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Studio per valutare gli effetti biologici e clinici della funzione CFTR significativamente corretta nei neonati e nei bambini piccoli (BEGIN)

8 agosto 2024 aggiornato da: Sonya Heltshe

Uno studio prospettico per valutare gli effetti biologici e clinici della funzione CFTR significativamente corretta nei neonati e nei bambini piccoli (studio BEGIN)

Questo è uno studio esplorativo prospettico longitudinale in due parti, multicentrico, sui modulatori altamente efficaci del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) e sul loro impatto sui bambini con fibrosi cistica (CF).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio esplorativo prospettico longitudinale, multicentrico, in due parti, sui modulatori altamente efficaci del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR) e sul loro impatto nei bambini con fibrosi cistica (CF) sui fattori di crescita endocrini e sull'altezza, sulla funzione gastrointestinale e sull'intestino microbioma, funzione polmonare e microbioma respiratorio, funzione epatica e pancreatica, cloruro del sudore, marcatori infiammatori e salute delle ossa.

La durata totale dello studio dovrebbe essere di 6 anni. La parte A sarà uno studio prospettico cross-sequenziale per descrivere la storia naturale dei fattori di crescita ormonale nella prima infanzia e valutare la fattibilità di misurazioni aggiuntive. Nella Parte A, i soggetti avranno fino a 6 visite per un periodo massimo di 3 anni.

La Parte B sarà uno studio longitudinale prospettico per osservare gli effetti della somministrazione di ivacaftor o di elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) sulla crescita. Nella Parte B, i soggetti riceveranno una visita "prima di ivacaftor o elex/tez/iva" entro 30 giorni prima dell'inizio della terapia e cinque visite "dopo ivacaftor o elex/tez/iva" in un periodo di follow-up di 24 mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

210

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Reclutamento
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Contatto:
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami
        • Contatto:
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Reclutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contatto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contatto:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contatto:
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Reclutamento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contatto:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Reclutamento
        • Children's Mercy Kansas City
        • Contatto:
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14203
        • Reclutamento
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • Reclutamento
        • Suny Upstate Medical University
        • Contatto:
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Reclutamento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contatto:
    • Ohio
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health Sciences University
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
    • Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Parte A - Bambini con diagnosi confermata di fibrosi cistica di età inferiore a 5 anni e non in terapia con modulatore CFTR ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Parte B - bambini con diagnosi confermata di fibrosi cistica di età inferiore a 6 anni (o che hanno partecipato alla Parte A dello studio) con l'intenzione di iniziare la terapia con il modulatore CFTR ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Parte A:

    • Età inferiore a 5 anni alla prima visita di studio.
    • Documentazione di una diagnosi di FC.

Parte B:

  • Partecipazione alla Parte A OPPURE di età inferiore a 6 anni alla prima visita di studio.
  • Documentazione di una diagnosi di FC.
  • Mutazioni CFTR coerenti con l'indicazione etichettata dalla FDA di una terapia modulante altamente efficace (ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
  • Medico che intende prescrivere ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Criteri di esclusione:

  • Parte A e Parte B:

Uso di un farmaco sperimentale nei 28 giorni precedenti e inclusa la prima visita dello studio.

Uso di ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor nei 180 giorni precedenti e inclusa la prima visita dello studio.

Uso di corticosteroidi orali cronici nei 28 giorni precedenti e compresa la prima visita dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Parte A
Bambini con FC non in terapia con modulatore CFTR ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.
Parte B
Bambini con FC che intendono iniziare la terapia con modulatore CFTR ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. I partecipanti della coorte della Parte A di questo studio possono iscriversi alla coorte della Parte B se diventano idonei per queste terapie del modulatore CFTR e pianificano di avviarle.
Droga: Ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Nella Parte B, modulatore CFTR approvato come prescritto a discrezione del medico curante - non dettato dai ricercatori BEGIN
Altri nomi:
  • Kalydeco o Trikafta
  • Vertice (VX)-770 o VX-445/VX-661/VX-770

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A Misura dell'esito primario: variazione dei punteggi z in base all'età
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Z-punteggi peso per età nel tempo
Basale a 12 mesi
Parte A Misura del risultato primario: variazione dei punteggi z altezza per età
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Z-punteggi altezza per età nel tempo
Basale a 12 mesi
Misura dell'esito primario della Parte B: variazione dei punteggi z peso per età
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione dei punteggi z peso per età rispetto al basale
Baseline a 12 mesi
Misura dell'esito primario della Parte B: variazione dei punteggi z altezza per età
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi
Variazione dei punteggi z altezza per età rispetto al basale
Baseline a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sonya Heltshe

Collaboratori

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Investigatore principale: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's
  • Investigatore principale: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 novembre 2020

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

11 agosto 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 agosto 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 agosto 2024

Ultimo verificato

1 agosto 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BEGIN-OB-19

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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