Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке биологических и клинических эффектов значительно скорректированной функции CFTR у младенцев и детей младшего возраста (BEGIN)

4 мая 2023 г. обновлено: Sonya Heltshe

Проспективное исследование для оценки биологических и клинических эффектов значительно скорректированной функции CFTR у младенцев и детей раннего возраста (исследование BEGIN)

Это многоцентровое проспективное исследовательское исследование, состоящее из двух частей, высокоэффективных модуляторов трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) при муковисцидозе и их влияния на детей с муковисцидозом (МВ).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое проспективное исследовательское исследование, состоящее из двух частей, высокоэффективных модуляторов трансмембранного регулятора проводимости (CFTR) при муковисцидозе и их влияния у детей с муковисцидозом (CF) на эндокринные факторы роста и рост, функцию желудочно-кишечного тракта и кишечник. микробиом, функция легких и респираторный микробиом, функция печени и поджелудочной железы, хлорид пота, маркеры воспаления и здоровье костей.

Ожидается, что общая продолжительность исследования составит 6 лет. Часть A будет представлять собой проспективное перекрестное последовательное исследование для описания естественного течения гормональных факторов роста в раннем детстве и оценки возможности дополнительных измерений. В части A субъекты будут иметь до 6 посещений в течение периода до 3 лет.

Часть B будет представлять собой проспективное лонгитюдное исследование для наблюдения за влиянием введения либо ивакафтора, либо элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (элекс/тез/ива) на рост. В части B субъекты будут иметь одно посещение «до ивакафтора или элекса/теза/ива» в течение 30 дней до начала терапии и пять посещений «после ивакафтора или элекса/теза/ива» в течение 24-месячного периода наблюдения.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Ожидаемый)

210

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • Рекрутинг
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Контакт:
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты, 32207
        • Активный, не рекрутирующий
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University of Miami
        • Контакт:
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
        • Активный, не рекрутирующий
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Рекрутинг
        • Riley Hospital for Children
        • Контакт:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa
        • Контакт:
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Рекрутинг
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Рекрутинг
        • Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
        • Контакт:
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • Рекрутинг
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Контакт:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Рекрутинг
        • Children's Mercy Kansas City
        • Контакт:
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • St. Louis Children's Hospital
        • Контакт:
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты, 14203
        • Активный, не рекрутирующий
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of New York
        • Контакт:
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты, 13210
        • Рекрутинг
        • SUNY Upstate Medical University
        • Контакт:
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • Активный, не рекрутирующий
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Рекрутинг
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Контакт:
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
        • Активный, не рекрутирующий
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Рекрутинг
        • Oregon Health Sciences University
        • Контакт:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Активный, не рекрутирующий
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Контакт:
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Контакт:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75247
        • Рекрутинг
        • University of Texas Southwestern / Children's Health
        • Контакт:
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Активный, не рекрутирующий
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Еще не набирают
        • Baylor College of Medicine
        • Контакт:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Рекрутинг
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
        • Контакт:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Соединенные Штаты, 05401
        • Активный, не рекрутирующий
        • Vermont Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
        • Активный, не рекрутирующий
        • University of Wisconsin

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Часть A - дети с подтвержденным диагнозом муковисцидоза в возрасте до 5 лет, не получающие терапию модуляторами МВТР ивакафтором или элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором

Часть B - дети с подтвержденным диагнозом муковисцидоза в возрасте до 6 лет (или участвовавшие в части A исследования) с намерением начать терапию модуляторами МВТР ивакафтором или элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором

Описание

Критерии включения:

  • Часть А:

    • Возраст менее 5 лет на момент первого исследовательского визита.
    • Документация диагноза CF.

Часть Б:

  • Участвовал в части A ИЛИ в возрасте до 6 лет во время первого визита в рамках исследования.
  • Документация диагноза CF.
  • Мутации CFTR согласуются с отмеченным FDA указанием на высокоэффективную модуляторную терапию (ивакафтор или элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор).
  • Врач намерен назначить ивакафтор или элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор.

Критерий исключения:

  • Часть А и Часть Б:

Использование исследуемого препарата в течение 28 дней до первого исследовательского визита включительно.

Использование ивакафтора или элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора в течение 180 дней до первого исследовательского визита включительно.

Длительное использование пероральных кортикостероидов в течение 28 дней до первого посещения исследования включительно.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Часть А
Дети с муковисцидозом, не получающие терапию модуляторами МВТР ивакафтором или элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором.
Часть Б
Дети с муковисцидозом планируют начать терапию модуляторами МВТР ивакафтором или элексакафтором/тезакафтором/ивакафтором. Участники из когорты части A этого исследования могут быть включены в когорту части B, если они получат право на эти терапии модуляторами CFTR и планируют начать их.
Лекарство: Ивакафтор или элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор
В Части B одобрен модулятор CFTR, назначенный по усмотрению лечащего врача, не продиктованный исследователями BEGIN.
Другие имена:
  • Калидеко или Трикафта
  • Vertex (VX)-770 или VX-445/VX-661/VX-770

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть A Измерение основного результата: изменение z-показателей веса к возрасту
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Z-показатели массы тела к возрасту с течением времени
Исходный уровень до 12 месяцев
Часть A Измерение основного результата: изменение z-показателей соотношения роста к возрасту
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Z-значения роста к возрасту с течением времени
Исходный уровень до 12 месяцев
Часть B Измерение основного результата: изменение z-показателей веса к возрасту
Временное ограничение: 1, 3, 6, 12 и 24 месяца
Изменение z-показателей веса к возрасту по сравнению с исходным уровнем
1, 3, 6, 12 и 24 месяца
Часть B Измерение основного результата: изменение z-показателей соотношения роста к возрасту
Временное ограничение: 1, 3, 6, 12 и 24 месяца
Изменение z-показателей соотношения роста и возраста по сравнению с исходным уровнем
1, 3, 6, 12 и 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sonya Heltshe

Соавторы

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 ноября 2020 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

1 октября 2025 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 октября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 августа 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 августа 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 августа 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

5 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BEGIN-OB-19

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ивакафтор или элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Egypt

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться