Оценка ELX/TEZ/IVA у пациентов с кистозным фиброзом (МВ) в возрасте от 2 до 5 лет
2 июня 2023 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Исследование фазы 3 по оценке безопасности, переносимости и фармакокинетики тройной комбинированной терапии элексакафтор/тезакафтор/ивакафтор у пациентов с муковисцидозом в возрасте от 2 до 5 лет
В этом исследовании будут оцениваться безопасность, переносимость, фармакокинетика, фармакодинамика и эффективность тройной комбинированной терапии элексакафтор (ELX)/тезакафтор (TEZ)/ивакафтор (IVA) у пациентов с муковисцидозом в возрасте от 2 до 5 лет.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
83
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nedlands, Австралия
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Австралия
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Австралия
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Германия
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
-
Toronto, Канада
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 5 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Гомозиготные по мутации F508del или гетерозиготные по F508del и мутации с минимальной функцией (MF) (генотипы F/F или F/MF)
Ключевые критерии исключения:
- Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее
- Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
- Твердый орган или гематологическая трансплантация
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Часть A: ELX/TEZ/IVA
Участники с массой тела более или равной (>=) 14 кг (кг) на момент скрининга получали элексакафтор (ELX) 100 миллиграммов (мг) один раз в день (qd)/тезакафтор (TEZ) 50 мг qd/ивакафтор (IVA) 75 мг каждые 12 часов (q12h) в период лечения в течение 15 дней.
|
Комбинированные гранулы с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
Гранулы для приема внутрь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Часть B: ELX/TEZ/IVA
Участники с массой тела (>=) 14 кг при скрининге получали ELX 100 мг один раз в день/TEZ 50 мг один раз в день/IVA 75 мг каждые 12 часов.
Участники с массой тела от (>=)10 кг до менее (<)14 кг получали ELX 80 мг 1 раз в сутки/TEZ 40 мг 1 раз в сутки/IVA 60 мг один раз каждое утро (qAM) и 59,5 мг один раз каждый вечер (qPM) в период лечения для 24 недели.
|
Комбинированные гранулы с фиксированной дозой для приема внутрь.
Другие имена:
Гранулы для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A: Наблюдаемая концентрация перед введением дозы (Ctrough) ELX, TEZ, IVA и соответствующих метаболитов
Временное ограничение: С 1 по 15 день
|
С 1 по 15 день
|
|
Часть A: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE).
Временное ограничение: С 1 по 43 день
|
С 1 по 43 день
|
|
Часть B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями, возникшими при лечении (TEAE), и серьезными нежелательными явлениями (SAE).
Временное ограничение: С 1-го дня до 28-й недели
|
С 1-го дня до 28-й недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Часть B: Наблюдаемая концентрация в плазме перед введением дозы (Ctrough) ELX, TEZ, IVA и соответствующих метаболитов
Временное ограничение: С 1-го дня по 16-ю неделю
|
С 1-го дня по 16-ю неделю
|
|
|
Часть B: Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
|
От исходного уровня до 24 недели
|
|
Часть B: Абсолютное изменение индекса просвета легких 2,5 (LCI 2,5)
Временное ограничение: От исходного уровня до 24 недели
|
Индекс LCI2.5 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от его начального значения, и рассчитывается путем деления суммы дыхательных вдохов на выдохе (кумулятивного объема выдоха (CEV)) на одновременно измеренное функциональная остаточная емкость (ФОЕ).
LCI 7,5 и ниже является нормальным; значения выше 7,5 являются ненормальными.
LCI может обнаруживать нарушения функции легких раньше, чем более традиционные методы, такие как спирометрия.
|
От исходного уровня до 24 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
19 ноября 2020 г.
Первичное завершение (Действительный)
3 июня 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
3 июня 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
28 августа 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 августа 2020 г.
Первый опубликованный (Действительный)
3 сентября 2020 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 июня 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 июня 2023 г.
Последняя проверка
1 июня 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
- Элексакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .