Stargardt 질병이 있는 피험자에서 STG-001 연구

포함 기준:

1. 연구 절차를 이해하고 서면 동의서를 제공하여 참여에 동의합니다.
2. ABCA4 유전자의 상염색체 열성 돌연변이(즉, 최소 2개의 돌연변이)에 의해 발생하는 STGD1은 완전히 공인된 인증 중앙 유전형 실험실에서 유전형으로 확인되었습니다.
3. 18세부터 55세까지 포함.
4. 가임기 여성에 대한 음성 임신 검사 및 임상 프로토콜에 기술된 바와 같이 연구 치료 전, 치료 중 및 치료 후 일정 기간 동안 매우 효과적인 이중 장벽 피임.
5. 1차 연구 안구는 안저 자가형광(FAF)에 의해 이미지화된 자가형광이 상당히 감소된 잘 구분된 영역이 하나 이상 있어야 합니다.

6. 적어도 한쪽 눈과 같은 눈에서:

   1. ETDRS BCVA는 0.4 logMAR 이하(≤68 글자, 20/50 Snellen 등가) 및 1.3 logMAR 이상(≥19 글자, 20/400 Snellen 등가), 그리고
   2. Stargardt 질병과 표현형적으로 일치하는 황반 병변의 임상적 증거
7. 유전자 치료, 줄기 세포 치료, 인공 망막 칩의 외과적 이식 또는 유리체내 또는 망막하 주사의 이력이 없는 STGD1에 대한 조사적 치료에 대한 순진함. 실험적 경구 요법의 병력은 스크리닝 전 3개월 이상 발생한 경우 허용됩니다.
8. 1차 연구 안구는 양질의 망막 이미징을 허용하기 위해 확장 안약에 대한 알레르기를 포함하여 투명한 안구 매체 및 적절한 동공 확장을 가져야 합니다.
9. 조사자가 판단한 바와 같이 STGD1을 제외하고는 일반적으로 건강 상태가 양호합니다.
10. 평가 방문 참석을 포함하여 프로토콜을 기꺼이 준수할 수 있습니다.

제외 기준:

1. 피험자는 스폰서 또는 연구 기관의 직원 또는 스폰서 또는 연구 기관의 직계 가족 구성원(예: 배우자, 부모, 자녀, 형제자매)입니다.
2. 첫 번째 복용 1일 전 7일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 처방약 또는 비처방약 및 식이 보조제의 사용. 초본 보조제와 HRT는 첫 투여 1일 7일 전에 중단해야 합니다.
3. 연구 결과에 영향을 미칠 동시 안구 질환의 존재(예: 중증 백내장; 피험자는 성공적인 백내장 수술 후 3개월에 등록할 수 있음).
4. 조사자에 의해 결정된 대로 한쪽 눈에서 STGD1의 결과 이외의 의미 있는 망막병증/황반병증/위축의 존재.
5. 스크리닝 30일 이내에 승인되지 않은 품목(비타민 A 또는 베타카로틴 함유 보조제, 간 기반 제품 또는 처방 경구 레티노이드 약물)을 복용했습니다.
6. 스크리닝 60일 이내에 비타민 A 대사와 상호 작용할 수 있는 약물 사용.
7. 스크리닝 전 3개월까지 비타민 A 유도체의 경구 중재적 연구에 참여.
8. 피험자는 20mcg/dl(0.7μmol/L) 미만의 혈청 값 또는 세극등 검사 중 임상 징후(결막 또는 각막 건조증, Bitot's spot, 외상 또는 기타 이차 원인).
9. 입국 12개월 이내에 뇌졸중을 포함한 유의한 심혈관 또는 뇌혈관 질환의 존재.
10. 임상적으로 유의미한 비정상적인 심전도(ECG)가 있거나 450ms 이상의 교정된 QT 간격(QTc)이 있습니다.
11. 반복 측정 시 안정시 심박수가 지정된 한계(< 40/분, > 100/분)를 벗어납니다.
12. 당뇨병, 간염, 췌장염, 간경화, 간부전, 조절되지 않는 갑상선 질환 또는 비타민과다증의 병력 A.
13. 시험 등록 3개월 이내의 안구내 수술 또는 열 레이저. 황반 부위의 이전 열 레이저.
14. 스크리닝 1개월 이내의 주요 수술 또는 연구 기간 동안 계획되거나 예상되는 수술.
15. 연구 기간 동안 임신, 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성.
16. 반복 측정 시 지정된 한계(90mmHg > 수축기 > 140mmHg 및/또는 40mmHg > 확장기 > 90mmHg)를 벗어난 통제되지 않는 혈압.
17. 정상 상한치(ULN)의 1.5배를 초과하는 간 기능 검사(아스파르테이트 트랜스아미나제, 알라닌 트랜스아미나제, 빌리루빈 및 알칼리 포스파타제)를 포함하여 스크리닝에서 임상적으로 유의미한 비정상 실험실 결과.
18. 조사 요법 연구에 적극적으로 참여하거나 스크리닝 60일 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 이내에 조사 요법을 받은 적이 있는 사람.
19. 안압 측정에 사용되는 플루오레세인 염료에 대한 알려진 심각한 알레르기, 안구 확장 방울, 국소 안구 마취제, STG-001 제제의 구성 요소 또는 아나필락시스 반응의 병력.
20. 조사자의 평가에서, 연구 참여 또는 연구 치료의 투여와 관련된 위험을 증가시키거나 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 임의의 급성 또는 만성 의학적 상태, 정신과적 상태, 신체 검사 소견 또는 실험실 이상.