Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu ocenę biologicznych i klinicznych skutków istotnie skorygowanej funkcji CFTR u niemowląt i małych dzieci (BEGIN)

4 maja 2023 zaktualizowane przez: Sonya Heltshe

Prospektywne badanie mające na celu ocenę biologicznych i klinicznych skutków istotnie skorygowanej funkcji CFTR u niemowląt i małych dzieci (badanie BEGIN)

Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe, prospektywne, podłużne, eksploracyjne badanie wysoce skutecznych modulatorów transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) i ich wpływu na dzieci z mukowiscydozą (CF).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe, prospektywne, podłużne, eksploracyjne badanie wysoce skutecznych modulatorów transbłonowego regulatora przewodnictwa mukowiscydozy (CFTR) i ich wpływu u dzieci z mukowiscydozą (CF) na hormonalne czynniki wzrostu i wzrost, funkcje żołądkowo-jelitowe i jelita mikrobiom, czynność płuc i mikrobiom oddechowy, czynność wątroby i trzustki, chlorki w pocie, markery zapalne i zdrowie kości.

Oczekuje się, że całkowity czas trwania badania wyniesie 6 lat. Część A będzie prospektywnym badaniem przekrojowym mającym na celu opisanie naturalnej historii hormonalnych czynników wzrostu we wczesnym dzieciństwie i ocenę wykonalności dodatkowych pomiarów. W części A badani będą mieli do 6 wizyt w okresie do 3 lat.

Część B będzie prospektywnym badaniem podłużnym mającym na celu obserwację wpływu podawania iwakaftoru lub eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru (elex/tez/iva) na wzrost. W części B pacjenci przejdą jedną wizytę „przed ivacaftorem lub elex/tez/iva” w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem terapii i pięć wizyt „po ivacaftor lub elex/tez/iva” w ciągu 24-miesięcznego okresu obserwacji.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

210

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • Rekrutacyjny
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32207
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32827
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Rekrutacyjny
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Rekrutacyjny
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Rekrutacyjny
        • Children's Mercy Kansas City
        • Kontakt:
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • St. Louis Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Rekrutacyjny
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75247
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Vermont Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • University of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Część A - dzieci z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy, które nie ukończyły 5 roku życia i nie są leczone modulatorem CFTR iwakaftorem lub eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem

Część B - dzieci z potwierdzonym rozpoznaniem mukowiscydozy, które nie ukończyły 6. roku życia (lub uczestniczyły w części A badania) z zamiarem rozpoczęcia terapii modulatorem CFTR iwakaftorem lub eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Część A:

    • Mniej niż 5 lat podczas pierwszej wizyty studyjnej.
    • Dokumentacja diagnozy mukowiscydozy.

Część B:

  • Uczestniczył w części A LUB miał mniej niż 6 lat podczas pierwszej wizyty studyjnej.
  • Dokumentacja diagnozy mukowiscydozy.
  • Mutacje CFTR zgodne ze wskazaniem FDA do wysoce skutecznej terapii modulatorowej (iwakaftor lub eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor).
  • Zamiar lekarza przepisania iwakaftoru lub eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru.

Kryteria wyłączenia:

  • Część A i Część B:

Stosowanie badanego leku w ciągu 28 dni przed pierwszą wizytą studyjną włącznie.

Stosowanie iwakaftoru lub eleksakaftoru/tezakaftoru/iwakaftoru w ciągu 180 dni poprzedzających pierwszą wizytę studyjną włącznie.

Przewlekłe stosowanie doustnych kortykosteroidów w ciągu 28 dni poprzedzających pierwszą wizytę studyjną włącznie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Część A
Dzieci z mukowiscydozą, które nie są leczone modulatorem CFTR iwakaftorem lub eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem.
Część B
Dzieci z mukowiscydozą planujące rozpoczęcie leczenia modulatorem CFTR iwakaftorem lub eleksakaftorem/tezakaftorem/iwakaftorem. Uczestnicy z kohorty Części A tego badania mogą zapisać się do kohorty Części B, jeśli kwalifikują się do terapii modulatorami CFTR i planują ich rozpoczęcie.
Lek: Iwakaftor lub eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
W części B zatwierdzony modulator CFTR zgodnie z zaleceniami lekarza prowadzącego – nie narzucony przez badaczy BEGIN
Inne nazwy:
  • Kalydeco czy Trikafta
  • Wierzchołek (VX)-770 lub VX-445/VX-661/VX-770

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część A Podstawowa miara wyniku: Zmiana w wynikach z-score w stosunku do masy ciała
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Z-score wagi dla wieku w czasie
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Część A Podstawowa miara wyniku: zmiana w wynikach z wzrostu w stosunku do wieku
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Z-score wzrostu w stosunku do wieku w czasie
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Część B Podstawowa miara wyniku: Zmiana w wynikach z-score w stosunku do masy ciała
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 12 i 24 miesiące
Zmiana w wynikach z wagi w stosunku do wieku w stosunku do wartości wyjściowych
1, 3, 6, 12 i 24 miesiące
Część B Podstawowa miara wyniku: Zmiana w wskaźnikach z-score wzrostu w stosunku do wieku
Ramy czasowe: 1, 3, 6, 12 i 24 miesiące
Zmiana w wynikach z wzrostu w stosunku do wieku od wartości wyjściowej
1, 3, 6, 12 i 24 miesiące

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sonya Heltshe

Współpracownicy

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 października 2025

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

5 maja 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 maja 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BEGIN-OB-19

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor lub eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj