Účinnost a bezpečnost přípravku Elizaria® vs. Soliris® u pacientů s PNH

Kritéria pro zařazení:

1. Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii.
2. Muži a ženy ve věku 18 až 65 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu.
3. Stanovená diagnóza paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH), potvrzená průtokovou cytometrií hodnotící velikost klonu červených krvinek a bílých krvinek PNH, s intravaskulární hemolýzou a současnými nebo předchozími souběžnými klinickými příznaky, bez ohledu na potřebu krevních transfuzí a bez známek jiných poruchy spojené se selháním kostní dřeně.
4. Pro pacienty, kteří před zařazením do této studie neužívali Soliris®: hladina laktátdehydrogenázy (LDH) 1,5násobek horní hranice normálu nebo vyšší podle hodnocení centrální laboratoře.
5. Pacienti užívající antikoagulancia je musí užívat ve stabilní dávce po dobu nejméně 4 týdnů před screeningem. Pacienti užívající warfarin musí mít stabilní hodnotu mezinárodního normalizovaného poměru (INR). Aby se potvrdila stabilita hodnoty INR, musí pacienti alespoň 4 týdny před screeningem provést krevní test INR. Druhé hodnocení INR bude provedeno při screeningové návštěvě.
6. Prokázané očkování proti meningokokovým infekcím (Neisseria meningitidis séroskupiny A, C, Y a W-135), u nichž nevymizela ochranná imunita, nejméně 14 dní před podáním první dávky testovaného nebo referenčního léku a pacientova onemocnění souhlas s přeočkováním proti meningokokovým infekcím (Neisseria meningitidis séroskupiny A, C, Y a W-135) během účasti v aktuální studii, pokud pomine ochrana z předchozího očkování.
7. Souhlas subjektů s používáním spolehlivých antikoncepčních metod (kombinace alespoň 2 metod, včetně bariérové ​​antikoncepce, např. kondom se spermicidem) od podpisu formuláře informovaného souhlasu po dobu až 10 týdnů po ukončení léčby.

Kritéria vyloučení:

1. Hypersenzitivita na testovaný lék, referenční lék a jejich složky.
2. Hypersenzitivita na léčivou látku nebo kteroukoli jinou složku vakcíny používané k prevenci meningokokové infekce nebo život ohrožující reakce na dříve podanou vakcínu obsahující podobné složky.
3. Stavy spojené se selháním kostní dřeně a klonem PNH (aplastická anémie, myelodysplastický syndrom, idiopatická myelofibróza).
4. Historie infekcí způsobených Neisseria meningitides.
5. Aktivní systémová bakteriální, virová nebo plísňová infekce během 14 dnů před podáním první dávky testovaného nebo referenčního léku.
6. Horečka 38 °С nebo vyšší během 7 dnů před podáním první dávky testovaného nebo referenčního léku.
7. Dědičné nedostatky komplementu.
8. Pacienti plánující podstoupit transplantaci kostní dřeně nebo s ní v anamnéze.
9. Počáteční léčebný cyklus (indukční fáze) přípravku Soliris®; dokončili léčbu přípravkem Soliris® méně než 70 dní před zařazením do studie, nesouvisející se současnou účastí ve studii.
10. Očkování jakoukoliv živou vakcínou do 1 měsíce před podáním první dávky testovaného nebo referenčního léku;

11. Doprovodná onemocnění a stavy, které mohou podle názoru zkoušejícího ohrozit bezpečnost pacienta v případě účasti ve studii nebo které by mohly ovlivnit analýzu údajů o bezpečnosti v případě exacerbace tohoto onemocnění/stavu během studie, včetně následujících:

    • Infarkt myokardu nebo cévní mozková příhoda během posledních 3 měsíců, těžká arytmie, srdeční selhání NYHA funkční třídy III/IV;
    • Psychiatrické poruchy;
    • Imunitní a endokrinní poruchy, které nejsou kontrolovány léky (včetně dekompenzovaného diabetes mellitus a poruch štítné žlázy);
    • Hematologické poruchy vyžadující chemoterapii;
    • Současné nebo předchozí onkologické poruchy, kromě úspěšně léčeného bazaliomu;
    • Dekompenzovaná onemocnění jater.
12. Syndrom získané imunodeficience nebo infekce virem lidské imunodeficience (HIV) potvrzená výsledky testů.
13. Aktivní virová hepatitida B a/nebo C při screeningu s hladinami alaninaminotransferázy (ALT) a/nebo aspartátaminotransferázy (AST) 5krát vyšší než horní hranice normálu nebo vyšší.
14. Pozitivní výsledky testu na syfilis.
15. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≤17 kg/m2 nebo ≥30 kg/m2.
16. Těhotenství nebo kojení.
17. Anamnéza tuberkulózy, závislosti na alkoholu, zneužívání léků nebo drogové závislosti.
18. Účast pacienta na jakýchkoli klinických studiích a/nebo užívání neschválených léků v Ruské federaci do 30 dnů před screeningem.