Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus vauvojen ja pikkulasten merkittävästi korjatun CFTR-toiminnan biologisten ja kliinisten vaikutusten arvioimiseksi (BEGIN)

maanantai 6. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Sonya Heltshe

Tulevaisuuden tutkimus imeväisten ja pikkulasten merkittävästi korjatun CFTR-toiminnan biologisten ja kliinisten vaikutusten arvioimiseksi (BEGIN-tutkimus)

Tämä on kaksiosainen, monikeskus, prospektiivinen pitkittäinen, tutkiva tutkimus erittäin tehokkaista kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) modulaattoreista ja niiden vaikutuksesta lapsiin, joilla on kystinen fibroosi (CF).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kaksiosainen, monikeskus, prospektiivinen pitkittäinen, tutkiva tutkimus erittäin tehokkaista kystisen fibroosin transmembraanisen konduktanssin säätelijöiden (CFTR) modulaattoreista ja niiden vaikutuksesta lapsilla, joilla on kystinen fibroosi (CF) endokriinisiin kasvutekijöihin ja pituuteen, ruoansulatuskanavan toimintaan ja suolistoon. mikrobiomi, keuhkojen toiminta ja hengitysteiden mikrobiomi, maksan ja haiman toiminta, hikikloridi, tulehdusmerkkiaineet ja luuston terveys.

Tutkimuksen kokonaiskeston arvioidaan olevan 6 vuotta. Osa A on prospektiivinen ristikkäistutkimus, jossa kuvataan hormonaalisten kasvutekijöiden luonnollista historiaa varhaislapsuudessa ja arvioidaan lisämittausten toteutettavuutta. Osassa A koehenkilöillä on enintään 6 käyntiä enintään 3 vuoden aikana.

Osa B on prospektiivinen pitkittäinen tutkimus, jossa tarkastellaan joko ivakaftorin tai eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin (elex/tez/iva) annon vaikutuksia kasvuun. Osassa B koehenkilöillä on yksi "ennen ivakaftoria tai elex/tez/iva" -käyntiä 30 päivän sisällä ennen hoidon aloittamista ja viisi "ivacaftor- tai elex/tez/iva-hoidon jälkeen" -käyntiä 24 kuukauden seurantajakson aikana.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

210

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Rekrytointi
        • Stanford University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32207
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University of Miami
        • Ottaa yhteyttä:
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • University of Kansas Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan, Michigan Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • Rekrytointi
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Rekrytointi
        • Children's Mercy Kansas City
        • Ottaa yhteyttä:
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • St. Louis Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat, 14203
        • Rekrytointi
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
        • Ottaa yhteyttä:
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of New York
        • Ottaa yhteyttä:
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat, 13210
        • Rekrytointi
        • SUNY Upstate Medical University
        • Ottaa yhteyttä:
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Rekrytointi
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • Rekrytointi
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health Sciences University
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75207
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • Primary Children's Cystic Fibrosis Center
        • Ottaa yhteyttä:
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Yhdysvallat, 05401
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osa A – alle 5-vuotiaat lapset, joilla on vahvistettu kystinen fibroosi diagnoosi ja jotka eivät saa ivakaftori- tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori CFTR-modulaattorihoitoa

Osa B - lapset, joilla on vahvistettu kystinen fibroosi diagnoosi ja jotka ovat alle 6-vuotiaita (tai osallistuivat tutkimuksen osaan A) aikomuksena aloittaa ivakaftori- tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori CFTR-modulaattorihoito

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osa A:

    • Alle 5-vuotias ensimmäisellä opintokäynnillä.
    • CF-diagnoosin dokumentointi.

Osa B:

  • Osallistui osaan A TAI alle 6-vuotias ensimmäisellä opintokäynnillä.
  • CF-diagnoosin dokumentointi.
  • CFTR-mutaatiot, jotka vastaavat FDA:n merkitsemää erittäin tehokkaan modulaattorihoidon indikaatiota (ivakaftori tai eleksakaftori/tetsakaftori/ivakaftori).
  • Lääkäri aikoo määrätä ivakaftoria tai eleksakaftoria/tezakaftoria/ivakaftoria.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osa A ja osa B:

Tutkimuslääkkeen käyttö 28 päivän sisällä ennen ensimmäistä tutkimuskäyntiä mukaan lukien.

Ivakaftorin tai eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin käyttö 180 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuskäyntiä mukaan lukien.

Kroonisten oraalisten kortikosteroidien käyttö 28 päivän aikana ennen ensimmäistä tutkimuskäyntiä mukaan lukien.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Osa A
CF-lapset, jotka eivät saa ivakaftori- tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori CFTR-modulaattorihoitoa.
Osa B
CF-lapset suunnittelevat ivakaftori- tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori CFTR-modulaattorihoidon aloittamista. Tämän tutkimuksen osan A kohortin osallistujat voivat ilmoittautua osan B kohorttiin, jos he ovat oikeutettuja näihin CFTR-modulaattorihoitoihin ja aikovat aloittaa ne.
Lääke: Ivakaftori tai eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftori
Osassa B hyväksytty CFTR-modulaattori, sellaisena kuin se on määrätty hoitavan lääkärin harkinnan mukaan - ei BEGIN-tutkijien sanelemaa
Muut nimet:
  • Kalydeco tai Trikafta
  • Vertex (VX)-770 tai VX-445/VX-661/VX-770

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa A Ensisijainen tulosmittaus: Painon ja iän z-pisteiden muutos
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Paino-iän z-pisteet ajan mittaan
Perustaso 12 kuukauteen
Osa A Ensisijainen tulosmittaus: Muutos pituuden ja iän z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Pituus-iän z-pisteet ajan mittaan
Perustaso 12 kuukauteen
Osa B Ensisijainen tulosmittaus: Painon ja iän z-pisteiden muutos
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Painon ja iän z-pisteiden muutos lähtötasosta
Perustaso 12 kuukauteen
Osa B Ensisijainen tulosmittaus: Muutos pituuden ja iän z-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Muutos pituuden ja iän z-pisteissä lähtötasosta
Perustaso 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sonya Heltshe

Yhteistyökumppanit

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Tutkijat

  • Päätutkija: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
  • Päätutkija: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
  • Päätutkija: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 18. marraskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. elokuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. elokuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 6. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BEGIN-OB-19

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa