Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af ELX/TEZ/IVA i cystisk fibrose (CF) forsøgspersoner 2 til 5 år

2. juni 2023 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3-studie, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og farmakokinetikken af ​​Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor Triple Combination Therapy hos patienter med cystisk fibrose i alderen 2 til 5 år

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetik, farmakodynamik og effektivitet af elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) triple kombinationsterapi hos CF-personer i alderen 2 til 5 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

83

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Liverpool, Det Forenede Kongerige
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Tyskland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del mutationen eller heterozygot for F508del og en minimal funktion (MF) mutation (F/F eller F/MF genotyper)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
  • Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
  • Fast organ eller hæmatologisk transplantation

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A: ELX/TEZ/IVA
Deltagere, der vejede større end eller lig med (>=)14 kg (kg) ved screening fik elexacaftor (ELX) 100 milligram (mg) én gang dagligt (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg hver 12. timer (q12h) i behandlingsperioden i 15 dage.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Kombinationsgranulat med fast dosis til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Granulat til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentel: Del B: ELX/TEZ/IVA
Deltagere, der vejede (>=)14 kg ved screening, modtog ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h. Deltagere, der vejede (>=)10 kg til mindre end (<)14 kg fik ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg én gang hver morgen (qAM) og 59,5 mg én gang hver aften (qPM) i behandlingsperioden for 24 uger.
Medicin: ELX/TEZ/IVA
Kombinationsgranulat med fast dosis til oral administration.
Andre navne:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Medicin: IVA
Granulat til oral administration.
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Del A: Observeret koncentration før dosis (Ctrough) af ELX,TEZ,IVA og relevante metabolitter
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 15
Fra dag 1 til og med dag 15
Del A: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandling - Emergent Adverse Events (TEAE'er) og Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 43
Fra dag 1 til dag 43
Del B: Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 28
Fra dag 1 til uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B: Observeret før-dosis plasmakoncentration (Ctrough) af ELX,TEZ,IVA og relevante metabolitter
Tidsramme: Fra dag 1 til og med uge 16
Fra dag 1 til og med uge 16
Del B: Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline til uge 24
Del B: Absolut ændring i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI 2,5)
Tidsramme: Fra baseline til uge 24
LCI2.5-indekset er antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdier og beregnes ved at dividere summen af ​​udåndede tidevandsåndinger (kumulativ udåndet volumen (CEV)) med samtidig målt funktionel restkapacitet (FRC). En LCI på 7,5 og derunder er normal; værdier større end 7,5 er unormale. LCI er i stand til at opdage abnormiteter i lungefunktionen tidligere end mere traditionelle modaliteter såsom spirometri.
Fra baseline til uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

3. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

3. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. august 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. august 2020

Først opslået (Faktiske)

3. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2023

Sidst verificeret

1. juni 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX20-445-111
  • 2020-002251-38 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med ELX/TEZ/IVA

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner