Avaliação de ELX/TEZ/IVA em indivíduos com fibrose cística (FC) de 2 a 5 anos
2 de junho de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3 avaliando a segurança, tolerabilidade e farmacocinética da terapia de combinação tripla de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor em indivíduos com fibrose cística de 2 a 5 anos de idade
Este estudo avaliará a segurança, tolerabilidade, farmacocinética, farmacodinâmica e eficácia da terapia de combinação tripla de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) em indivíduos com FC de 2 a 5 anos de idade.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
83
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemanha
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Nedlands, Austrália
- Telethon Kids Institute
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Parkville, VIC, Austrália
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 5 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Homozigoto para a mutação F508del ou heterozigoto para F508del e uma mutação de função mínima (MF) (genótipos F/F ou F/MF)
Principais Critérios de Exclusão:
- Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
- Transplante de órgão sólido ou hematológico
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Parte A: ELX/TEZ/IVA
Os participantes com peso maior ou igual a (>=)14 quilogramas (kg) na triagem receberam elexacaftor (ELX) 100 miligramas (mg) uma vez ao dia (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento por 15 dias.
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Grânulos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
Granulado para administração oral.
Outros nomes:
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Experimental: Parte B: ELX/TEZ/IVA
Os participantes pesando (>=) 14 kg na triagem receberam ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h.
Os participantes com peso (>=)10 kg a menos de (<)14 kg receberam ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg uma vez todas as manhãs (qAM) e 59,5 mg uma vez todas as noites (qPM) no período de tratamento para 24 semanas.
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Grânulos de combinação de dose fixa para administração oral.
Outros nomes:
Granulado para administração oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Parte A: Concentração pré-dose observada (Cvale) de ELX, TEZ, IVA e metabólitos relevantes
Prazo: Do dia 1 ao dia 15
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Do dia 1 ao dia 15
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Parte A: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com tratamento - eventos adversos emergentes (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 ao dia 43
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Do dia 1 ao dia 43
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Parte B: Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Do dia 1 até a semana 28
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Do dia 1 até a semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte B: Concentração plasmática pré-dose observada (Cvale) de ELX, TEZ, IVA e metabólitos relevantes
Prazo: Do dia 1 até a semana 16
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Do dia 1 até a semana 16
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Parte B: Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base até a semana 24
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Parte B: Mudança Absoluta no Índice de Desobstrução Pulmonar 2.5 (LCI 2.5)
Prazo: Da linha de base até a semana 24
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O índice LCI2.5 é o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração de gás inerte expirado final para 1/40 de seus valores iniciais e é calculado dividindo a soma das respirações correntes expiradas (volume expirado cumulativo (CEV)) por medições simultâneas capacidade residual funcional (CRF).
Um LCI de 7,5 e abaixo é normal; valores superiores a 7,5 são anormais.
O LCI é capaz de detectar anormalidades na função pulmonar mais cedo do que as modalidades mais tradicionais, como a espirometria.
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Da linha de base até a semana 24
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de novembro de 2020
Conclusão Primária (Real)
3 de junho de 2022
Conclusão do estudo (Real)
3 de junho de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
28 de agosto de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de agosto de 2020
Primeira postagem (Real)
3 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
28 de junho de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de junho de 2023
Última verificação
1 de junho de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .