Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af biologiske og kliniske virkninger af signifikant korrigeret CFTR-funktion hos spædbørn og småbørn (BEGIN)

8. august 2024 opdateret af: Sonya Heltshe

En prospektiv undersøgelse til evaluering af biologiske og kliniske virkninger af signifikant korrigeret CFTR-funktion hos spædbørn og små børn (BEGIN undersøgelse)

Dette er en todelt, multicenter, prospektiv langsgående, eksplorativ undersøgelse af højeffektive cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorer og deres indvirkning på børn med cystisk fibrose (CF).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en todelt, multicenter, prospektiv longitudinel, eksplorativ undersøgelse af højeffektive cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorer og deres indvirkning hos børn med cystisk fibrose (CF) på endokrine vækstfaktorer og højde, mave-tarmfunktion og tarm mikrobiom, lungefunktion og respiratorisk mikrobiom, lever- og bugspytkirtelfunktion, svedklorid, inflammatoriske markører og knoglesundhed.

Samlet varighed af undersøgelsen forventes at være 6 år. Del A vil være en prospektiv tværsekventiel undersøgelse for at beskrive den naturlige historie af hormonelle vækstfaktorer i den tidlige barndom og vurdere gennemførligheden af ​​yderligere målinger. I del A vil forsøgspersoner have op til 6 besøg over en periode på op til 3 år.

Del B vil være en prospektiv longitudinel undersøgelse for at observere virkningerne af administration af enten ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) på væksten. I del B vil forsøgspersonerne have ét "før ivacaftor eller elex/tez/iva" besøg inden for 30 dage før påbegyndelse af behandlingen og fem "efter ivacaftor eller elex/tez/iva" besøg over en 24-måneders opfølgningsperiode.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

210

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • Rekruttering
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Kontakt:
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32207
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami
        • Kontakt:
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Rekruttering
        • Riley Hospital for Children
        • Kontakt:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • University of Kansas Medical Center
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Kontakt:
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Rekruttering
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Rekruttering
        • Children's Mercy Kansas City
        • Kontakt:
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14203
        • Rekruttering
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
      • Syracuse, New York, Forenede Stater, 13210
        • Rekruttering
        • Suny Upstate Medical University
        • Kontakt:
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Rekruttering
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health Sciences University
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Forenede Stater, 05401
    • Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Del A - børn med bekræftet diagnose af cystisk fibrose, som er under 5 år og ikke er i behandling med ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulator

Del B - børn med bekræftet diagnose af cystisk fibrose, som er under 6 år (eller deltog i del A af undersøgelsen) med en intention om at starte ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Del A:

    • Under 5 år ved første studiebesøg.
    • Dokumentation af en CF-diagnose.

Del B:

  • Deltog i del A ELLER under 6 år ved det første studiebesøg.
  • Dokumentation af en CF-diagnose.
  • CFTR-mutationer i overensstemmelse med FDA-mærket indikation af højeffektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
  • Lægen har til hensigt at ordinere ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Ekskluderingskriterier:

  • Del A og Del B:

Brug af et forsøgslægemiddel inden for 28 dage før og med det første studiebesøg.

Brug af ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor inden for de 180 dage før og med det første studiebesøg.

Brug af kroniske orale kortikosteroider inden for de 28 dage før og med det første studiebesøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Del A
Børn med CF, der ikke er i behandling med ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulator.
Del B
Børn med CF planlægger at starte ivacaftor- eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi. Deltagere fra del A-kohorten af ​​denne undersøgelse kan tilmelde sig del B-kohorten, hvis de bliver kvalificerede til disse CFTR-modulatorterapier og planlægger at starte dem.
Medicin: Ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
I del B, godkendt CFTR-modulator som foreskrevet efter den behandlende læges skøn - ikke dikteret af BEGIN-forskerne
Andre navne:
  • Kalydeco eller Trikafta
  • Vertex (VX)-770 eller VX-445/VX-661/VX-770

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A Primært resultatmål: Ændring i vægt-for-alder z-scores
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Vægt for alder z-scores over tid
Baseline til 12 måneder
Del A Primært resultatmål: Ændring i højde-for-alder z-scores
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Højde-for-alder z-scores over tid
Baseline til 12 måneder
Del B Primært resultatmål: Ændring i vægt-for-alder z-scores
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring i vægt-for-alder z-scores fra baseline
Baseline til 12 måneder
Del B Primært resultatmål: Ændring i højde-for-alder z-scores
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Ændring i højde for alder z-score fra baseline
Baseline til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sonya Heltshe

Samarbejdspartnere

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Ledende efterforsker: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's
  • Ledende efterforsker: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. november 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. august 2020

Først opslået (Faktiske)

11. august 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BEGIN-OB-19

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cyprus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner