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评估显着纠正的 CFTR 功能对婴幼儿的生物学和临床影响的研究 (BEGIN)

2023年5月4日 更新者：Sonya Heltshe

评估显着纠正的 CFTR 功能对婴幼儿的生物学和临床影响的前瞻性研究（BEGIN 研究）

这是一项由两部分组成的多中心前瞻性纵向探索性研究，旨在研究高效囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂及其对囊性纤维化 (CF) 儿童的影响。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项由两部分组成的多中心前瞻性纵向探索性研究，旨在研究高效囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂及其对囊性纤维化 (CF) 儿童对内分泌生长因子和身高、胃肠功能和肠道的影响微生物组、肺功能和呼吸微生物组、肝脏和胰腺功能、汗液氯化物、炎症标志物和骨骼健康。

研究的总持续时间预计为 6 年。 A 部分将是一项前瞻性交叉序列研究，用于描述儿童早期激素生长因子的自然历史，并评估额外测量的可行性。 在 A 部分，受试者将在长达 3 年的时间内进行多达 6 次访问。

B 部分将是一项前瞻性纵向研究，以观察施用 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (elex/tez/iva) 对生长的影响。 在 B 部分，受试者将在治疗开始前 30 天内进行一次“在 ivacaftor 或 elex/tez/iva 之前”就诊，并在 24 个月的随访期内进行五次“在 ivacaftor 或 elex/tez/iva 之后”就诊。

研究类型

观察性的

注册 (预期的)

210

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • The Children's Hospital Alabama, University of Alabama at Birmingham
        • 接触：
    • Colorado
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32207
        • 主动，不招人
        • Nemours Children's Clinic
      • Miami、Florida、美国、33136
      • Orlando、Florida、美国、32827
        • 主动，不招人
        • The Nemours Children's Clinic - Orlando
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • 招聘中
        • Riley Hospital for Children
        • 接触：
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • 招聘中
        • University of Kansas Medical Center
    • Massachusetts
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 主动，不招人
        • University of Michigan, Michigan Medicine
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55404
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55455
        • 招聘中
        • The Minnesota Cystic Fibrosis Center
        • 接触：
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • 招聘中
        • Children's Mercy Kansas City
        • 接触：
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • St. Louis Children's Hospital
        • 接触：
    • New York
      • Buffalo、New York、美国、14203
        • 主动，不招人
        • The Cystic Fibrosis Center of Western New York
      • New York、New York、美国、10032
      • Syracuse、New York、美国、13210
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • 主动，不招人
        • New York Medical College at Westchester Medical Center
    • Ohio
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • 主动，不招人
        • Oklahoma Cystic Fibrosis Center
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 招聘中
        • Oregon Health Sciences University
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • 主动，不招人
        • Hershey Medical Center Pennsylvania State University
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75247
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • 主动，不招人
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston、Texas、美国、77030
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
    • Vermont
      • Burlington、Vermont、美国、05401
        • 主动，不招人
        • Vermont Children's Hospital
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、美国、22903
        • 主动，不招人
        • University of Virginia
    • Washington
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、美国、53792
        • 主动，不招人
        • University of Wisconsin

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 5年 (孩子)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

A 部分——确诊为囊性纤维化的 5 岁以下且未接受 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 调节剂治疗的儿童

B 部分 - 确诊患有囊性纤维化且年龄小于 6 岁（或参与研究的 A 部分）且有意开始 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 调节剂治疗的儿童

描述

纳入标准：

  • A 部分：

    • 第一次研究访问时小于 5 岁。
    • CF 诊断的文档。

B 部分：

  • 参加 A 部分或在第一次研究访问时年龄小于 6 岁。
  • CF 诊断的文档。
  • CFTR 突变符合 FDA 标记的高效调节剂治疗（ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor）的适应症。
  • 医生打算开 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor。

排除标准：

  • A 部分和 B 部分：

在第一次研究访问之前（包括第一次研究访问）之前 28 天内使用研究药物。

ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 在第一次研究访问之前的 180 天内（包括第一次研究访问）的使用。

在第一次研究访问之前（包括第一次研究访问）之前的 28 天内使用慢性口服皮质类固醇。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
甲部
未接受 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 调节剂治疗的 CF 儿童。
B部分
计划开始 ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor CFTR 调节剂治疗的 CF 儿童。 来自本研究 A 部分队列的参与者如果有资格接受这些 CFTR 调节剂疗法并计划开始这些疗法，则可以加入 B 部分队列。
药品：Ivacaftor 或 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
在 B 部分中，经批准的 CFTR 调节剂由主治医师酌情决定——而不是由 BEGIN 研究者决定
其他名称：
  • Kalydeco 或 Trikafta
  • 顶点 (VX)-770 或 VX-445/VX-661/VX-770

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分主要结果测量：年龄别体重 z 分数的变化
大体时间：基线至 12 个月
随着时间的推移，年龄别体重 z 分数
基线至 12 个月
A 部分主要结果测量：年龄别身高 z 分数的变化
大体时间：基线至 12 个月
随着时间的推移，年龄别身高 z 分数
基线至 12 个月
B 部分主要结果测量：年龄别体重 z 分数的变化
大体时间：1、3、6、12 和 24 个月
年龄别体重 z 分数相对于基线的变化
1、3、6、12 和 24 个月
B 部分主要结果测量：年龄别身高 z 分数的变化
大体时间：1、3、6、12 和 24 个月
相对于基线的年龄别身高 z 分数的变化
1、3、6、12 和 24 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sonya Heltshe

合作者

University of Alabama at Birmingham
University of Washington
Cystic Fibrosis Foundation

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年11月18日

初级完成 (预期的)

2025年10月1日

研究完成 (预期的)

2025年10月1日

研究注册日期

首次提交

2020年8月6日

首先提交符合 QC 标准的

2020年8月10日

首次发布 (实际的)

2020年8月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年5月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年5月4日

最后验证

2023年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • BEGIN-OB-19

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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