Evaluación de ELX/TEZ/IVA en sujetos con fibrosis quística (FQ) de 2 a 5 años
2 de junio de 2023 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio de fase 3 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética de la terapia de combinación triple de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en sujetos con fibrosis quística de 2 a 5 años de edad
Este estudio evaluará la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de la terapia de combinación triple de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) en sujetos con FQ de 2 a 5 años de edad.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
83
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemania
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
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Parkville, VIC, Australia
- The Royal Children's Hospital
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South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital of Colorado
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
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Missouri
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Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
- The Children's Mercy Hospital
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 5 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Homocigotos para la mutación F508del o heterocigotos para F508del y una mutación de función mínima (MF) (genotipos F/F o F/MF)
Criterios clave de exclusión:
- Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
- Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar
- Trasplante de órgano sólido o hematológico
Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A: ELX/TEZ/IVA
Los participantes que pesaban más o igual a (>=) 14 kilogramos (kg) en la selección recibieron 100 miligramos (mg) de elexacaftor (ELX) una vez al día (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg cada 12 horas (q12h) en el período de tratamiento durante 15 días.
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Gránulos de combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
Granulado para administración oral.
Otros nombres:
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Experimental: Parte B: ELX/TEZ/IVA
Los participantes que pesaban (>=)14 kg en la selección recibieron ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h.
Los participantes que pesaban (>=)10 kg a menos de (<)14 kg recibieron ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg una vez por la mañana (qAM) y 59,5 mg una vez por la noche (qPM) en el período de tratamiento para 24 semanas
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Gránulos de combinación de dosis fija para administración oral.
Otros nombres:
Granulado para administración oral.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de ELX, TEZ, IVA y metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Del día 1 al día 15
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Del día 1 al día 15
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Parte A: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el día 43
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Desde el día 1 hasta el día 43
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Parte B: Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 28
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Desde el día 1 hasta la semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte B: Concentración plasmática previa a la dosis observada (Cmín) de ELX, TEZ, IVA y metabolitos relevantes
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 16
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Desde el día 1 hasta la semana 16
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Parte B: Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Parte B: cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2,5 (LCI 2,5)
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
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El índice LCI2.5 es el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte corriente final a 1/40 de sus valores iniciales y se calcula dividiendo la suma de las respiraciones corrientes exhaladas (volumen exhalado acumulativo (CEV)) por las medidas simultáneas capacidad residual funcional (CRF).
Un LCI de 7.5 o menos es normal; los valores superiores a 7,5 son anormales.
LCI puede detectar anomalías en la función pulmonar antes que las modalidades más tradicionales, como la espirometría.
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Desde el inicio hasta la semana 24
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de noviembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
3 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
3 de junio de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
28 de agosto de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
3 de septiembre de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
28 de junio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de junio de 2023
Última verificación
1 de junio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .