Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení ELX/TEZ/IVA u pacientů s cystickou fibrózou (CF) 2 až 5 let

2. června 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studie fáze 3 hodnotící bezpečnost, snášenlivost a farmakokinetiku trojkombinační terapie Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor u pacientů s cystickou fibrózou ve věku 2 až 5 let

Tato studie bude hodnotit bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a účinnost trojkombinační terapie elexakaftor (ELX)/tezakaftor (TEZ)/ivakaftor (IVA) u subjektů s CF ve věku 2 až 5 let.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

83

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Nedlands, Austrálie
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Austrálie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Německo
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • Spojené království
      • Liverpool, Spojené království
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Spojené království
        • Royal Brompton Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Homozygotní pro mutaci F508del nebo heterozygotní pro mutaci F508del a mutaci s minimální funkcí (MF) (genotypy F/F nebo F/MF)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Klinicky významná cirhóza s portální hypertenzí nebo bez ní
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic
  • Transplantace pevných orgánů nebo hematologická transplantace

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A: ELX/TEZ/IVA
Účastníci s hmotností větší nebo rovnou (>=)14 kilogramům (kg) při screeningu dostávali elexacaftor (ELX) 100 miligramů (mg) jednou denně (qd)/tezakaftor (TEZ) 50 mg qd/ivakaftor (IVA) 75 mg každých 12 hodin (q12h) v léčebném období po dobu 15 dnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Kombinace granulí s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Granule pro orální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: Část B: ELX/TEZ/IVA
Účastníci vážící (>=)14 kg při screeningu dostávali ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h. Účastníci s hmotností (>=)10 kg až (<)14 kg dostávali ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg jednou každé ráno (qAM) a 59,5 mg jednou každý večer (qPM) v období léčby pro 24 týdnů.
Lék: ELX/TEZ/IVA
Kombinace granulí s fixní dávkou pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Lék: IVA
Granule pro orální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Část A: Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) ELX, TEZ, IVA a příslušných metabolitů
Časové okno: Od 1. do 15. dne
Od 1. do 15. dne
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s léčbou – naléhavé nežádoucí příhody (TEAE) a závažné nežádoucí příhody (SAE)
Časové okno: Ode dne 1 do dne 43
Ode dne 1 do dne 43
Část B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Od 1. dne do 28. týdne
Od 1. dne do 28. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část B: Pozorovaná plazmatická koncentrace (Ctrough) ELX,TEZ,IVA a příslušných metabolitů před podáním dávky
Časové okno: Od 1. dne do 16. týdne
Od 1. dne do 16. týdne
Část B: Absolutní změna obsahu chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie do týdne 24
Část B: Absolutní změna indexu clearance plic 2.5 (LCI 2.5)
Časové okno: Od základní linie do týdne 24
Index LCI2.5 je počet plicních obratů potřebných ke snížení koncentrace inertního plynu na konci výdechu na 1/40 jeho počátečních hodnot a vypočítá se vydělením součtu vydechovaných dechových dechů (kumulativní vydechovaný objem (CEV)) souběžně měřenými funkční zbytková kapacita (FRC). LCI 7,5 a nižší je normální; hodnoty vyšší než 7,5 jsou abnormální. LCI je schopna detekovat abnormality plicních funkcí dříve než tradičnější modality, jako je spirometrie.
Od základní linie do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. listopadu 2020

Primární dokončení (Aktuální)

3. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

3. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. srpna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. srpna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

3. září 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2023

Naposledy ověřeno

1. června 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX20-445-111
  • 2020-002251-38 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na ELX/TEZ/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Costa Rica

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit