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Évaluation d'ELX/TEZ/IVA chez des sujets atteints de fibrose kystique (FK) âgés de 2 à 5 ans

2 juin 2023 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 3 évaluant l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacocinétique de la trithérapie Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor chez des sujets atteints de mucoviscidose âgés de 2 à 5 ans

Cette étude évaluera l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité de la trithérapie elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) chez les sujets fibro-kystiques âgés de 2 à 5 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

83

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Berlin, Allemagne
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Allemagne
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • Australie
      • Nedlands, Australie
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australie
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Queensland Children's Hospital
  • Canada
      • Toronto, Canada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Royaume-Uni
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Brompton Hospital
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Homozygote pour la mutation F508del ou hétérozygote pour F508del et une mutation fonction minimale (MF) (génotypes F/F ou F/MF)

Critères d'exclusion clés :

  • Cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire
  • Transplantation d'organe solide ou hématologique

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie A : ELX/TEZ/IVA
Les participants pesant plus de ou égal à (>=) 14 kilogrammes (kg) lors de la sélection ont reçu de l'elexacaftor (ELX) 100 milligrammes (mg) une fois par jour (qd)/tezacaftor (TEZ) 50 mg qd/ivacaftor (IVA) 75 mg toutes les 12 heures (q12h) dans la période de traitement pendant 15 jours.
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Granulés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Granulés pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor
Expérimental: Partie B : ELX/TEZ/IVA
Les participants pesant (>=) 14 kg au moment de la sélection ont reçu ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h. Les participants pesant (>=)10 kg à moins de (<)14 kg ont reçu ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg une fois tous les matins (qAM) et 59,5 mg une fois tous les soirs (qPM) pendant la période de traitement pour 24 semaines.
Médicament: ELX/TEZ/IVA
Granulés combinés à dose fixe pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
Médicament: TVA
Granulés pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • ivacaftor

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Partie A : Concentration pré-dose observée (Cmin) d'ELX, de TEZ, d'IVA et des métabolites pertinents
Délai: Du jour 1 au jour 15
Du jour 1 au jour 15
Partie A : Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 au jour 43
Du jour 1 au jour 43
Partie B : Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (EIAT) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Du jour 1 à la semaine 28
Du jour 1 à la semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie B : Concentration plasmatique pré-dose observée (Ctrough) d'ELX, de TEZ, d'IVA et des métabolites pertinents
Délai: Du jour 1 à la semaine 16
Du jour 1 à la semaine 16
Partie B : Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 24
Partie B : Changement absolu de l'indice de clairance pulmonaire 2,5 (LCI 2,5)
Délai: De la ligne de base à la semaine 24
L'indice LCI2.5 est le nombre de renouvellements pulmonaires nécessaires pour réduire la concentration de gaz inerte de marée finale à 1/40e de ses valeurs de départ et est calculé en divisant la somme des respirations courantes expirées (volume expiré cumulé (CEV)) par la mesure simultanée capacité résiduelle fonctionnelle (FRC). Un LCI de 7,5 et moins est normal ; les valeurs supérieures à 7,5 sont anormales. Le LCI est capable de détecter les anomalies de la fonction pulmonaire plus tôt que les modalités plus traditionnelles telles que la spirométrie.
De la ligne de base à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 novembre 2020

Achèvement primaire (Réel)

3 juin 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

3 juin 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 août 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2020

Première publication (Réel)

3 septembre 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

28 juin 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX20-445-111
  • 2020-002251-38 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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