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幼児および幼児における大幅に修正されたCFTR機能の生物学的および臨床的効果を評価するための研究 (BEGIN)

2026年7月6日 更新者：Sonya Heltshe

幼児および幼児における大幅に修正された CFTR 機能の生物学的および臨床的効果を評価するための前向き研究 (BEGIN 研究)

これは、非常に効果的な嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス レギュレーター (CFTR) モジュレーターと、嚢胞性線維症 (CF) の子供への影響に関する 2 部構成の多施設前向き縦断的探索的研究です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、非常に効果的な嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンス レギュレーター (CFTR) モジュレーターと、嚢胞性線維症 (CF) の小児における内分泌成長因子と身長、胃腸機能、腸への影響に関する 2 部構成の多施設縦断的前向き探索的研究です。マイクロバイオーム、肺機能と呼吸器マイクロバイオーム、肝臓と膵臓の機能、汗の塩化物、炎症マーカー、骨の健康。

研究の合計期間は6年と予想されます。 パートAは、幼児期のホルモン成長因子の自然史を説明し、追加の測定の実現可能性を評価するための前向きのクロスシーケンシャル研究になります。 パートAでは、被験者は最大3年間で最大6回の訪問を受けます。

パート B は、成長に対する ivacaftor または elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) のいずれかの投与の効果を観察するための前向き縦断研究です。 パート B では、被験者は、治療開始の 30 日以内に「ivacaftor または elex/tez/iva の前」に 1 回、24 か月のフォローアップ期間中に「ivacaftor または elex/tez/iva の後」に 5 回の訪問を受けます。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

210

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
        • 募集
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • コンタクト：
    • California
      • Palo Alto、California、アメリカ、94304
        • 募集
        • Stanford University Medical Center
        • コンタクト：
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ、32207
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami
        • コンタクト：
      • Orlando、Florida、アメリカ、32827
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
        • 募集
        • Riley Hospital for Children
        • コンタクト：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • 募集
        • University of Kansas Medical Center
        • コンタクト：
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • コンタクト：
      • Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
        • 募集
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • コンタクト：
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • 募集
        • Children's Mercy Kansas City
        • コンタクト：
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 募集
        • St. Louis Children's Hospital
        • コンタクト：
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ、14203
        • 募集
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • コンタクト：
      • New York、New York、アメリカ、10032
      • Syracuse、New York、アメリカ、13210
        • 募集
        • SUNY Upstate Medical University
        • コンタクト：
      • Valhalla、New York、アメリカ、10595
        • 募集
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • コンタクト：
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • 募集
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • コンタクト：
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • 募集
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
        • コンタクト：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 募集
        • Oregon Health Sciences University
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75207
      • Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
        • 募集
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
        • コンタクト：
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、アメリカ、05401
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ、22903
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ、53792

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

パートA - 嚢胞性線維症の診断が確認された5歳未満で、イバカフトールまたはエレクサカフトール/テザカフトール/イバカフトール CFTRモジュレーター療法を受けていない子供

-パートB-嚢胞性線維症の診断が確認された6歳未満の子供（または研究のパートAに参加） ivacaftorまたはelexacaftor / tezacaftor / ivacaftor CFTRモジュレーター療法を開始する意図

説明

包含基準:

  • パート A:

    • -最初の研究訪問時の年齢が5歳未満。
    • CF診断の文書化。

パート B:

  • -パートAに参加した、または最初の研究訪問時に6歳未満。
  • CF診断の文書化。
  • 非常に効果的なモジュレーター療法（ivacaftorまたはelexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）のFDAラベル表示と一致するCFTR変異。
  • ivacaftorまたはelexacaftor/tezacaftor/ivacaftorを処方する医師の意図。

除外基準:

  • パート A とパート B:

-最初の研究訪問の前および含む28日以内の治験薬の使用。

-前の180日以内のivacaftorまたはelexacaftor / tezacaftor / ivacaftorの使用 最初の研究訪問を含みます。

-最初の研究訪問の前および含む28日以内の慢性経口コルチコステロイドの使用。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
パートA
Ivacaftorまたはelexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTRモジュレーター療法を受けていないCFの子供。
パートB
Ivacaftorまたはelexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTRモジュレーター療法の開始を計画しているCFの子供。 この研究のパート A コホートの参加者は、これらの CFTR モジュレーター療法の対象となり、それらを開始する予定がある場合、パート B コホートに登録できます。
薬：Ivacaftor または elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
パート B では、治療する医師の裁量で処方された承認された CFTR モジュレーター - BEGIN 研究者によって指示されたものではありません
他の名前：
  • カリデコまたはトリカフタ
  • 頂点 (VX)-770 または VX-445/VX-661/VX-770

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パート A 主な結果の尺度: 年齢に対する体重の Z スコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月
経時的な年齢別体重の Z スコア
ベースラインから 12 か月
パート A 主要評価項目: 年齢に対する身長の Z スコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月
経時的な身長と年齢の Z スコア
ベースラインから 12 か月
パート B 主要結果測定: 年齢別体重 Z スコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインからの年齢別体重 Z スコアの変化
ベースラインから 12 か月まで
パート B 主要結果測定: 年齢に対する身長の Z スコアの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインからの年齢別身長 Z スコアの変化
ベースラインから 12 か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Sonya Heltshe

協力者

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

捜査官

  • 主任研究者：Katie Larson Ode, MD、University of Iowa
  • 主任研究者：Lucas Hoffman, MD PhD、University of Washington/Seattle Children's
  • 主任研究者：Bonnie Ramsey, MD、Seattle Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年11月18日

一次修了 (推定)

2027年12月31日

研究の完了 (推定)

2027年12月31日

試験登録日

最初に提出

2020年8月6日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年8月10日

最初の投稿 (実際)

2020年8月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年7月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月6日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • BEGIN-OB-19

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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