悪性固形腫瘍の化学療法を受けている患者におけるエルトロンボパグのパイロット試験 (CCPO011)

包含基準:

患者は、研究への参加資格を得るために、以下の基準をすべて満たす必要があります。

1. 1歳以上から18歳以下の方。
2. 組織学的に確認された固形腫瘍（横紋筋肉腫、ユーイング肉腫、骨肉腫、非横紋筋肉腫軟部肉腫、末梢神経鞘腫瘍、線維形成性小円形細胞腫瘍、肝芽腫、肝細胞がん、腎細胞がん、高悪性度神経芽細胞腫、脳腫瘍（例： 髄芽腫)、およびその他のまれな固形腫瘍。
3. -現在、固形腫瘍のがんに向けられた治療を受けているか、60日以内に固形腫瘍のがんに向けられた治療を受け始める予定です。
4. Karnofsky Performance Status (KPS) 80% 以上のパフォーマンス ステータス。
5. -平均余命は6ヶ月以上。
6. 液体溶液/懸濁液または錠剤/カプセルを飲み込む能力
7. 血小板数 < 150,000µL

8. 以下によって定義される血液化学レベル：

   • -血清クレアチニンが2.5×正常範囲の上限（ULN）以下
   • -総ビリルビンレベルが1.5×正常範囲の上限（ULN）以下
   • ASTおよびALT < 3 x 通常の上限 (ULN)
9. -INRおよびaPTTが1.5×ULN以下（抗凝固療法を受けている患者の場合、最初の治療の少なくとも1週間前に安定した線量を受けている必要があります）
10. -インフォームドコンセントフォームを理解する能力と署名する意欲;または、インフォームドコンセントフォームを理解する能力と署名する意思のある親/保護者。
11. -研究訪問スケジュールおよびその他のプロトコル要件を順守する能力。

除外基準:

以下の基準のいずれかを満たす患者は、研究登録から除外されます。

1. -血液悪性腫瘍の診断が知られている患者。
2. 化学療法を受けることの禁忌。
3. -血栓塞栓性疾患の病歴または血栓性危険因子の病歴のある患者。

4. -以下のいずれかを含む、制御されていないまたは重大な心疾患など、研究に参加する患者の安全性の重大なリスクを示す心疾患の病歴または現在の診断：

   • 最近の心筋梗塞（過去6か月以内）、
   • 制御不能なうっ血性心不全、
   • 不安定狭心症（過去6ヶ月以内）、
   • -臨床的に重大な（症候性）心不整脈（例えば、持続性心室頻拍、および臨床的に重大な2度または3度のペースメーカーなしの房室ブロック。）
   • -QT延長症候群、特発性突然死の家族歴、先天性QT延長症候群、または心臓再分極異常の追加の危険因子、研究者によって決定されたもの。

5. 次のように定義される心機能障害：

   • スクリーニング心電図でフリデリシア補正 (QTcF) を使用して QTc > 450 ミリ秒を補正 (3 通の心電図を使用)、
   • -他の臨床的に重要な心血管疾患（例：制御されていない高血圧、不安定な高血圧の病歴）、
   • 既知の構造異常の病歴（例： 心筋症）。
6. 妊娠中または授乳中の女性。
7. -肝酵素を有する被験者 正常または肝硬変の上限の5倍（研究者が決定）。
8. -HIV陽性の既知の病歴を持つ患者。
9. -適切な治療に反応しない既知の活動性または制御されていない感染症の患者。
10. アルコール/薬物乱用の歴史。
11. -登録前30日以内、または治験薬の8日以内（半減期の5日以上）のいずれか長い方で、治験への同時参加。 注: 疾病登録への並行登録は許可されています。
12. -既知の血栓性危険因子または血栓塞栓性疾患の病歴。 例外：治験責任医師が決定した、治験に参加することによる潜在的な利益が血栓塞栓症の潜在的なリスクを上回る被験者。
13. -エルトロンボパグまたはその賦形剤に対する既知の即時型または遅延型過敏反応。

14. -出産の可能性のある女性は、生理学的に妊娠することができるすべての女性と定義されますが、研究治療の投薬中に基本的な避妊方法を使用していない場合。 基本的な避妊方法は次のとおりです。

    • 完全な禁酒（これが被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません
    • -女性の不妊手術（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）、子宮全摘出術、または試験治療を受ける少なくとも6週間前の卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、経過観察のホルモン値の評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ
    • -男性の不妊手術（スクリーニングの少なくとも6か月前）。 精管切除された男性パートナーは、その被験者の唯一のパートナーでなければなりません。
    • バリア避妊法: コンドームまたは密閉キャップ。
    • 経口避妊、注射または埋め込みホルモン避妊法の使用、または子宮内避妊器具（IUD）または子宮内避妊システム（IUS）の配置、または同等の有効性（失敗率）を持つ他の形態のホルモン避妊
15. -授乳中または妊娠中の女性被験者（血清または尿B-ヒト絨毛性ゴナドトロピン（B-hCG）妊娠検査が陽性） スクリーニング時または1日目の投与前。
16. 性交中にコンドームを使用しない限り性的に活発な男性 治療中に薬を服用し、エルトロンボパグを中止してから 8 日間 (> 半減期の 5 倍) および化学療法の最後の投与から 5 半減期の間、子供を産むべきではないこの期間中。 精管を切除した男性は、精液を介した薬物の送達を防ぐために、男性パートナーとの性交中にもコンドームを使用する必要があります.
17. -インフォームドコンセントの理解またはレンダリングを禁止する条件。
18. -治験責任医師の意見では、患者の安全または試験の遵守を妨げる状態。
19. -登録前4週間以内の重度の感染症で、治験責任医師の意見では、患者の安全または治験の遵守を妨げる。