- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04489511
Studie von STG-001 bei Patienten mit Stargardt-Krankheit
24. April 2021 aktualisiert von: Stargazer Pharmaceuticals, Inc.
Eine Phase-2a-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von STG-001 bei Patienten mit Stargardt-Krankheit (STGD1), verursacht durch autosomal rezessive Mutation im ATP-Bindungskassetten-Subfamilie-A-Mitglied-4-Gen (ABCA4).
Dies ist eine offene, multizentrische Studie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit, in der 2 Dosen von STG-001 im Hinblick auf Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik verglichen werden.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine offene, multizentrische, aktive Behandlungsstudie mit etwa 12 Probanden im Alter von 18 bis 55 Jahren (einschließlich) mit STGD1, genotypisiert mit mindestens zwei ABCA4-Genmutationen.
Der Behandlungsverlauf von STG-001 in Dosis 1 (Kohorte 1) oder Dosis 2 (Kohorte 2) wird einmal täglich für 28 Tage verabreicht.
Kohorten laufen parallel.
Die Probanden erhalten 28 Tage lang täglich ihre festgelegte Dosis und werden während des Dosierungszeitraums und für weitere 28 Tage nach der Dosierung (bis Tag 56) auf Sicherheitsmaßnahmen überwacht.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
10
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
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Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85020
- Associated Retina Consultants
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32607
- Vitreo Retinal Associates, P.A.
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Casey Eye Institute - OHSU
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
- UPMC Eye Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
- Retina Foundation of Southwest
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre bis 55 Jahre (Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Verstehen Sie die Studienverfahren und stimmen Sie der Teilnahme zu, indem Sie eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
- STGD1 verursacht durch autosomal-rezessive Mutation im ABCA4-Gen (d. h. mindestens 2 Mutationen), genotypisch bestätigt durch ein vollständig akkreditiertes zertifiziertes zentrales Genotypisierungslabor.
- 18 bis einschließlich 55 Jahre.
- Negativer Schwangerschaftstest für Frauen im gebärfähigen Alter und hochwirksame Doppelbarriere-Verhütung vor, während und für einen Zeitraum nach der Studienbehandlung, wie im klinischen Protokoll beschrieben.
- Das primäre Studienauge muss mindestens einen gut abgegrenzten Bereich mit signifikant reduzierter Autofluoreszenz aufweisen, wie durch Fundusautofluoreszenz (FAF) abgebildet.
In mindestens einem Auge und im selben Auge:
- ETDRS BCVA kleiner oder gleich 0,4 logMAR (≤68 Buchstaben; 20/50 Snellen-Äquivalent) und größer oder gleich 1,3 logMAR (≥19 Buchstaben; 20/400 Snellen-Äquivalent); und
- Klinischer Nachweis einer Makulaläsion, die phänotypisch mit der Stargardt-Krankheit übereinstimmt
- Naiv gegenüber einer Prüfbehandlung für STGD1 ohne Vorgeschichte von Gentherapie, Stammzellentherapie, chirurgischer Implantation von prothetischen Netzhautchips oder intravitrealen oder subretinalen Injektionen. Die Anamnese einer experimentellen oralen Therapie ist zulässig, wenn sie länger als 3 Monate vor dem Screening stattgefunden hat.
- Das primäre Studienauge muss klare Augenmedien und eine angemessene Pupillenerweiterung aufweisen, einschließlich keiner Allergie gegen dilatierende Augentropfen, um eine qualitativ hochwertige Netzhautbildgebung zu ermöglichen.
- In guter allgemeiner Gesundheit, abgesehen von STGD1, wie vom Ermittler beurteilt.
- Bereit und in der Lage, das Protokoll einzuhalten, einschließlich der Teilnahme an Bewertungsbesuchen.
Ausschlusskriterien:
- Der Proband ist ein Mitarbeiter des Sponsors oder Studienzentrums oder ein unmittelbares Familienmitglied (z. B. Ehepartner, Elternteil, Kind, Geschwister) des Sponsors oder Studienzentrums.
- Verwendung von verschreibungspflichtigen oder nicht verschreibungspflichtigen Medikamenten und Nahrungsergänzungsmitteln innerhalb von 7 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor der ersten Dosis von Tag 1. Pflanzliche Nahrungsergänzungsmittel und HRT müssen 7 Tage vor der ersten Dosis von Tag 1 abgesetzt werden.
- Vorhandensein einer gleichzeitigen Augenerkrankung, die die Studienergebnisse beeinflussen würde (z. B. schwere Katarakte; Probanden können 3 Monate nach erfolgreicher Kataraktoperation aufgenommen werden).
- Vorhandensein einer bedeutsamen Retinopathie/Makulopathie/Atrophie außer als Folge von STGD1 in einem der Augen, wie vom Prüfarzt festgestellt.
- Hat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening nicht zugelassene Produkte (Ergänzung mit Vitamin A oder Beta-Carotin, Produkte auf Leberbasis oder verschreibungspflichtige orale Retinoid-Medikamente) eingenommen.
- Verwendung von Medikamenten, die innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening mit dem Vitamin-A-Stoffwechsel interagieren können.
- Teilnahme an einer oralen Interventionsstudie mit einem Vitamin-A-Derivat bis zu 3 Monate vor dem Screening.
- Der Proband hatte eine Vorgeschichte von Vitamin-A-Mangel, definiert basierend auf Serumwerten von weniger als 20 mcg/dl (0,7 μmol/l) oder klinische Anzeichen während einer Spaltlampenuntersuchung (Bindehaut- oder Hornhautxerose; Bitot-Flecken; Hornhautgeschwüre oder Narbenbildung, die nicht auf Trauma oder andere sekundäre Ursachen).
- Vorhandensein einer signifikanten kardiovaskulären oder zerebrovaskulären Erkrankung, einschließlich Schlaganfall, innerhalb von 12 Monaten nach der Einreise.
- Hat ein klinisch signifikantes abnormales Elektrokardiogramm (EKG) oder hat ein korrigiertes QT-Intervall (QTc) von 450 ms oder mehr.
- Ruhepuls außerhalb festgelegter Grenzen (< 40/min, > 100/min) bei wiederholter Messung.
- Vorgeschichte von Diabetes, Hepatitis, Pankreatitis, Zirrhose, Leberversagen, unkontrollierter Schilddrüsenerkrankung oder Hypervitaminose A.
- Alle intraokularen Operationen oder Thermolaser innerhalb von 3 Monaten nach Studieneintritt. Jeder frühere thermische Laser in der Makularegion.
- Jeder größere chirurgische Eingriff innerhalb eines Monats nach dem Screening oder geplante oder erwartete Operationen während des Studienzeitraums.
- Frauen, die während des Studienzeitraums schwanger sind, stillen oder eine Schwangerschaft planen.
- Unkontrollierter Blutdruck außerhalb festgelegter Grenzen (90 mm Hg > Systolisch > 140 mm Hg und/oder 40 mm Hg > Diastolisch > 90 mm Hg) bei wiederholter Messung.
- Klinisch signifikante abnormale Laborergebnisse beim Screening, einschließlich Leberfunktionstest (Aspartat-Transaminase, Alanin-Transaminase, Bilirubin und alkalische Phosphatase) größer als das 1,5-fache der oberen Normgrenze (ULN).
- Aktive Teilnahme an einer Prüftherapiestudie oder Erhalt einer Prüftherapie innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.
- Bekannte schwerwiegende Allergien gegen den zur Messung des Augeninnendrucks verwendeten Fluorescein-Farbstoff, okulare Erweiterungstropfen, topische Augenanästhetika, Bestandteile der STG-001-Formulierung oder jedwede Anaphylaxie-Reaktion in der Vorgeschichte.
- Nach Einschätzung des Prüfarztes jeder akute oder chronische medizinische Zustand, psychiatrische Zustand, Befund einer körperlichen Untersuchung oder Laboranomalie, der das mit der Studienteilnahme oder der Verabreichung der Studienbehandlung verbundene Risiko erhöhen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: Dosis 1
STG-001 wird 28 Tage lang einmal täglich in Dosis 1 oral verabreicht
|
Dosis 1 oder Dosis 2 von STG-001 wird täglich für 28 Tage verabreicht, um Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik bei Patienten mit Stargardt-Krankheit zu vergleichen.
|
Experimental: Dosis 2
STG-001 oral verabreicht in Dosis 2 einmal täglich für 28 Tage
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Dosis 1 oder Dosis 2 von STG-001 wird täglich für 28 Tage verabreicht, um Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik bei Patienten mit Stargardt-Krankheit zu vergleichen.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Sicherheitsereignisse und Verträglichkeit von STG-001 von der Baseline bis zu 28 Tagen: unerwünschte Ereignisse
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 28 Tagen
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Sicherheit und Verträglichkeit einer 28-tägigen täglichen Dosierung von 2 Dosen STG-001, bewertet anhand der Inzidenz und/oder klinisch signifikanter Veränderungen einer Kombination von okulären und nicht-okulären unerwünschten Ereignissen
|
Von der Grundlinie bis zu 28 Tagen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Pharmakokinetik (PK) der maximalen Plasmakonzentration (Cmax) von STG-001 an Tag 28
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 28 Tagen
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Cmax von 2 Dosen STG-001 nach 28 Tagen täglicher Gabe von STG-001, bestimmt durch einen validierten STG-001-Assay
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Von der Grundlinie bis zu 28 Tagen
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Pharmakokinetik (PK) der STG-001-Fläche unter der Kurve (AUC) an Tag 28
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 28 Tagen
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Exposition gegenüber STG-001, wie anhand der berechneten AUC von 2 STG-001-Dosen nach 28 Tagen täglicher STG-001-Dosierung bewertet
|
Von der Grundlinie bis zu 28 Tagen
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Pharmakodynamik (PD) von STG-001-Veränderung des Plasma-Retinol-bindenden Proteins 4 (RBP4) an Tag 28
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis zu 28 Tagen
|
Veränderung der Plasma-RBP4-Spiegel vom Ausgangswert bis Tag 28 mit 2 Dosen STG-001 nach 28 Tagen täglicher Gabe von STG-001
|
Von der Grundlinie bis zu 28 Tagen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Prinicpal Investigator, MD, Study Site Director
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Oktober 2020
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
24. April 2021
Studienabschluss (Tatsächlich)
24. April 2021
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. Juli 2020
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
27. Juli 2020
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
28. Juli 2020
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
27. April 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
24. April 2021
Zuletzt verifiziert
1. April 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- STG-001-2a
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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