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Estudio para evaluar los efectos biológicos y clínicos de la función CFTR significativamente corregida en bebés y niños pequeños (BEGIN)

6 de julio de 2026 actualizado por: Sonya Heltshe

Un estudio prospectivo para evaluar los efectos biológicos y clínicos de la función CFTR significativamente corregida en bebés y niños pequeños (estudio BEGIN)

Este es un estudio exploratorio, prospectivo, longitudinal, multicéntrico, de dos partes, de moduladores reguladores de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR) altamente efectivos y su impacto en niños con fibrosis quística (FQ).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio exploratorio, prospectivo, longitudinal, multicéntrico, de dos partes, sobre los moduladores del regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR, por sus siglas en inglés) altamente efectivos y su impacto en los niños con fibrosis quística (FQ) sobre los factores de crecimiento endocrinos y la altura, la función gastrointestinal y el intestino. microbioma, función pulmonar y microbioma respiratorio, función hepática y pancreática, cloruro de sudor, marcadores inflamatorios y salud ósea.

Se espera que la duración total del estudio sea de 6 años. La Parte A será un estudio secuencial cruzado prospectivo para describir la historia natural de los factores de crecimiento hormonales en la primera infancia y evaluar la viabilidad de mediciones adicionales. En la Parte A, los sujetos tendrán hasta 6 visitas durante un período de hasta 3 años.

La Parte B será un estudio longitudinal prospectivo para observar los efectos de la administración de ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) sobre el crecimiento. En la Parte B, los sujetos tendrán una visita "antes de ivacaftor o elex/tez/iva" dentro de los 30 días anteriores al inicio de la terapia y cinco visitas "después de ivacaftor o elex/tez/iva" durante un período de seguimiento de 24 meses.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

210

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Reclutamiento
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Contacto:
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Reclutamiento
        • Stanford University Medical Center
        • Contacto:
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University of Miami
        • Contacto:
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Reclutamiento
        • Riley Hospital for Children
        • Contacto:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Reclutamiento
        • University of Kansas Medical Center
        • Contacto:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contacto:
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Reclutamiento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contacto:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Reclutamiento
        • Children's Mercy Kansas City
        • Contacto:
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • St. Louis Children's Hospital
        • Contacto:
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Reclutamiento
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Contacto:
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of New York
        • Contacto:
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Reclutamiento
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contacto:
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Reclutamiento
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Reclutamiento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Contacto:
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Reclutamiento
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
        • Contacto:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health Sciences University
        • Contacto:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Contacto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
        • Contacto:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Parte A: niños con diagnóstico confirmado de fibrosis quística que tienen menos de 5 años y no están en tratamiento con ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador CFTR

Parte B: niños con diagnóstico confirmado de fibrosis quística que tienen menos de 6 años (o participaron en la Parte A del estudio) con la intención de comenzar la terapia con ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador CFTR

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Parte A:

    • Menos de 5 años de edad en la primera visita del estudio.
    • Documentación de un diagnóstico de FQ.

Parte B:

  • Participó en la Parte A O tenía menos de 6 años de edad en la primera visita del estudio.
  • Documentación de un diagnóstico de FQ.
  • Mutaciones de CFTR consistentes con la indicación etiquetada por la FDA de terapia moduladora altamente eficaz (ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
  • Intención del médico de prescribir ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Criterio de exclusión:

  • Parte A y Parte B:

Uso de un fármaco en investigación en los 28 días anteriores a la primera visita del estudio incluida.

Uso de ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dentro de los 180 días anteriores e incluyendo la primera visita del estudio.

Uso de corticosteroides orales crónicos dentro de los 28 días anteriores e incluyendo la primera visita del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Parte A
Niños con FQ que no reciben ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador CFTR.
Parte B
Niños con FQ que planean comenzar la terapia con moduladores CFTR de ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor. Los participantes de la cohorte de la Parte A de este estudio pueden inscribirse en la cohorte de la Parte B si son elegibles para estas terapias moduladoras de CFTR y planean comenzarlas.
Droga: Ivacaftor o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
En la Parte B, modulador CFTR aprobado según lo prescrito a discreción del médico tratante, no dictado por los investigadores de BEGIN
Otros nombres:
  • Kalydeco o Trikafta
  • Vértice (VX)-770 o VX-445/VX-661/VX-770

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Medida de resultado primaria de la Parte A: cambio en las puntuaciones z del peso para la edad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Puntuaciones z de peso para la edad a lo largo del tiempo
Línea de base a 12 meses
Medida de resultado primaria de la parte A: cambio en las puntuaciones z de talla para la edad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Puntuaciones z de altura para la edad a lo largo del tiempo
Línea de base a 12 meses
Parte B Medida de resultado primaria: Cambio en las puntuaciones z de peso para la edad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio en las puntuaciones z de peso para la edad desde el inicio
Línea de base a 12 meses
Parte B Medida de resultado primaria: Cambio en las puntuaciones z de altura para la edad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Cambio en las puntuaciones z de altura para la edad desde el inicio
Línea de base a 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Sonya Heltshe

Colaboradores

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Investigadores

  • Investigador principal: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Investigador principal: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Investigador principal: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

18 de noviembre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de agosto de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de agosto de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

11 de agosto de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BEGIN-OB-19

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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