嚢胞性線維症 (CF) 被験者 2 歳から 5 歳までの ELX/TEZ/IVA の評価
2023年6月2日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
2 歳から 5 歳の嚢胞性線維症被験者における Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor の 3 剤併用療法の安全性、忍容性、および薬物動態を評価する第 3 相試験
この研究では、安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、エレクサカフトール (ELX)/テザカフトール (TEZ)/イバカフトール (IVA) の 3 剤併用療法の有効性を評価します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
83
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool、イギリス
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Nedlands、オーストラリア
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC、オーストラリア
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane、オーストラリア
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto、カナダ
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin、ドイツ
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen、ドイツ
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～5年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- F508del 変異のホモ接合性、または F508del のヘテロ接合性と最小機能 (MF) 変異 (F/F または F/MF 遺伝子型)
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症を伴うまたは伴わない臨床的に重要な肝硬変
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
- 固形臓器または血液移植
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：パート A: ELX/TEZ/IVA
スクリーニング時の体重が 14 キログラム (kg) 以上の参加者は、エレキサカフトール (ELX) 100 ミリグラム (mg) を 1 日 1 回 (qd) / テザカフトール (TEZ) 50 mg qd / イバカフトール (IVA) 75 mg を 12 回ごとに投与されました。 15 日間の治療期間中、時間 (q12h)。
|
経口投与用の固定用量配合顆粒。
他の名前：
経口投与用の顆粒。
他の名前：
|
|
実験的：パート B: ELX/TEZ/IVA
スクリーニング時の体重(>=)14kgの参加者には、ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12hの投与を受けました。
体重(>=)10kgから14kg未満(<)の参加者は、治療期間中、ELX 80mg qd/TEZ 40mg qd/IVA 60mgを毎朝1回(qAM)、および59.5mgを毎晩1回(qPM)投与されました。 24週間。
|
経口投与用の固定用量配合顆粒。
他の名前：
経口投与用の顆粒。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
パート A: ELX、TEZ、IVA、および関連代謝物の観察された投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：1日目から15日目まで
|
1日目から15日目まで
|
|
パート A: 治療参加者の数によって評価された安全性と忍容性 - 緊急有害事象 (TEAE) と重篤な有害事象 (SAE)
時間枠：1日目から43日目まで
|
1日目から43日目まで
|
|
パート B: 治療中に発現した有害事象 (TEAE) および重篤な有害事象 (SAE) を有する参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から28週目まで
|
1日目から28週目まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
パート B: ELX、TEZ、IVA および関連代謝物の観察された投与前の血漿濃度 (Ctrough)
時間枠：1日目から16週目まで
|
1日目から16週目まで
|
|
|
パート B: 汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
|
パート B: 肺クリアランス指数 2.5 (LCI 2.5) の絶対変化
時間枠：ベースラインから 24 週目まで
|
LCI2.5 指数は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に低下させるのに必要な肺代謝回転数であり、呼気呼気の合計 (累積呼気量 (CEV)) を同時に測定された呼吸量で割ることによって計算されます。機能的残気量（FRC）。
LCI が 7.5 以下であれば正常です。 7.5 を超える値は異常です。
LCI は、肺活量測定などの従来の検査法よりも早期に肺機能の異常を検出できます。
|
ベースラインから 24 週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年11月19日
一次修了 (実際)
2022年6月3日
研究の完了 (実際)
2022年6月3日
試験登録日
最初に提出
2020年8月28日
QC基準を満たした最初の提出物
2020年8月28日
最初の投稿 (実際)
2020年9月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年6月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年6月2日
最終確認日
2023年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。