Efficacité et innocuité d'Elizaria® par rapport à Soliris® chez les patients atteints d'HPN

Critère d'intégration:

1. Consentement éclairé écrit pour la participation à l'étude.
2. Hommes et femmes âgés de 18 à 65 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé.
3. Diagnostic établi d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), confirmé par cytométrie en flux évaluant la taille des clones de globules rouges et de globules blancs HPN, avec hémolyse intravasculaire et symptômes cliniques concomitants actuels ou antérieurs, indépendamment de la nécessité de transfusions sanguines et sans signes d'autres troubles associés à une insuffisance médullaire.
4. Pour les patients n'ayant pas reçu Soliris® avant l'inclusion dans cette étude : taux de lactate déshydrogénase (LDH) 1,5 fois la limite supérieure de la normale ou supérieure selon l'évaluation du laboratoire central.
5. Les patients recevant des anticoagulants doivent les prendre à dose stable pendant au moins 4 semaines avant le dépistage. Les patients recevant de la warfarine doivent avoir un rapport international normalisé (INR) stable. Pour confirmer la stabilité de la valeur de l'INR, les patients doivent fournir un test INR sanguin au moins 4 semaines avant le dépistage. La deuxième évaluation de l'INR sera effectuée lors de la visite de dépistage.
6. Vaccination documentée contre les infections à méningocoques (Neisseria meningitidis sérogroupes A, C, Y et W-135) dont l'immunité protectrice ne s'est pas dissipée, au moins 14 jours avant l'administration de la première dose du médicament à tester ou de référence et la consentement à la revaccination contre les infections à méningocoque (Neisseria meningitidis sérogroupes A, C, Y et W-135) pendant la participation à l'étude en cours si la protection contre la vaccination précédente s'estompe.
7. Le consentement des sujets à utiliser des méthodes contraceptives fiables (la combinaison d'au moins 2 méthodes, y compris la contraception barrière, par exemple, les préservatifs avec spermicide) à partir de la signature du formulaire de consentement éclairé jusqu'à 10 semaines après l'arrêt du traitement.

Critère d'exclusion:

1. Hypersensibilité au médicament testé, au médicament de référence et à leurs composants.
2. Hypersensibilité à la substance active ou à tout autre composant du vaccin utilisé pour prévenir l'infection à méningocoque ou réaction potentiellement mortelle à un vaccin précédemment administré contenant des ingrédients similaires.
3. Affections associées à l'insuffisance médullaire et au clone HPN (anémie aplasique, syndrome myélodysplasique, myélofibrose idiopathique).
4. Une histoire d'infections causées par Neisseria meningitidis.
5. Infection bactérienne, virale ou fongique systémique active dans les 14 jours précédant l'administration de la première dose du médicament à tester ou de référence.
6. Fièvre de 38 °C ou plus dans les 7 jours précédant l'administration de la première dose du médicament à tester ou de référence.
7. Déficits héréditaires en complément.
8. Patients prévoyant de subir ou ayant des antécédents de greffe de moelle osseuse.
9. Cycle de traitement initial (phase d'induction) de Soliris® ; a terminé le traitement avec Soliris® moins de 70 jours avant l'inclusion dans l'étude, sans lien avec la participation actuelle à l'étude.
10. Vaccination avec tout vaccin vivant dans le mois précédant l'administration de la première dose du médicament test ou de référence ;

11. Maladies et affections concomitantes pouvant, de l'avis de l'investigateur, compromettre la sécurité du patient en cas de participation à l'étude ou pouvant affecter l'analyse des données de sécurité en cas d'exacerbation de cette maladie/affection au cours de l'étude, notamment les suivantes :

    • Infarctus du myocarde ou accident vasculaire cérébral au cours des 3 derniers mois, arythmie sévère, insuffisance cardiaque de classe fonctionnelle III/IV de la NYHA ;
    • Troubles psychiatriques;
    • Troubles immunitaires et endocriniens qui ne sont pas contrôlés par des médicaments (y compris le diabète sucré décompensé et les troubles thyroïdiens) ;
    • Troubles hématologiques nécessitant une chimiothérapie ;
    • Troubles oncologiques actuels ou antérieurs, à l'exception du carcinome basocellulaire traité avec succès ;
    • Maladies hépatiques décompensées.
12. Syndrome d'immunodéficience acquise ou infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) confirmée par les résultats des tests.
13. Hépatite virale active B et/ou C lors du dépistage avec des niveaux d'alanine aminotransférase (ALT) et/ou d'aspartate aminotransférase (AST) 5 fois la limite supérieure de la normale ou plus.
14. Résultats positifs du test de dépistage de la syphilis.
15. Indice de masse corporelle (IMC) ≤17 kg/m2 ou ≥30 kg/m2.
16. Grossesse ou allaitement.
17. Antécédents de tuberculose, d'alcoolisme, d'abus de médicaments ou de toxicomanie.
18. Participation du patient à toute étude clinique et/ou utilisation de médicaments non approuvés dans la fédération de Russie dans les 30 jours précédant le dépistage.