ELX/TEZ/IVA 对 2 至 5 岁囊性纤维化 (CF) 受试者的评估
2023年6月2日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor 三联疗法在 2 至 5 岁囊性纤维化受试者中的安全性、耐受性和药代动力学的 3 期研究
本研究将评估 elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) 三联疗法在 2 至 5 岁 CF 受试者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
83
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Toronto、加拿大
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin、德国
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen、德国
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
-
Nedlands、澳大利亚
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC、澳大利亚
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane、澳大利亚
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson、Arizona、美国、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City、Missouri、美国、64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Liverpool、英国
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London、英国
- Royal Brompton Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 5年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- F508del 突变纯合子或 F508del 杂合子和最小功能 (MF) 突变（F/F 或 F/MF 基因型）
关键排除标准：
- 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化
- 肺部感染与肺部状态更快下降相关的生物体
- 实体器官或血液移植
其他协议定义的包含/排除标准可能适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：A 部分：ELX/TEZ/IVA
筛选时体重大于或等于 (>=)14 公斤 (kg) 的参与者接受 elexacaftor (ELX) 100 毫克 (mg) 每日一次 (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg 每 12 次治疗期间 15 天的小时 (q12h)。
|
用于口服给药的固定剂量组合颗粒。
其他名称：
口服颗粒剂。
其他名称：
|
|
实验性的：B 部分：ELX/TEZ/IVA
筛选时体重 (>=)14 kg 的参与者接受 ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h。
体重 (>=)10 kg 至小于 (<)14 kg 的参与者在治疗期间接受 ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg 每天早上一次 (qAM) 和 59.5 mg 每晚一次 (qPM) 24 周。
|
用于口服给药的固定剂量组合颗粒。
其他名称：
口服颗粒剂。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
A 部分：观察到的 ELX、TEZ、IVA 和相关代谢物的给药前浓度（谷值）
大体时间：从第 1 天到第 15 天
|
从第 1 天到第 15 天
|
|
A 部分：根据接受治疗的参与者数量评估安全性和耐受性 - 紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE)
大体时间：从第 1 天到第 43 天
|
从第 1 天到第 43 天
|
|
B 部分：根据发生治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者数量评估安全性和耐受性
大体时间：从第 1 天到第 28 周
|
从第 1 天到第 28 周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
B 部分：观察到的 ELX、TEZ、IVA 和相关代谢物的给药前血浆浓度（谷值）
大体时间：从第 1 天到第 16 周
|
从第 1 天到第 16 周
|
|
|
B 部分：汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 24 周
|
使用批准的收集设备收集汗液样本。
|
从基线到第 24 周
|
|
B 部分：肺清除指数 2.5 的绝对变化 (LCI 2.5)
大体时间：从基线到第 24 周
|
LCI2.5指数是将潮气末惰性气体浓度降低至其起始值的1/40所需的肺转换次数，其计算方法是将呼出的潮气呼吸总和（累积呼气量（CEV））除以同时测量的值功能残气量（FRC）。
LCI 7.5 及以下属正常；大于7.5的值是异常的。
LCI 能够比肺活量测定等更传统的方法更早地检测到肺功能异常。
|
从基线到第 24 周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年11月19日
初级完成 (实际的)
2022年6月3日
研究完成 (实际的)
2022年6月3日
研究注册日期
首次提交
2020年8月28日
首先提交符合 QC 标准的
2020年8月28日
首次发布 (实际的)
2020年9月3日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年6月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年6月2日
最后验证
2023年6月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.