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Studie zur Bewertung biologischer und klinischer Auswirkungen einer signifikant korrigierten CFTR-Funktion bei Säuglingen und Kleinkindern (BEGIN)

4. Mai 2023 aktualisiert von: Sonya Heltshe

Eine prospektive Studie zur Bewertung der biologischen und klinischen Auswirkungen einer signifikant korrigierten CFTR-Funktion bei Säuglingen und Kleinkindern (BEGIN-Studie)

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische, prospektive, explorative Längsschnittstudie über hochwirksame CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) und ihre Auswirkungen auf Kinder mit Mukoviszidose (CF).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine zweiteilige, multizentrische, prospektive, longitudinale, explorative Studie über hochwirksame CFTR-Modulatoren (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) und ihre Auswirkungen bei Kindern mit Mukoviszidose (CF) auf endokrine Wachstumsfaktoren und Körpergröße, Magen-Darm-Funktion und Darm Mikrobiom, Lungenfunktion und respiratorisches Mikrobiom, Leber- und Bauchspeicheldrüsenfunktion, Schweißchlorid, Entzündungsmarker und Knochengesundheit.

Die Gesamtdauer der Studie wird voraussichtlich 6 Jahre betragen. Teil A wird eine prospektive, sequenzübergreifende Studie sein, um den natürlichen Verlauf hormoneller Wachstumsfaktoren in der frühen Kindheit zu beschreiben und die Durchführbarkeit zusätzlicher Messungen zu bewerten. In Teil A haben die Probanden bis zu 6 Besuche über einen Zeitraum von bis zu 3 Jahren.

Teil B wird eine prospektive Längsschnittstudie sein, um die Auswirkungen der Verabreichung von entweder Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (elex/tez/iva) auf das Wachstum zu beobachten. In Teil B erhalten die Probanden innerhalb von 30 Tagen vor Beginn der Therapie einen Besuch „vor Ivacaftor oder Elex/Tez/Iva“ und fünf Besuche „nach Ivacaftor oder Elex/Tez/Iva“ über einen Nachbeobachtungszeitraum von 24 Monaten.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

210

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • Rekrutierung
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32207
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Rekrutierung
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
        • Rekrutierung
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Rekrutierung
        • Children's Mercy Kansas City
        • Kontakt:
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • St. Louis Children's Hospital
        • Kontakt:
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14203
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten, 13210
        • Rekrutierung
        • SUNY Upstate Medical University
        • Kontakt:
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75247
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Vereinigte Staaten, 05401
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Vermont Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • University of Wisconsin

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Teil A – Kinder mit bestätigter Diagnose einer zystischen Fibrose, die jünger als 5 Jahre sind und keine Ivacaftor- oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-CFTR-Modulator-Therapie erhalten

Teil B – Kinder mit bestätigter Mukoviszidose-Diagnose, die jünger als 6 Jahre sind (oder an Teil A der Studie teilgenommen haben) und beabsichtigen, mit einer Ivacaftor- oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-CFTR-Modulator-Therapie zu beginnen

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teil A:

    • Weniger als 5 Jahre alt beim ersten Studienbesuch.
    • Dokumentation einer CF-Diagnose.

Teil B:

  • Teilnahme an Teil A ODER jünger als 6 Jahre beim ersten Studienbesuch.
  • Dokumentation einer CF-Diagnose.
  • CFTR-Mutationen im Einklang mit der von der FDA gekennzeichneten Indikation für eine hochwirksame Modulatortherapie (Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor).
  • Arzt beabsichtigt, Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor zu verschreiben.

Ausschlusskriterien:

  • Teil A und Teil B:

Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 28 Tagen vor und einschließlich des ersten Studienbesuchs.

Anwendung von Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor innerhalb der 180 Tage vor und einschließlich des ersten Studienbesuchs.

Anwendung von chronischen oralen Kortikosteroiden innerhalb der 28 Tage vor und einschließlich des ersten Studienbesuchs.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Teil A
Kinder mit CF, die keine Ivacaftor- oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-CFTR-Modulator-Therapie erhalten.
Teil B
Kinder mit CF, die planen, eine Ivacaftor- oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-CFTR-Modulatortherapie zu beginnen. Teilnehmer aus der Teil-A-Kohorte dieser Studie können sich in die Teil-B-Kohorte einschreiben, wenn sie für diese CFTR-Modulatortherapien in Frage kommen und planen, damit zu beginnen.
Arzneimittel: Ivacaftor oder Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
In Teil B genehmigter CFTR-Modulator, wie er nach Ermessen des behandelnden Arztes verschrieben wurde – nicht von den BEGIN-Untersuchern diktiert
Andere Namen:
  • Kalydeco oder Trikafta
  • Vertex (VX)-770 oder VX-445/VX-661/VX-770

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil A Primäres Ergebnismaß: Veränderung der altersbezogenen Gewichts-Z-Scores
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Gewicht-für-Alter-Z-Scores im Laufe der Zeit
Baseline bis 12 Monate
Teil A Primäres Ergebnismaß: Veränderung der Körpergröße im Verhältnis zum Alter Z-Scores
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Größe-für-Alter-Z-Werte im Laufe der Zeit
Baseline bis 12 Monate
Teil B Primäres Ergebnismaß: Veränderung der altersbezogenen Gewichts-Z-Scores
Zeitfenster: 1, 3, 6, 12 und 24 Monate
Veränderung der altersbezogenen Gewichts-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
1, 3, 6, 12 und 24 Monate
Teil B Primäres Ergebnismaß: Veränderung der Körpergröße im Verhältnis zum Alter z-Scores
Zeitfenster: 1, 3, 6, 12 und 24 Monate
Veränderung der Größe-für-Alter-Z-Scores gegenüber dem Ausgangswert
1, 3, 6, 12 und 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sonya Heltshe

Mitarbeiter

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. November 2020

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2025

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Oktober 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. August 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

5. Mai 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Mai 2023

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BEGIN-OB-19

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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