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Valutazione di ELX/TEZ/IVA in soggetti con fibrosi cistica (FC) da 2 a 5 anni

2 giugno 2023 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3 che valuta la sicurezza, la tollerabilità e la farmacocinetica della triplice terapia con Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in soggetti con fibrosi cistica di età compresa tra 2 e 5 anni

Questo studio valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia della terapia a tripla combinazione di elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) in soggetti CF di età compresa tra 2 e 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

83

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Germania
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • Regno Unito
      • Liverpool, Regno Unito
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito
        • Royal Brompton Hospital
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del o eterozigote per F508del e una mutazione a funzione minima (MF) (genotipi F/F o F/MF)

Criteri chiave di esclusione:

  • Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale
  • Infezione polmonare con microrganismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare
  • Trapianto di organo solido o ematologico

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti con un peso maggiore o uguale a (>=) 14 chilogrammi (kg) allo screening hanno ricevuto elexacaftor (ELX) 100 milligrammi (mg) una volta al giorno (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg ogni 12 ore (q12h) nel periodo di trattamento per 15 giorni.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Combinazione a dose fissa granulato per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor
Sperimentale: Parte B: ELX/TEZ/IVA
I partecipanti che pesavano (>=) 14 kg allo screening hanno ricevuto ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h. I partecipanti di peso compreso tra (>=)10 kg e meno di (<)14 kg hanno ricevuto ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg una volta ogni mattina (qAM) e 59,5 mg una volta ogni sera (qPM) nel periodo di trattamento per 24 settimane.
Droga: ELX/TEZ/IVA
Combinazione a dose fissa granulato per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Granuli per somministrazione orale.
Altri nomi:
  • VX-770
  • ivacaftor

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Parte A: Concentrazione pre-dose osservata (Ctrough) di ELX, TEZ, IVA e metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 15
Dal giorno 1 al giorno 15
Parte A: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti al trattamento: eventi avversi emergenti (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 43
Dal giorno 1 al giorno 43
Parte B: sicurezza e tollerabilità valutate in base al numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 fino alla settimana 28
Dal giorno 1 fino alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte B: Concentrazione plasmatica pre-dose osservata (Ctrough) di ELX, TEZ, IVA e metaboliti rilevanti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 16
Dal giorno 1 alla settimana 16
Parte B: Variazione assoluta del cloruro nel sudore (SwCl)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
Dal basale fino alla settimana 24
Parte B: Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI 2,5)
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 24
L'indice LCI2.5 è il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine espirazione a 1/40 dei suoi valori iniziali ed è calcolato dividendo la somma dei respiri correnti espirati (volume espirato cumulativo (CEV)) per capacità funzionale residua (FRC). Un LCI di 7,5 e inferiore è normale; i valori superiori a 7,5 sono anormali. LCI è in grado di rilevare anomalie nella funzione polmonare prima rispetto a modalità più tradizionali come la spirometria.
Dal basale fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 novembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

3 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

3 giugno 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 agosto 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 agosto 2020

Primo Inserito (Effettivo)

3 settembre 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 giugno 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

2 giugno 2023

Ultimo verificato

1 giugno 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX20-445-111
  • 2020-002251-38 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dettagli sui criteri di condivisione dei dati Vertex e sul processo per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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