Evaluering av ELX/TEZ/IVA i cystisk fibrose (CF) personer 2 til 5 år
2. juni 2023 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3-studie som evaluerer sikkerheten, tolerabiliteten og farmakokinetikken til Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor trippelkombinasjonsterapi hos pasienter med cystisk fibrose i alderen 2 til 5 år
Denne studien vil evaluere sikkerhet, tolerabilitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og effekt av elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) trippelkombinasjonsbehandling hos CF-personer i alderen 2 til 5 år.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
83
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Canada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Canada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannia
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 5 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Homozygot for F508del-mutasjonen eller heterozygot for F508del og en minimal funksjon (MF) mutasjon (F/F- eller F/MF-genotyper)
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
- Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus
- Solid organ eller hematologisk transplantasjon
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Del A: ELX/TEZ/IVA
Deltakere som veide større enn eller lik (>=)14 kilogram (kg) ved screening fikk elexacaftor (ELX) 100 milligram (mg) én gang daglig (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg hver 12. timer (q12h) i behandlingsperioden i 15 dager.
|
Kombinasjonsgranulat med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
Granulat for oral administrering.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Del B: ELX/TEZ/IVA
Deltakere som veide (>=)14 kg ved screening fikk ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h.
Deltakere som veide (>=)10 kg til mindre enn (<)14 kg fikk ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg én gang hver morgen (qAM) og 59,5 mg én gang hver kveld (qPM) i behandlingsperioden for 24 uker.
|
Kombinasjonsgranulat med fast dose for oral administrering.
Andre navn:
Granulat for oral administrering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Del A: Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av ELX,TEZ,IVA og relevante metabolitter
Tidsramme: Fra dag 1 til og med dag 15
|
Fra dag 1 til og med dag 15
|
|
Del A: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandling – Emergent Adverse Events (TEAEs) og Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 til dag 43
|
Fra dag 1 til dag 43
|
|
Del B: Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsfremkallende bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 28
|
Fra dag 1 til uke 28
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Del B: Observert plasmakonsentrasjon før dose (Ctrough) av ELX,TEZ,IVA og relevante metabolitter
Tidsramme: Fra dag 1 til og med uke 16
|
Fra dag 1 til og med uke 16
|
|
|
Del B: Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
|
Fra baseline til uke 24
|
|
Del B: Absolutt endring i Lung Clearance Index 2,5 (LCI 2,5)
Tidsramme: Fra baseline til uke 24
|
LCI2.5-indeksen er antall lungeomsetninger som kreves for å redusere slutttidal inertgasskonsentrasjonen til 1/40 av startverdiene og beregnes ved å dele summen av utåndede tidevannspust (kumulativt utåndet volum (CEV)) med samtidig målt funksjonell restkapasitet (FRC).
En LCI på 7,5 og lavere er normalt; verdier større enn 7,5 er unormale.
LCI er i stand til å oppdage abnormiteter i lungefunksjonen tidligere enn mer tradisjonelle modaliteter som spirometri.
|
Fra baseline til uke 24
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
19. november 2020
Primær fullføring (Faktiske)
3. juni 2022
Studiet fullført (Faktiske)
3. juni 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
28. august 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. august 2020
Først lagt ut (Faktiske)
3. september 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. juni 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. juni 2023
Sist bekreftet
1. juni 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (EudraCT-nummer)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .