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Étude pour évaluer les effets biologiques et cliniques de la fonction CFTR significativement corrigée chez les nourrissons et les jeunes enfants (BEGIN)

6 juillet 2026 mis à jour par: Sonya Heltshe

Une étude prospective pour évaluer les effets biologiques et cliniques de la fonction CFTR significativement corrigée chez les nourrissons et les jeunes enfants (étude BEGIN)

Il s'agit d'une étude exploratoire longitudinale prospective, multicentrique, en deux parties, des modulateurs hautement efficaces du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) et de leur impact sur les enfants atteints de fibrose kystique (FK).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude exploratoire longitudinale prospective multicentrique en deux parties sur les modulateurs hautement efficaces du régulateur de la conductance transmembranaire de la fibrose kystique (CFTR) et leur impact chez les enfants atteints de fibrose kystique (FK) sur les facteurs de croissance endocriniens et la taille, la fonction gastro-intestinale et l'intestin microbiome, fonction pulmonaire et microbiome respiratoire, fonction hépatique et pancréatique, chlorure de sueur, marqueurs inflammatoires et santé osseuse.

La durée totale de l'étude devrait être de 6 ans. La partie A sera une étude prospective croisée pour décrire l'histoire naturelle des facteurs de croissance hormonaux dans la petite enfance et évaluer la faisabilité de mesures supplémentaires. Dans la partie A, les sujets auront jusqu'à 6 visites sur une période allant jusqu'à 3 ans.

La partie B sera une étude longitudinale prospective pour observer les effets de l'administration d'ivacaftor ou d'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) sur la croissance. Dans la partie B, les sujets auront une visite « avant ivacaftor ou elex/tez/iva » dans les 30 jours précédant le début du traitement et cinq visites « après ivacaftor ou elex/tez/iva » sur une période de suivi de 24 mois.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

210

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • Recrutement
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Contact:
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, États-Unis, 32207
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University of Miami
        • Contact:
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Recrutement
        • Riley Hospital for Children
        • Contact:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Recrutement
        • University of Kansas Medical Center
        • Contact:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Contact:
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • Recrutement
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contact:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Recrutement
        • Children's Mercy Kansas City
        • Contact:
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    • New York
      • Buffalo, New York, États-Unis, 14203
        • Recrutement
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Contact:
      • New York, New York, États-Unis, 10032
      • Syracuse, New York, États-Unis, 13210
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Recrutement
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Contact:
    • Ohio
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Recrutement
        • Oregon Health Sciences University
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
    • Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, États-Unis, 05401
    • Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Partie A - enfants avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose qui sont âgés de moins de 5 ans et qui ne sont pas sous traitement par ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR modulateur

Partie B - enfants avec un diagnostic confirmé de mucoviscidose âgés de moins de 6 ans (ou ayant participé à la partie A de l'étude) avec l'intention de commencer un traitement par ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR modulateur

La description

Critère d'intégration:

  • Partie A :

    • Moins de 5 ans lors de la première visite d'étude.
    • Documentation d'un diagnostic de mucoviscidose.

Partie B :

  • Participé à la partie A OU âgé de moins de 6 ans lors de la première visite d'étude.
  • Documentation d'un diagnostic de mucoviscidose.
  • Mutations CFTR compatibles avec l'indication étiquetée par la FDA d'un traitement modulateur hautement efficace (ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
  • Intention du médecin de prescrire de l'ivacaftor ou de l'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Critère d'exclusion:

  • Partie A et partie B :

Utilisation d'un médicament expérimental dans les 28 jours précédant et incluant la première visite d'étude.

Utilisation d'ivacaftor ou d'elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dans les 180 jours précédant et incluant la première visite d'étude.

Utilisation de corticostéroïdes oraux chroniques dans les 28 jours précédant et incluant la première visite d'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Partie A
Enfants atteints de mucoviscidose ne recevant pas d'ivacaftor ou de thérapie modulatrice CFTR elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.
Partie B
Enfants atteints de mucoviscidose prévoyant de commencer un traitement par ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulateur CFTR. Les participants de la cohorte de la partie A de cette étude peuvent s'inscrire dans la cohorte de la partie B s'ils deviennent éligibles à ces thérapies modulatrices CFTR et prévoient de les démarrer.
Médicament: Ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Dans la partie B, modulateur CFTR approuvé tel que prescrit à la discrétion du médecin traitant - non dicté par les enquêteurs BEGIN
Autres noms:
  • Kalydeco ou Trikafta
  • Vertex (VX)-770 ou VX-445/VX-661/VX-770

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie A Principal critère de jugement : modification des scores z du poids pour l'âge
Délai: De base à 12 mois
Z-scores du poids pour l'âge au fil du temps
De base à 12 mois
Partie A Mesure de résultat primaire : changement des scores z de la taille pour l'âge
Délai: De base à 12 mois
Z-scores taille-pour-âge au fil du temps
De base à 12 mois
Mesure du résultat principal de la partie B : évolution des scores z poids/âge
Délai: Base de référence à 12 mois
Modification des scores Z poids-pour-âge par rapport à la valeur de référence
Base de référence à 12 mois
Mesure du résultat principal de la partie B : évolution des scores z taille-âge
Délai: Base de référence à 12 mois
Modification des scores Z taille-âge par rapport à la ligne de base
Base de référence à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sonya Heltshe

Collaborateurs

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Chercheur principal: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Chercheur principal: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 novembre 2020

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2020

Première publication (Réel)

11 août 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 juillet 2026

Dernière vérification

1 juillet 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BEGIN-OB-19

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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