Studie for å evaluere biologiske og kliniske effekter av signifikant korrigert CFTR-funksjon hos spedbarn og små barn (BEGIN)
6. juli 2026 oppdatert av: Sonya Heltshe
En prospektiv studie for å evaluere biologiske og kliniske effekter av signifikant korrigert CFTR-funksjon hos spedbarn og små barn (BEGIN-studien)
Dette er en todelt, multisenter, prospektiv longitudinell, utforskende studie av svært effektive cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorer og deres innvirkning på barn med cystisk fibrose (CF).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en todelt, multisenter, prospektiv longitudinell, utforskende studie av svært effektive cystisk fibrose transmembrane konduktansregulator (CFTR) modulatorer og deres innvirkning hos barn med cystisk fibrose (CF) på endokrine vekstfaktorer og høyde, gastrointestinal funksjon og tarm. mikrobiom, lungefunksjon og respiratorisk mikrobiom, lever- og bukspyttkjertelfunksjon, svetteklorid, inflammatoriske markører og beinhelse.
Total varighet av studiet forventes å være 6 år. Del A vil være en prospektiv tverrsekvensiell studie for å beskrive den naturlige historien til hormonelle vekstfaktorer i tidlig barndom og vurdere gjennomførbarheten av ytterligere målinger. I del A vil fagene ha inntil 6 besøk over en periode på inntil 3 år.
Del B vil være en prospektiv longitudinell studie for å observere effekten av administrering av enten ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) på vekst. I del B vil forsøkspersonene ha ett "før ivacaftor eller elex/tez/iva"-besøk innen 30 dager før oppstart av behandlingen og fem "etter ivacaftor eller elex/tez/iva"-besøk over en 24-måneders oppfølgingsperiode.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
210
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Anna Mead
- Telefonnummer: 206-884-7531
- E-post: anna.mead@seattlechildrens.org
Studer Kontakt Backup
- Navn: Rachael Buckingham
- Telefonnummer: 206-884-7517
- E-post: rachael.buckingham@seattlechildrens.org
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
- Rekruttering
- The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
-
Ta kontakt med:
- Heather Hathorne
- E-post: hyhathorne@uabmc.edu
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Rekruttering
- Stanford University Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Jacquelyn Spano
- E-post: jmzirbes@stanford.edu
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Rekruttering
- Children's Hospital Colorado
-
Ta kontakt med:
- Mary Cross
- E-post: Mary.Cross@childrenscolorado.org
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forente stater, 32207
- Rekruttering
- Nemours Children's Clinic
-
Ta kontakt med:
- Jennifer (Jenn) Gafford
- E-post: Jennifer.gafford@nemours.org
-
Miami, Florida, Forente stater, 33136
- Rekruttering
- University of Miami
-
Ta kontakt med:
- Ylber (Ivan) Whitaker
- E-post: yiw2@miami.edu
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32827
- Rekruttering
- The Nemours Children's Clinic - Orlando
-
Ta kontakt med:
- Sherry Wooldridge
- E-post: sherry.wooldridge@nemours.org
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Rekruttering
- Riley Hospital for Children
-
Ta kontakt med:
- Lisa Bendy
- E-post: lbendy@iu.edu
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa
-
Ta kontakt med:
- Mary Teresi
- E-post: mary-teresi@uiowa.edu
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- Rekruttering
- University of Kansas Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Lawrence Scott
- E-post: lscott2@kumc.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Rekruttering
- Boston Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Robert Fowler
- E-post: Robert.fowler@childrens.harvard.edu
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan, Michigan Medicine
-
Ta kontakt med:
- Dawn Kruse
- E-post: dmkruse@med.umich.edu
-
Grand Rapids, Michigan, Forente stater, 49503
- Rekruttering
- Helen DeVos Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Andrew James
- E-post: andrew.james@corewellhealth.org
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Rekruttering
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
Ta kontakt med:
- Camerone Bey
- E-post: Camerone.bey@childrensmn.org
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
- Rekruttering
- The Minnesota Cystic Fibrosis Center
-
Ta kontakt med:
- CF Trials Contact
- E-post: cftrials@umn.edu
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- Rekruttering
- Children's Mercy Kansas City
-
Ta kontakt med:
- Candy Schmoll
- E-post: cschmoll@cmh.edu
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Rekruttering
- St. Louis Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Irma Bauer
- E-post: irmabauer@wustl.edu
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Forente stater, 14203
- Rekruttering
- The Cystic Fibrosis Center of Western New York
-
Ta kontakt med:
- Christine Roach
- E-post: croach@upa.chob.edu
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Rekruttering
- Children's Hospital of New York
-
Ta kontakt med:
- Hossein Sadeghi
- E-post: HS762@cumc.Columbia.edu
-
Syracuse, New York, Forente stater, 13210
- Rekruttering
- SUNY Upstate Medical University
-
Ta kontakt med:
- Mary Forell
- E-post: forellm@upstate.edu
-
Valhalla, New York, Forente stater, 10595
- Rekruttering
- New York Medical College at Westchester Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Zachary Messer
- E-post: Zachary_Messer@nymc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
- Rekruttering
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Kelly Thornton
- E-post: Kelly.Thornton@cchmc.org
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
- Rekruttering
- Nationwide Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Diana Gilmore
- E-post: Diana.Gilmore@nationwidechildrens.org
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
- Rekruttering
- Oklahoma Cystic Fibrosis Center
-
Ta kontakt med:
- CF Center Participant Contact
- E-post: cfresearchteam@ouhsc.edu
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Rekruttering
- Oregon Health Sciences University
-
Ta kontakt med:
- Jenna Bucher
- E-post: bucherj@ohsu.edu
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
- Rekruttering
- Hershey Medical Center Pennsylvania State University
-
Ta kontakt med:
- Diane M Kitch
- E-post: dkitch@pennstatehealth.psu.edu
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Ta kontakt med:
- Erin Donnelly
- E-post: Donnellye4@email.chop.edu
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- Rekruttering
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
Ta kontakt med:
- Elizabeth Hartigan
- E-post: elizabeth.hartigan@chp.edu
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forente stater, 75207
- Rekruttering
- University of Texas Southwestern / Children's Health
-
Ta kontakt med:
- Keianna Brown
- E-post: Keianna.brown@utsouthwestern.edu
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
- Rekruttering
- Cook Children's Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Anna Reyes
- E-post: anna.reyes@cookchildrens.org
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- Baylor College of Medicine
-
Ta kontakt med:
- Tracy Mosely
- E-post: tlmosely@texaschildrens.org
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
- Rekruttering
- Primary Children's Cystic Fibrosis Center
-
Ta kontakt med:
- Jane B Vroom
- E-post: jane.vroom@hsc.utah.edu
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Forente stater, 05401
- Rekruttering
- Vermont Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Julie Sweet
- E-post: julie.sweet@uvmhealth.org
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
- Rekruttering
- University of Virginia
-
Ta kontakt med:
- Erica Tharrington
- E-post: SFV6AB@hscmail.mcc.virginia.edu
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
Ta kontakt med:
- Sharon McNamara
- E-post: sharon.mcnamara@seattlechildrens.org
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
- Rekruttering
- University of Wisconsin
-
Ta kontakt med:
- Melanie Nelson
- E-post: mnelson@pediatrics.wisc.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Del A - barn med bekreftet diagnose av cystisk fibrose som er under 5 år og ikke på ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi
Del B - barn med bekreftet diagnose av cystisk fibrose som er under 6 år (eller deltok i del A av studien) med en intensjon om å starte ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Del A:
- Under 5 år ved første studiebesøk.
- Dokumentasjon av en CF-diagnose.
Del B:
- Deltok i del A ELLER under 6 år ved første studiebesøk.
- Dokumentasjon av en CF-diagnose.
- CFTR-mutasjoner i samsvar med FDA-merket indikasjon på svært effektiv modulatorterapi (ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
- Legen har til hensikt å foreskrive ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.
Ekskluderingskriterier:
- Del A og del B:
Bruk av et forsøkslegemiddel innen 28 dager før og med det første studiebesøket.
Bruk av ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor innen 180 dager før og med det første studiebesøket.
Bruk av kroniske orale kortikosteroider innen 28 dager før og med første studiebesøk.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Del A
Barn med CF ikke på ivacaftor eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi.
|
|
|
Del B
Barn med CF planlegger å starte ivacaftor- eller elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR-modulatorterapi.
Deltakere fra del A-kohorten av denne studien kan melde seg inn i del B-kohorten hvis de blir kvalifisert for disse CFTR-modulatorterapiene og planlegger å starte dem.
|
I del B, godkjent CFTR-modulator som foreskrevet etter den behandlende legens skjønn - ikke diktert av BEGIN-forskerne
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del A Primært resultatmål: Endring i vekt-for-alder z-score
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Vekt for alder z-score over tid
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Del A Primært resultatmål: Endring i høyde-for-alder z-score
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Høyde for alder z-score over tid
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Del B Primært resultatmål: Endring i vekt-for-alder z-score
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Endring i vekt-for-alder z-score fra baseline
|
Baseline til 12 måneder
|
|
Del B Primært utfallsmål: Endring i høyde-for-alder z-score
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
|
Endring i høyde-for-alder z-score fra baseline
|
Baseline til 12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Katie Larson Ode, MD, University of Iowa
- Hovedetterforsker: Lucas Hoffman, MD PhD, University of Washington/Seattle Children's
- Hovedetterforsker: Bonnie Ramsey, MD, Seattle Children's Hospital
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
18. november 2020
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
11. august 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
8. juli 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. juli 2026
Sist bekreftet
1. juli 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Sykdommer i luftveiene
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Pankreassykdommer
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Elexacaftor, Ivacaftor, Tezacaftor Drug Combination
- ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- BEGIN-OB-19
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .