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シュタルガルト病患者におけるSTG-001の研究

2021年4月24日 更新者：Stargazer Pharmaceuticals, Inc.

ATP 結合カセットサブファミリー A メンバー 4 (ABCA4) 遺伝子の常染色体劣性突然変異によって引き起こされるシュタルガルト病 (STGD1) の被験者における STG-001 の安全性、薬物動態および薬力学の第 2a 相研究

これは、安全性、薬物動態および薬力学に関して 2 つの用量の STG-001 を比較する、シュタルガルト病の被験者における非盲検の多施設研究です。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、最低 2 つの ABCA4 遺伝子変異で遺伝子型が特定された 18 歳から 55 歳 (両端を含む) の STGD1 を持つ約 12 人の被験者を対象とした、非盲検、多施設、実薬治療研究です。 用量１（コホート１）または用量２（コホート２）試験用量でのＳＴＧ－００１の処置コースは、２８日間、１日１回投与される。 コホートは並行して実行されます。 被験者は指定された用量を 28 日間毎日投与され、投与期間中および投与後さらに 28 日間 (56 日目まで) 安全対策が監視されます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

10

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85020
        • Associated Retina Consultants
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32607
        • Vitreo Retinal Associates, P.A.
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Casey Eye Institute - OHSU
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • UPMC Eye Center
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75231
        • Retina Foundation of Southwest

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～55年 (大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. -研究手順を理解し、書面によるインフォームドコンセントを提供して参加に同意します。
  2. ABCA4 遺伝子の常染色体劣性変異（すなわち、少なくとも 2 つの変異）によって引き起こされる STGD1。完全に認定された認定中央ジェノタイピング研究所によって遺伝子型が確認されています。
  3. 18 歳から 55 歳まで。
  4. -出産の可能性のある女性の妊娠検査が陰性であり、臨床プロトコルに記載されているように、研究治療前、治療中、および治療後の期間に非常に効果的な二重バリア避妊。
  5. 一次研究の目は、眼底自家蛍光 (FAF) によって画像化されるように、自家蛍光が大幅に減少した少なくとも 1 つの十分に区切られた領域を持っている必要があります。

  6. 少なくとも 1 つの目と同じ目に:

    1. ETDRS BCVA が 0.4 logMAR 以下 (≤68 文字; 20/50 スネレン相当) で 1.3 logMAR 以上 (≥19 文字; 20/400 スネレン相当);と
    2. シュタルガルト病と表現型的に一致する黄斑病変の臨床的証拠
  7. -遺伝子治療、幹細胞治療、人工網膜チップの外科的移植、硝子体内または網膜下注射の歴史のないSTGD1の治験治療を受けていない。 スクリーニングの3か月以上前に発生した場合、実験的経口療法の履歴は許可されます。
  8. 一次研究の目は、良好な品質の網膜イメージングを可能にするために、透明な眼球と適切な瞳孔拡張を備えている必要があります。
  9. -治験責任医師の判断によると、STGD1を除いて、一般的な健康状態は良好です。
  10. -評価訪問への参加を含め、プロトコルを順守する意思と能力があります。

除外基準:

  1. 被験者は、スポンサーまたは治験施設の従業員、または治験依頼者または治験施設の近親者（配偶者、親、子供、兄弟など）です。
  2. -1日目の初回投与前の7日または5半減期（いずれか長い方）以内の処方薬または非処方薬および栄養補助食品の使用。 ハーブサプリメントと HRT は、1 日目の初回投与の 7 日前に中止する必要があります。
  3. -研究結果に影響を与える可能性のある同時眼疾患の存在（例：重度の白内障;白内障手術が成功してから3か月後に被験者を登録できます）。
  4. -治験責任医師によって決定された、いずれかの眼におけるSTGD1の結果以外の意味のある網膜症/黄斑症/萎縮の存在。
  5. 30日以内に承認されていないアイテム（ビタミンAまたはベータカロテンを含むサプリメント、肝臓ベースの製品、または処方箋の経口レチノイド薬）を服用しました スクリーニング。
  6. -スクリーニングから60日以内にビタミンA代謝と相互作用する可能性のある薬物の使用。
  7. -スクリーニングの3か月前までのビタミンA誘導体の経口介入研究への参加。
  8. 被験者は、20 mcg/dl (0.7 μmol/L) 未満の血清値に基づいて定義されるビタミン A 欠乏症の病歴、または細隙灯検査中の臨床徴候 (結膜または角膜乾燥症、ビトー斑、角膜潰瘍または外傷またはその他の二次的な原因）。
  9. -入国から12か月以内に、脳卒中を含む重大な心血管または脳血管疾患の存在。
  10. -臨床的に重大な異常な心電図（ECG）があるか、450ミリ秒以上の補正QT間隔（QTc）があります。
  11. 安静時の心拍数が指定された制限 (< 40/分、> 100/分) を超えて測定を繰り返した場合。
  12. -糖尿病、肝炎、膵炎、肝硬変、肝不全、制御されていない甲状腺疾患またはビタミンA過剰症の病歴。
  13. -トライアルエントリーから3か月以内の眼内手術またはサーマルレーザー。 -黄斑領域の以前の熱レーザー。
  14. -スクリーニングから1か月以内の主要な外科的処置、または研究期間中に計画または予想される手術。
  15. -研究期間中に妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性。
  16. 繰り返し測定すると、指定された制限外の制御不能な血圧 (90 mm Hg > 収縮期 > 140 mm Hg および/または 40 mm Hg > 拡張期 > 90 mm Hg)。
  17. -スクリーニングでの臨床的に重大な異常な検査結果、肝機能検査（アスパラギン酸トランスアミナーゼ、アラニントランスアミナーゼ、ビリルビン、アルカリホスファターゼ）を含む 正常上限の1.5倍を超える（ULN）。
  18. -治験療法研究に積極的に参加しているか、スクリーニングから60日以内または5半減期のいずれか長い方で治験療法を受けています。
  19. -眼圧の測定に使用されるフルオレセイン色素に対する既知の重篤なアレルギー、眼球拡張ドロップ、局所眼麻酔薬、STG-001製剤の成分、またはアナフィラキシー反応の履歴。
  20. 治験責任医師の評価において、急性または慢性の病状、精神医学的状態、身体検査所見、または臨床検査値の異常で、研究への参加または研究治療の管理に関連するリスクを増大させたり、研究結果の解釈を妨げたりする可能性があるもの。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：用量 1
STG-001 を用量 1 で 1 日 1 回 28 日間経口投与
薬：STG-001
STG-001の用量1または用量2を28日間毎日投与して​​、シュタルガルト病患者の安全性、薬物動態および薬力学を比較します。
実験的：用量 2
STG-001 を用量 2 で 1 日 1 回 28 日間経口投与
薬：STG-001
STG-001の用量1または用量2を28日間毎日投与して​​、シュタルガルト病患者の安全性、薬物動態および薬力学を比較します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 28 日までの STG-001 の安全性イベントと忍容性: 有害事象
時間枠：ベースラインから28日まで
眼および非眼の有害事象の組み合わせの発生率および/または臨床的に重要な変化によって評価された、STG-001の2用量の1日28日間投与の安全性および忍容性
ベースラインから28日まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
28日目のSTG-001最大血漿濃度（Cmax）の薬物動態（PK）
時間枠：ベースラインから28日まで
検証済みのSTG-001アッセイによって評価されたSTG-001の毎日の投与の28日後のSTG-001の2回投与のCmax
ベースラインから28日まで
28日目のSTG-001曲線下面積(AUC)の薬物動態(PK)
時間枠：ベースラインから28日まで
STG-001の28日間の毎日の投与後のSTG-001の2回の投与の計算されたAUCによって評価されるSTG-001への曝露
ベースラインから28日まで
28日目の血漿レチノール結合タンパク質4（RBP4）におけるSTG-001変化の薬力学（PD）
時間枠：ベースラインから28日まで
STG-001の毎日の投与の28日後のSTG-001の2回投与によるベースラインから28日目までの血漿RBP4レベルの変化
ベースラインから28日まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Stargazer Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • 主任研究者：Prinicpal Investigator, MD、Study Site Director

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年10月1日

一次修了 (実際)

2021年4月24日

研究の完了 (実際)

2021年4月24日

試験登録日

最初に提出

2020年7月21日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年7月27日

最初の投稿 (実際)

2020年7月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年4月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月24日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • STG-001-2a

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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