Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie ter evaluatie van biologische en klinische effecten van aanzienlijk gecorrigeerde CFTR-functie bij zuigelingen en jonge kinderen (BEGIN)

6 juli 2026 bijgewerkt door: Sonya Heltshe

Een prospectieve studie om de biologische en klinische effecten van significant gecorrigeerde CFTR-functie bij zuigelingen en jonge kinderen te evalueren (BEGIN-studie)

Dit is een tweedelig, multicenter, prospectief longitudinaal, verkennend onderzoek naar zeer effectieve cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulatoren en hun impact op kinderen met cystic fibrosis (CF).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een tweedelig, multicenter, prospectief longitudinaal, verkennend onderzoek naar zeer effectieve cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulatoren en hun impact bij kinderen met cystic fibrosis (CF) op endocriene groeifactoren en lengte, gastro-intestinale functie en darmflora. microbioom, longfunctie en ademhalingsmicrobioom, lever- en pancreasfunctie, zweetchloride, ontstekingsmarkers en botgezondheid.

De totale duur van de studie is naar verwachting 6 jaar. Deel A zal een prospectieve cross-sequentiële studie zijn om de natuurlijke geschiedenis van hormonale groeifactoren in de vroege kinderjaren te beschrijven en de haalbaarheid van aanvullende metingen te beoordelen. In deel A krijgen proefpersonen maximaal 6 bezoeken over een periode van maximaal 3 jaar.

Deel B zal een prospectief longitudinaal onderzoek zijn om de effecten van toediening van ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) op de groei te observeren. In deel B krijgen de proefpersonen één bezoek "vóór ivacaftor of elex/tez/iva" binnen 30 dagen vóór aanvang van de therapie en vijf bezoeken "na ivacaftor of elex/tez/iva" gedurende een follow-upperiode van 24 maanden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

210

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • Werving
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32207
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University of Miami
        • Contact:
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Werving
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Werving
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Werving
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contact:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Werving
        • Children's Mercy Kansas City
        • Contact:
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    • New York
      • Buffalo, New York, Verenigde Staten, 14203
        • Werving
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Contact:
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
      • Syracuse, New York, Verenigde Staten, 13210
      • Valhalla, New York, Verenigde Staten, 10595
        • Werving
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health Sciences University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Verenigde Staten, 05401
    • Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deel A - kinderen met een bevestigde diagnose van cystische fibrose die jonger zijn dan 5 jaar en niet behandeld worden met ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatortherapie

Deel B - kinderen met een bevestigde diagnose van cystische fibrose die jonger zijn dan 6 jaar (of deelnamen aan deel A van het onderzoek) met de intentie om ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatortherapie te starten

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deel A:

    • Minder dan 5 jaar oud bij het eerste studiebezoek.
    • Documentatie van een CF-diagnose.

Deel B:

  • Deelgenomen aan deel A OF jonger dan 6 jaar bij het eerste studiebezoek.
  • Documentatie van een CF-diagnose.
  • CFTR-mutaties consistent met door de FDA gelabelde indicatie van zeer effectieve modulatortherapie (ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
  • Voornemen van arts om ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor voor te schrijven.

Uitsluitingscriteria:

  • Deel A en Deel B:

Gebruik van een onderzoeksgeneesmiddel binnen 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het eerste studiebezoek.

Gebruik van ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor binnen de 180 dagen voorafgaand aan en inclusief het eerste studiebezoek.

Gebruik van chronische orale corticosteroïden binnen de 28 dagen voorafgaand aan en inclusief het eerste studiebezoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Deel A
Kinderen met CF die geen ivacaftor- of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatortherapie krijgen.
Deel B
Kinderen met CF die van plan zijn te starten met ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatortherapie. Deelnemers uit deel A-cohort van deze studie kunnen zich inschrijven voor deel B-cohort als ze in aanmerking komen voor deze CFTR-modulatortherapieën en van plan zijn ermee te beginnen.
Geneesmiddel: Ivacaftor of elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
In deel B, goedgekeurde CFTR-modulator zoals voorgeschreven naar goeddunken van de behandelend arts - niet voorgeschreven door de BEGIN-onderzoekers
Andere namen:
  • Kalydeco of Trikafta
  • Vertex (VX)-770 of VX-445/VX-661/VX-770

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A Primaire uitkomstmaat: verandering in z-scores voor gewicht voor leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Gewicht-voor-leeftijd z-scores in de loop van de tijd
Basislijn tot 12 maanden
Deel A Primaire uitkomstmaat: verandering in lengte-voor-leeftijd z-scores
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Lengte-voor-leeftijd z-scores in de tijd
Basislijn tot 12 maanden
Deel B Primaire uitkomstmaat: Verandering in z-scores op basis van gewicht naar leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering in de z-scores voor gewicht naar leeftijd ten opzichte van de uitgangswaarde
Basislijn tot 12 maanden
Deel B Primaire uitkomstmaat: Verandering in z-scores van lengte naar leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Verandering in de z-scores voor lengte naar leeftijd ten opzichte van de basislijn
Basislijn tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sonya Heltshe

Medewerkers

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Hoofdonderzoeker: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Hoofdonderzoeker: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 november 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 augustus 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 augustus 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

6 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BEGIN-OB-19

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren