske lidelser, der kræver kemoterapi;
    • Nuværende eller tidligere onkologiske lidelser, bortset fra succesfuldt behandlet basalcellecarcinom;
    • Dekompenserede leversygdomme.
12. Erhvervet immundefekt syndrom eller human immundefekt virus (HIV) infektion bekræftet af testresultater.
13. Aktiv viral hepatitis B og/eller C ved screening med niveauer af alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) 5 gange den øvre grænse for normal eller højere.
14. Positive syfilis-testresultater.
15. Body mass index (BMI) ≤17 kg/m2 eller ≥30 kg/m2.
16. Graviditet eller amning.
17. Historie med tuberkulose, alkoholafhængighed, medicinmisbrug eller stofmisbrug.
18. Patientens deltagelse i eventuelle kliniske undersøgelser og/eller brug af ikke-godkendte lægemidler i Den Russiske Føderation inden for 30 dage før screening.