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Bewertung von ELX/TEZ/IVA bei Patienten mit zystischer Fibrose (CF) im Alter von 2 bis 5 Jahren

2. Juni 2023 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik der Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-Dreifachkombinationstherapie bei Mukoviszidose-Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren

Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit der Elexacaftor (ELX)/Tezacaftor (TEZ)/Ivacaftor (IVA)-Dreifachkombinationstherapie bei CF-Patienten im Alter von 2 bis 5 Jahren bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

83

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Nedlands, Australien
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australien
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australien
        • Queensland Children's Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Deutschland
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • Liverpool, Vereinigtes Königreich
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Homozygot für die F508del-Mutation oder heterozygot für F508del und eine Minimalfunktions(MF)-Mutation (F/F- oder F/MF-Genotypen)

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
  • Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
  • Solide Organ- oder hämatologische Transplantation

Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Teil A: ELX/TEZ/IVA
Teilnehmer mit einem Gewicht von mehr als oder gleich (>=) 14 Kilogramm (kg) beim Screening erhielten Elexacaftor (ELX) 100 Milligramm (mg) einmal täglich (qd)/Tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/Ivacaftor (IVA) 75 mg alle 12 Stunden (q12h) im Behandlungszeitraum über 15 Tage.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationsgranulat mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Granulat zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: Teil B: ELX/TEZ/IVA
Teilnehmer mit einem Gewicht von (>=) 14 kg beim Screening erhielten ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h. Teilnehmer mit einem Gewicht von (>=) 10 kg bis weniger als (<) 14 kg erhielten im Behandlungszeitraum ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg einmal jeden Morgen (qAM) und 59,5 mg einmal jeden Abend (qPM). 24 Wochen.
Arzneimittel: ELX/TEZ/IVA
Kombinationsgranulat mit fester Dosis zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Arzneimittel: MwSt
Granulat zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Teil A: Beobachtete Konzentration (Ctrough) von ELX, TEZ, IVA und relevanten Metaboliten vor der Einnahme
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 15
Von Tag 1 bis Tag 15
Teil A: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Tag 43
Von Tag 1 bis Tag 43
Teil B: Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 28
Von Tag 1 bis Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Teil B: Beobachtete Plasmakonzentration (Ctrough) von ELX, TEZ, IVA und relevanten Metaboliten vor der Dosis
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 16
Von Tag 1 bis Woche 16
Teil B: Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 24
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Vom Ausgangswert bis Woche 24
Teil B: Absolute Änderung des Lung Clearance Index 2,5 (LCI 2,5)
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 24
Der LCI2,5-Index ist die Anzahl der Lungenumdrehungen, die erforderlich sind, um die endexspiratorische Inertgaskonzentration auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren. Er wird berechnet, indem die Summe der ausgeatmeten Atemzüge (kumulatives ausgeatmetes Volumen (CEV)) durch die gleichzeitig gemessenen Werte dividiert wird funktionelle Residualkapazität (FRC). Ein LCI von 7,5 und darunter ist normal; Werte über 7,5 sind abnormal. LCI ist in der Lage, Anomalien der Lungenfunktion früher zu erkennen als herkömmlichere Verfahren wie die Spirometrie.
Vom Ausgangswert bis Woche 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. November 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

3. Juni 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

3. Juni 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. August 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. August 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

3. September 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

28. Juni 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX20-445-111
  • 2020-002251-38 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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