Effekt og sikkerhet av Elizaria® vs. Soliris® hos pasienter med PNH

Inklusjonskriterier:

1. Skriftlig informert samtykke for deltakelse i studien.
2. Menn og kvinner i alderen 18 til 65 år på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke.
3. Etablert diagnose av paroksysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), bekreftet ved flowcytometri som vurderer PNH røde blodlegemer og hvite blodlegemer klonstørrelse, med intravaskulær hemolyse og aktuelle eller tidligere samtidige kliniske symptomer, uavhengig av behovet for blodtransfusjoner og uten tegn på andre lidelser assosiert med benmargssvikt.
4. For pasienter som ikke har mottatt Soliris® før inkludering i denne studien: laktatdehydrogenase (LDH) nivå 1,5 ganger øvre normalgrense eller høyere, vurdert av sentrallaboratoriet.
5. Pasienter som får antikoagulantia må ta dem i en stabil dose i minst 4 uker før screening. Pasienter som får warfarin må ha en stabil internasjonal normalisert ratio (INR) verdi. For å bekrefte stabiliteten i INR-verdien, må pasientene gi en INR-blodprøve minst 4 uker før screening. Den andre INR-vurderingen vil bli utført ved screeningbesøket.
6. Dokumentert vaksinasjon mot meningokokkinfeksjoner (Neisseria meningitidis serogrupper A, C, Y og W-135) hvis beskyttende immunitet ikke ble av, minst 14 dager før administrering av den første dosen av test- eller referansemedikamentet og pasientens samtykke til revaksinering mot meningokokkinfeksjoner (Neisseria meningitidis serogruppe A, C, Y og W-135) under deltakelse i den aktuelle studien dersom beskyttelsen fra tidligere vaksinasjon avtar.
7. Forsøkspersonens samtykke til å bruke pålitelige prevensjonsmetoder (kombinasjonen av minst 2 metoder, inkludert barriereprevensjon, for eksempel kondomer med sæddrepende middel) fra signering av skjemaet for informert samtykke i opptil 10 uker etter avsluttet behandling.

Ekskluderingskriterier:

1. Overfølsomhet overfor teststoffet, referansemedikamentet og deres komponenter.
2. Overfølsomhet overfor virkestoffet eller en hvilken som helst annen komponent i vaksinen som brukes for å forhindre meningokokkinfeksjon eller en livstruende reaksjon på en tidligere administrert vaksine som inneholder lignende ingredienser.
3. Tilstander assosiert med benmargssvikt og PNH-klon (aplastisk anemi, myelodysplastisk syndrom, idiopatisk myelofibrose).
4. En historie med infeksjoner forårsaket av Neisseria meningitides.
5. Aktiv systemisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon innen 14 dager før administrering av den første dosen av test- eller referansemedikamentet.
6. Feber på 38°C eller høyere innen 7 dager før administrering av den første dosen av test- eller referansemedikamentet.
7. Arvelige komplementmangler.
8. Pasienter som planlegger å gjennomgå eller har en historie med benmargstransplantasjon.
9. Innledende behandlingssyklus (induksjonsfase) av Soliris®; fullført behandling med Soliris® mindre enn 70 dager før studieinkludering, ikke relatert til den nåværende studiedeltakelsen.
10. Vaksinasjon med en hvilken som helst levende vaksine innen 1 måned før administrering av den første dosen av test- eller referansemedikamentet;

11. Samtidige sykdommer og tilstander som etter etterforskerens mening kan kompromittere pasientens sikkerhet ved deltakelse i studien eller som kan påvirke sikkerhetsdataanalysen i tilfelle en forverring av denne sykdommen/tilstanden under studien, inkludert følgende:

    • Hjerteinfarkt eller hjerneslag i løpet av de siste 3 månedene, alvorlig arytmi, NYHA funksjonsklasse III/IV hjertesvikt;
    • Psykiatriske lidelser;
    • Immun- og endokrine lidelser som ikke kontrolleres med medisiner (inkludert dekompensert diabetes mellitus og skjoldbrusksykdommer);
    • Hematologiske lidelser som krever kjemoterapi;
    • Nåværende eller tidligere onkologiske lidelser, bortsett fra vellykket behandlet basalcellekarsinom;
    • Dekompenserte leversykdommer.
12. Ervervet immunsviktsyndrom eller infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) bekreftet av testresultater.
13. Aktiv viral hepatitt B og/eller C ved screening med nivåer av alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) 5 ganger øvre normalgrense eller høyere.
14. Positive syfilistestresultater.
15. Kroppsmasseindeks (BMI) ≤17 kg/m2 eller ≥30 kg/m2.
16. Graviditet eller amming.
17. Historie med tuberkulose, alkoholavhengighet, medisinmisbruk eller narkotikaavhengighet.
18. Pasientens deltakelse i eventuelle kliniske studier og/eller bruk av ikke-godkjente medisiner i den russiske føderasjonen innen 30 dager før screening.