Utvärdering av ELX/TEZ/IVA vid patienter med cystisk fibros (CF) 2 till 5 år
2 juni 2023 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3-studie som utvärderar säkerheten, tolerabiliteten och farmakokinetiken för Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor trippelkombinationsterapi hos patienter med cystisk fibros i åldern 2 till 5 år
Denna studie kommer att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effekt av elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) trippelkombinationsterapi hos CF-personer i åldern 2 till 5 år.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
83
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Nedlands, Australien
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australien
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannien
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Tyskland
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 5 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Homozygot för F508del-mutationen eller heterozygot för F508del och en mutation med minimal funktion (MF) (F/F- eller F/MF-genotyper)
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni
- Lunginfektion med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus
- Fast organ eller hematologisk transplantation
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A: ELX/TEZ/IVA
Deltagare som vägde mer än eller lika med (>=)14 kilogram (kg) vid screening fick elexacaftor (ELX) 100 milligram (mg) en gång dagligen (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg var 12:e timmar (q12h) under behandlingsperioden i 15 dagar.
|
Fastdoskombinationsgranulat för oral administrering.
Andra namn:
Granulat för oral administrering.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del B: ELX/TEZ/IVA
Deltagare som vägde (>=)14 kg vid screening fick ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h.
Deltagare som vägde (>=)10 kg till mindre än (<)14 kg fick ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg en gång varje morgon (qAM) och 59,5 mg en gång varje kväll (qPM) under behandlingsperioden för 24 veckor.
|
Fastdoskombinationsgranulat för oral administrering.
Andra namn:
Granulat för oral administrering.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del A: Observerad koncentration före dos (Ctrough) av ELX,TEZ,IVA och relevanta metaboliter
Tidsram: Från dag 1 till dag 15
|
Från dag 1 till dag 15
|
|
Del A: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandling – Emergent Adverse Events (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till dag 43
|
Från dag 1 till dag 43
|
|
Del B: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Från dag 1 till vecka 28
|
Från dag 1 till vecka 28
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del B: Observerad plasmakoncentration före dos (Ctrough) av ELX,TEZ,IVA och relevanta metaboliter
Tidsram: Från dag 1 till vecka 16
|
Från dag 1 till vecka 16
|
|
|
Del B: Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
|
Del B: Absolut förändring i lungclearanceindex 2,5 (LCI 2,5)
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 24
|
LCI2.5-indexet är antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av sluttidal inert gas till 1/40-del av dess startvärden och beräknas genom att dividera summan av utandad tidalandning (kumulativ utandningsvolym (CEV)) med samtidigt uppmätta funktionell restkapacitet (FRC).
En LCI på 7,5 och lägre är normalt; värden större än 7,5 är onormala.
LCI kan upptäcka abnormiteter i lungfunktionen tidigare än mer traditionella modaliteter som spirometri.
|
Från baslinjen till och med vecka 24
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 november 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
3 juni 2022
Avslutad studie (Faktisk)
3 juni 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
28 augusti 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
28 augusti 2020
Första postat (Faktisk)
3 september 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
28 juni 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
2 juni 2023
Senast verifierad
1 juni 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Patologiska processer
- Luftvägssjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Fibros
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .