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Estudo para avaliar os efeitos biológicos e clínicos da função CFTR significativamente corrigida em bebês e crianças pequenas (BEGIN)

4 de maio de 2023 atualizado por: Sonya Heltshe

Um estudo prospectivo para avaliar os efeitos biológicos e clínicos da função CFTR significativamente corrigida em bebês e crianças pequenas (Estudo BEGIN)

Este é um estudo prospectivo, longitudinal, prospectivo, em duas partes, multicêntrico, de moduladores altamente eficazes do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) e seu impacto em crianças com fibrose cística (FC).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo exploratório prospectivo, longitudinal, prospectivo, em duas partes, de moduladores altamente eficazes do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) e seu impacto em crianças com fibrose cística (FC) nos fatores de crescimento endócrino e altura, função gastrointestinal e intestino microbioma, função pulmonar e microbioma respiratório, função hepática e pancreática, cloreto de suor, marcadores inflamatórios e saúde óssea.

Espera-se que a duração total do estudo seja de 6 anos. A Parte A será um estudo prospectivo transversal para descrever a história natural dos fatores hormonais de crescimento na primeira infância e avaliar a viabilidade de medidas adicionais. Na Parte A, os participantes terão até 6 visitas em um período de até 3 anos.

A Parte B será um estudo longitudinal prospectivo para observar os efeitos da administração de ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) no crescimento. Na Parte B, os indivíduos terão uma visita "antes de ivacaftor ou elex/tez/iva" dentro de 30 dias antes do início da terapia e cinco visitas "após ivacaftor ou elex/tez/iva" durante um período de acompanhamento de 24 meses.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Antecipado)

210

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • Recrutamento
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • Contato:
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32207
        • Ativo, não recrutando
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
        • Ativo, não recrutando
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Recrutamento
        • Riley Hospital for Children
        • Contato:
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Ativo, não recrutando
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Recrutamento
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • Contato:
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Recrutamento
        • Children's Mercy Kansas City
        • Contato:
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Recrutamento
        • St. Louis Children's Hospital
        • Contato:
    • New York
      • Buffalo, New York, Estados Unidos, 14203
        • Ativo, não recrutando
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
      • Syracuse, New York, Estados Unidos, 13210
        • Recrutamento
        • SUNY Upstate Medical University
        • Contato:
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Ativo, não recrutando
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • Ativo, não recrutando
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health Sciences University
        • Contato:
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Ativo, não recrutando
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75247
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Ativo, não recrutando
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos, 05401
        • Ativo, não recrutando
        • Vermont Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Ativo, não recrutando
        • University of Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • Ativo, não recrutando
        • University of Wisconsin

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Parte A - crianças com diagnóstico confirmado de fibrose cística com menos de 5 anos de idade e que não estejam em terapia com ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador de CFTR

Parte B - crianças com diagnóstico confirmado de fibrose cística com menos de 6 anos de idade (ou que participaram da Parte A do estudo) com intenção de iniciar terapia com ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador CFTR

Descrição

Critério de inclusão:

  • Parte A:

    • Menos de 5 anos de idade na primeira visita do estudo.
    • Documentação de um diagnóstico de FC.

Parte B:

  • Participou da Parte A OU com menos de 6 anos de idade na primeira visita do estudo.
  • Documentação de um diagnóstico de FC.
  • Mutações CFTR consistentes com a indicação rotulada pela FDA de terapia moduladora altamente eficaz (ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor).
  • Intenção do médico de prescrever ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor.

Critério de exclusão:

  • Parte A e Parte B:

Uso de um medicamento experimental dentro de 28 dias antes e incluindo a primeira visita do estudo.

Uso de ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor nos 180 dias antes e incluindo a primeira visita do estudo.

Uso de corticosteroides orais crônicos nos 28 dias anteriores e incluindo a primeira visita do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Parte A
Crianças com FC que não estão em terapia com ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador de CFTR.
Parte B
Crianças com FC que planejam iniciar terapia com ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor modulador de CFTR. Os participantes da coorte da Parte A deste estudo podem se inscrever na coorte da Parte B se se tornarem elegíveis para essas terapias moduladoras de CFTR e planejarem iniciá-las.
Medicamento: Ivacaftor ou elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Na Parte B, modulador CFTR aprovado conforme prescrito a critério do médico assistente - não ditado pelos investigadores BEGIN
Outros nomes:
  • Kalydeco ou Trikafta
  • Vertex (VX)-770 ou VX-445/VX-661/VX-770

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte A Medida de resultado primário: Mudança nos escores z de peso para idade
Prazo: Linha de base até 12 meses
Escores z de peso para idade ao longo do tempo
Linha de base até 12 meses
Parte A Medida de resultado primário: Mudança nos escores z de altura para idade
Prazo: Linha de base até 12 meses
Escores z de altura para idade ao longo do tempo
Linha de base até 12 meses
Medida de resultado primário da Parte B: Mudança nos escores z de peso para idade
Prazo: 1, 3, 6, 12 e 24 meses
Mudança nas pontuações z de peso para idade desde a linha de base
1, 3, 6, 12 e 24 meses
Medida de resultado primário da Parte B: Mudança nos escores z de altura para idade
Prazo: 1, 3, 6, 12 e 24 meses
Mudança nos escores z de altura para idade desde a linha de base
1, 3, 6, 12 e 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sonya Heltshe

Colaboradores

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

18 de novembro de 2020

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de outubro de 2025

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de agosto de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de agosto de 2020

Primeira postagem (Real)

11 de agosto de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

5 de maio de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de maio de 2023

Última verificação

1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BEGIN-OB-19

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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