Effekt och säkerhet av Elizaria® vs. Soliris® hos patienter med PNH

Inklusionskriterier:

1. Skriftligt informerat samtycke för deltagande i studien.
2. Män och kvinnor i åldern 18 till 65 år vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke.
3. Fastställd diagnos av paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH), bekräftad genom flödescytometri som bedömer PNH röda blodkroppar och vita blodkroppars klonstorlek, med intravaskulär hemolys och nuvarande eller tidigare samtidiga kliniska symtom, oavsett behov av blodtransfusioner och utan tecken på andra störningar i samband med benmärgssvikt.
4. För patienter som inte har fått Soliris® innan inkludering i denna studie: laktatdehydrogenasnivå (LDH) 1,5 gånger den övre normalgränsen eller högre enligt bedömning av centrallaboratoriet.
5. Patienter som får antikoagulantia måste ta dem i en stabil dos i minst 4 veckor före screening. Patienter som får warfarin måste ha ett stabilt INR-värde (International Normalized Ratio). För att bekräfta INR-värdets stabilitet måste patienterna ge ett blod INR-test minst 4 veckor före screening. Den andra INR-bedömningen kommer att utföras vid screeningbesöket.
6. Dokumenterad vaccination mot meningokockinfektioner (Neisseria meningitidis serogrupper A, C, Y och W-135) vars skyddande immunitet inte försvann, minst 14 dagar före administreringen av den första dosen av test- eller referensläkemedlet och patientens samtycke till revaccination mot meningokockinfektioner (Neisseria meningitidis serogrupper A, C, Y och W-135) vid deltagande i den aktuella studien om skyddet från tidigare vaccination avtar.
7. Försökspersoners samtycke till att använda tillförlitliga preventivmetoder (kombinationen av minst 2 metoder, inklusive barriärpreventivmedel, till exempel kondomer med spermiedödande medel) från att underteckna formuläret för informerat samtycke i upp till 10 veckor efter avslutad behandling.

Exklusions kriterier:

1. Överkänslighet mot testläkemedlet, referensläkemedlet och dess komponenter.
2. Överkänslighet mot den aktiva substansen eller någon annan komponent i vaccinet som används för att förhindra meningokockinfektion eller en livshotande reaktion på ett tidigare administrerat vaccin som innehåller liknande ingredienser.
3. Tillstånd associerade med benmärgssvikt och PNH-klon (aplastisk anemi, myelodysplastiskt syndrom, idiopatisk myelofibros).
4. En historia av infektioner orsakade av Neisseria meningitides.
5. Aktiv systemisk bakterie-, virus- eller svampinfektion inom 14 dagar före administrering av den första dosen av test- eller referensläkemedlet.
6. Feber på 38°С eller högre inom 7 dagar före administrering av den första dosen av test- eller referensläkemedlet.
7. Ärftliga komplementbrister.
8. Patienter som planerar att genomgå eller har en anamnes på benmärgstransplantation.
9. Inledande behandlingscykel (induktionsfas) av Soliris®; avslutade behandlingen med Soliris® mindre än 70 dagar före studieinkluderingen, inte relaterad till det aktuella studiedeltagandet.
10. Vaccination med något levande vaccin inom 1 månad före administrering av den första dosen av test- eller referensläkemedlet;

11. Samtidiga sjukdomar och tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, kan äventyra patientens säkerhet vid deltagande i studien eller som kan påverka säkerhetsdataanalysen vid en förvärring av denna sjukdom/tillstånd under studien, inklusive följande:

    • Hjärtinfarkt eller stroke under de senaste 3 månaderna, svår arytmi, NYHA funktionsklass III/IV hjärtsvikt;
    • Psykiatriska störningar;
    • Immun- och endokrina störningar som inte kontrolleras med mediciner (inklusive dekompenserad diabetes mellitus och sköldkörtelrubbningar);
    • Hematologiska störningar som kräver kemoterapi;
    • Nuvarande eller tidigare onkologiska störningar, förutom framgångsrikt behandlat basalcellscancer;
    • Dekompenserade leversjukdomar.
12. Förvärvat immunbristsyndrom eller infektion med humant immunbristvirus (HIV) bekräftas av testresultat.
13. Aktiv viral hepatit B och/eller C vid screening med nivåer av alaninaminotransferas (ALAT) och/eller aspartataminotransferas (AST) 5 gånger den övre normalgränsen eller högre.
14. Positiva resultat av syfilistest.
15. Body mass index (BMI) ≤17 kg/m2 eller ≥30 kg/m2.
16. Graviditet eller amning.
17. Historik om tuberkulos, alkoholberoende, läkemedelsmissbruk eller drogberoende.
18. Patientens deltagande i några kliniska studier och/eller användning av icke godkända läkemedel i Ryska federationen inom 30 dagar före screening.