Evaluatie van ELX/TEZ/IVA bij patiënten met cystische fibrose (CF) van 2 tot en met 5 jaar
2 juni 2023 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een fase 3-onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en farmacokinetiek van de drievoudige combinatietherapie van Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor bij patiënten met cystische fibrose van 2 tot en met 5 jaar oud
Deze studie zal de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en werkzaamheid evalueren van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) drievoudige combinatietherapie bij CF-patiënten van 2 tot en met 5 jaar oud.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
83
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Nedlands, Australië
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australië
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Duitsland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
2 jaar tot 5 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Homozygoot voor de F508del-mutatie of heterozygoot voor F508del en een minimale functie (MF)-mutatie (F/F- of F/MF-genotypes)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
- Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
- Vaste orgaan- of hematologische transplantatie
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Deel A: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers die bij de screening meer dan of gelijk aan (>=) 14 kilogram (kg) wogen, kregen elexacaftor (ELX) 100 milligram (mg) eenmaal daags (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg elke 12 uur (q12h) in de behandelingsperiode gedurende 15 dagen.
|
Granulaat met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
Granulaat voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Deel B: ELX/TEZ/IVA
Deelnemers die bij de screening (>=)14 kg wogen, kregen ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg qd12h.
Deelnemers met een gewicht van (>=)10 kg tot minder dan (<)14 kg kregen ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg eenmaal daags (qAM) en 59,5 mg eenmaal daags (qPM) in de behandelperiode van 24 weken.
|
Granulaat met een vaste dosiscombinatie voor orale toediening.
Andere namen:
Granulaat voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Deel A: Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van ELX,TEZ,IVA en relevante metabolieten
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 15
|
Van dag 1 tot en met dag 15
|
|
Deel A: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld aan de hand van het aantal deelnemers met behandeling - Emergent Adverse Events (TEAE's) en Serious Adverse Events (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met dag 43
|
Van dag 1 tot en met dag 43
|
|
Deel B: Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 28
|
Van dag 1 tot week 28
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel B: Waargenomen pre-dosis plasmaconcentratie (Ctrough) van ELX,TEZ,IVA en relevante metabolieten
Tijdsspanne: Van dag 1 tot en met week 16
|
Van dag 1 tot en met week 16
|
|
|
Deel B: Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Van baseline tot en met week 24
|
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
|
Van baseline tot en met week 24
|
|
Deel B: Absolute verandering in longklaringsindex 2.5 (LCI 2.5)
Tijdsspanne: Van baseline tot en met week 24
|
De LCI2.5-index is het aantal longturnovers dat nodig is om de eindconcentratie van inert gas bij inademen te verlagen tot 1/40ste van de beginwaarden en wordt berekend door de som van uitgeademde ademteugen (cumulatief uitgeademd volume (CEV)) te delen door gelijktijdig gemeten functionele restcapaciteit (FRC).
Een LCI van 7,5 en lager is normaal; waarden groter dan 7,5 zijn abnormaal.
LCI kan afwijkingen in de longfunctie eerder opsporen dan meer traditionele modaliteiten zoals spirometrie.
|
Van baseline tot en met week 24
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
19 november 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
3 juni 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
3 juni 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 augustus 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
28 augustus 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
3 september 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
28 juni 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
2 juni 2023
Laatst geverifieerd
1 juni 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
- Elexaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .