Studie för att utvärdera biologiska och kliniska effekter av signifikant korrigerad CFTR-funktion hos spädbarn och småbarn (BEGIN)
6 juli 2026 uppdaterad av: Sonya Heltshe
En prospektiv studie för att utvärdera biologiska och kliniska effekter av signifikant korrigerad CFTR-funktion hos spädbarn och småbarn (BEGIN-studie)
Detta är en tvådelad, multicenter, prospektiv longitudinell, explorativ studie av högeffektiva cystisk fibros transmembrankonduktansregulator (CFTR) modulatorer och deras inverkan på barn med cystisk fibros (CF).
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en tvådelad, multi-center, prospektiv longitudinell, explorativ studie av högeffektiva cystisk fibros transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorer och deras inverkan hos barn med cystisk fibros (CF) på endokrina tillväxtfaktorer och längd, gastrointestinal funktion och tarm mikrobiom, lungfunktion och respiratorisk mikrobiom, lever- och pankreasfunktion, svettklorid, inflammatoriska markörer och benhälsa.
Studiens totala varaktighet förväntas vara 6 år. Del A kommer att vara en prospektiv tvärsekventiell studie för att beskriva den naturliga historien för hormonella tillväxtfaktorer i tidig barndom och bedöma genomförbarheten av ytterligare mätningar. I del A kommer försökspersonerna att ha upp till 6 besök under en period på upp till 3 år.
Del B kommer att vara en prospektiv longitudinell studie för att observera effekterna av administrering av antingen ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) på tillväxten. I del B kommer försökspersonerna att ha ett "före ivacaftor eller elex/tez/iva"-besök inom 30 dagar innan behandlingen påbörjas och fem "efter ivacaftor eller elex/tez/iva"-besök under en 24-månaders uppföljningsperiod.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
210
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Anna Mead
- Telefonnummer: 206-884-7531
- E-post: anna.mead@seattlechildrens.org
Studera Kontakt Backup
- Namn: Rachael Buckingham
- Telefonnummer: 206-884-7517
- E-post: rachael.buckingham@seattlechildrens.org
Studieorter
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Rekrytering
- The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
-
Kontakt:
- Heather Hathorne
- E-post: hyhathorne@uabmc.edu
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Rekrytering
- Stanford University Medical Center
-
Kontakt:
- Jacquelyn Spano
- E-post: jmzirbes@stanford.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Rekrytering
- Children's Hospital Colorado
-
Kontakt:
- Mary Cross
- E-post: Mary.Cross@childrenscolorado.org
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Rekrytering
- Nemours Children's Clinic
-
Kontakt:
- Jennifer (Jenn) Gafford
- E-post: Jennifer.gafford@nemours.org
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- Rekrytering
- University of Miami
-
Kontakt:
- Ylber (Ivan) Whitaker
- E-post: yiw2@miami.edu
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
- Rekrytering
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Kontakt:
- Sherry Wooldridge
- E-post: sherry.wooldridge@nemours.org
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Rekrytering
- Riley Hospital for Children
-
Kontakt:
- Lisa Bendy
- E-post: lbendy@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Rekrytering
- University of Iowa
-
Kontakt:
- Mary Teresi
- E-post: mary-teresi@uiowa.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- Rekrytering
- University of Kansas Medical Center
-
Kontakt:
- Lawrence Scott
- E-post: lscott2@kumc.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Rekrytering
- Boston Children's Hospital
-
Kontakt:
- Robert Fowler
- E-post: Robert.fowler@childrens.harvard.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- Rekrytering
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Kontakt:
- Dawn Kruse
- E-post: dmkruse@med.umich.edu
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Rekrytering
- Helen DeVos Children's Hospital
-
Kontakt:
- Andrew James
- E-post: andrew.james@corewellhealth.org
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Rekrytering
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
Kontakt:
- Camerone Bey
- E-post: Camerone.bey@childrensmn.org
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- Rekrytering
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
Kontakt:
- CF Trials Contact
- E-post: cftrials@umn.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Rekrytering
- Children's Mercy Kansas City
-
Kontakt:
- Candy Schmoll
- E-post: cschmoll@cmh.edu
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Rekrytering
- St. Louis Children's Hospital
-
Kontakt:
- Irma Bauer
- E-post: irmabauer@wustl.edu
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14203
- Rekrytering
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Kontakt:
- Christine Roach
- E-post: croach@upa.chob.edu
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Rekrytering
- Children's Hospital of New York
-
Kontakt:
- Hossein Sadeghi
- E-post: HS762@cumc.Columbia.edu
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- Rekrytering
- SUNY Upstate Medical University
-
Kontakt:
- Mary Forell
- E-post: forellm@upstate.edu
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- Rekrytering
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
Kontakt:
- Zachary Messer
- E-post: Zachary_Messer@nymc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Rekrytering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Kontakt:
- Kelly Thornton
- E-post: Kelly.Thornton@cchmc.org
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Rekrytering
- Nationwide Children's Hospital
-
Kontakt:
- Diana Gilmore
- E-post: Diana.Gilmore@nationwidechildrens.org
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- Rekrytering
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
-
Kontakt:
- CF Center Participant Contact
- E-post: cfresearchteam@ouhsc.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Rekrytering
- Oregon Health Sciences University
-
Kontakt:
- Jenna Bucher
- E-post: bucherj@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Rekrytering
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Kontakt:
- Diane M Kitch
- E-post: dkitch@pennstatehealth.psu.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Rekrytering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Kontakt:
- Erin Donnelly
- E-post: Donnellye4@email.chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Rekrytering
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Kontakt:
- Elizabeth Hartigan
- E-post: elizabeth.hartigan@chp.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
- Rekrytering
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Kontakt:
- Keianna Brown
- E-post: Keianna.brown@utsouthwestern.edu
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Rekrytering
- Cook Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Anna Reyes
- E-post: anna.reyes@cookchildrens.org
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Rekrytering
- Baylor College of Medicine
-
Kontakt:
- Tracy Mosely
- E-post: tlmosely@texaschildrens.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Rekrytering
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
-
Kontakt:
- Jane B Vroom
- E-post: jane.vroom@hsc.utah.edu
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05401
- Rekrytering
- Vermont Children's Hospital
-
Kontakt:
- Julie Sweet
- E-post: julie.sweet@uvmhealth.org
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
- Rekrytering
- University of Virginia
-
Kontakt:
- Erica Tharrington
- E-post: SFV6AB@hscmail.mcc.virginia.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Rekrytering
- Seattle Children's Hospital
-
Kontakt:
- Sharon McNamara
- E-post: sharon.mcnamara@seattlechildrens.org
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- Rekrytering
- University of Wisconsin
-
Kontakt:
- Melanie Nelson
- E-post: mnelson@pediatrics.wisc.edu
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 5 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Del A - barn med bekräftad diagnos av cystisk fibros som är yngre än 5 år och inte behandlas med ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulator
Del B - barn med bekräftad diagnos av cystisk fibros som är yngre än 6 år (eller deltagit i del A av studien) med avsikt att starta ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Del A:
- Mindre än 5 år vid första studiebesöket.
- Dokumentation av en CF-diagnos.
Del B:
- Deltog i del A ELLER yngre än 6 år vid första studiebesöket.
- Dokumentation av en CF-diagnos.
- CFTR-mutationer överensstämmer med FDA-märkt indikation på högeffektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
- Läkarens avsikt att förskriva ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.
Exklusions kriterier:
- Del A och Del B:
Användning av ett prövningsläkemedel inom 28 dagar före och inklusive det första studiebesöket.
Användning av ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor inom 180 dagar före och inklusive det första studiebesöket.
Användning av kroniska orala kortikosteroider inom 28 dagar före och inklusive det första studiebesöket.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Del A
Barn med CF som inte behandlas med ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulator.
|
|
|
Del B
Barn med CF som planerar att börja ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi.
Deltagare från del A-kohorten av denna studie kan registrera sig i del B-kohorten om de blir berättigade till dessa CFTR-modulatorterapier och planerar att starta dem.
|
I del B, godkänd CFTR-modulator enligt ordination enligt den behandlande läkarens bedömning - inte dikterat av BEGIN-utredarna
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A Primärt resultatmått: Förändring i vikt-för-ålder z-poäng
Tidsram: Baslinje till 12 månader
|
Vikt för ålder z-poäng över tid
|
Baslinje till 12 månader
|
|
Del A Primärt resultatmått: Förändring av z-poäng för höjd för ålder
Tidsram: Baslinje till 12 månader
|
Längd för ålder z-poäng över tid
|
Baslinje till 12 månader
|
|
Del B Primärt resultatmått: Förändring i vikt-för-ålder z-poäng
Tidsram: Baslinje till 12 månader
|
Förändring i vikt för ålder z-poäng från baslinjen
|
Baslinje till 12 månader
|
|
Del B Primärt resultatmått: Förändring av z-poäng för höjd för ålder
Tidsram: Baslinje till 12 månader
|
Förändring i höjd-för-ålder z-poäng från baslinjen
|
Baslinje till 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
- Huvudutredare: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
- Huvudutredare: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
18 november 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
31 december 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
11 augusti 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
8 juli 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
6 juli 2026
Senast verifierad
1 juli 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägssjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, Tezacaftor Drug Combination
- ivacaftor
Andra studie-ID-nummer
- BEGIN-OB-19
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .