ELX/TEZ/IVA:n arviointi kystisellä fibroosilla (CF) 2–5 vuoden ajalta
perjantai 2. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Vaiheen 3 tutkimus, jossa arvioidaan Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-kolmoisyhdistelmähoidon turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakokinetiikkaa kystisen fibroosin potilailla 2–5 vuoden iässä
Tässä tutkimuksessa arvioidaan eleksakaftorin (ELX)/tetsakaftorin (TEZ)/ivakaftorin (IVA) kolmoisyhdistelmähoidon turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja tehoa 2–5-vuotiailla CF-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
83
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nedlands, Australia
- Telethon Kids Institute
-
Parkville, VIC, Australia
- The Royal Children's Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Queensland Children's Hospital
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- The Hospital for Sick Children
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa
- Charite Paediatric Pulmonology Department
-
Essen, Saksa
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
-
-
-
-
-
Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital of Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
- The Children's Mercy Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
2 vuotta - 5 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Homotsygoottinen F508del-mutaation suhteen tai heterotsygoottinen F508del-mutaation ja minimaalisen funktion (MF) mutaation suhteen (F/F- tai F/MF-genotyypit)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
- Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen
- Kiinteän elimen tai hematologinen siirto
Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Osa A: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat, jotka painoivat yli (>=)14 kilogrammaa (kg) seulonnassa, saivat eleksakaftoria (ELX) 100 milligrammaa (mg) kerran päivässä (qd)/tetsakaftoria (TEZ) 50 mg qd/ivakaftoria (IVA) 75 mg joka 12. tuntia (q12h) hoitojakson aikana 15 päivän ajan.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmärakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Rakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Osa B: ELX/TEZ/IVA
Osallistujat, jotka painoivat (>=) 14 kg seulonnan aikana, saivat ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg q12h.
Osallistujat, jotka painoivat (>=)10 kg - alle (<)14 kg, saivat ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg kerran joka aamu (qAM) ja 59,5 mg kerran joka ilta (qPM) hoitojakson aikana 24 viikkoa.
|
Kiinteän annoksen yhdistelmärakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
Rakeet suun kautta annettavaksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osa A: ELX:n, TEZ:n, IVA:n ja asiaankuuluvien aineenvaihduntatuotteiden havaittu ennen annosta pitoisuutta (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 15
|
Päivästä 1 päivään 15
|
|
Osa A: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 päivään 43
|
Päivästä 1 päivään 43
|
|
Osa B: Turvallisuus ja siedettävyys arvioituna niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 28 asti
|
Päivästä 1 viikkoon 28 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osa B: ELX:n, TEZ:n, IVA:n ja asiaankuuluvien aineenvaihduntatuotteiden havaittu plasmapitoisuus ennen annostusta (Ctrough)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 16
|
Päivästä 1 viikkoon 16
|
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
|
Perustasosta viikkoon 24
|
|
Osa B: Absoluuttinen muutos keuhkojen puhdistumaindeksissä 2,5 (LCI 2,5)
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 24
|
LCI2.5-indeksi on keuhkojen kierrosten määrä, joka vaaditaan inerttikaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen lähtöarvoista, ja se lasketaan jakamalla uloshengityshengitysten summa (kumulatiivinen uloshengitystilavuus (CEV)) samanaikaisesti mitatulla toiminnallinen jäännöskapasiteetti (FRC).
LCI 7,5 tai alle on normaali; arvot yli 7,5 ovat epänormaaleja.
LCI pystyy havaitsemaan keuhkojen toiminnan poikkeavuudet aikaisemmin kuin perinteiset menetelmät, kuten spirometria.
|
Perustasosta viikkoon 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 19. marraskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 3. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 28. elokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. elokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 3. syyskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. kesäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. kesäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. kesäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
- Elexacaftor
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX20-445-111
- 2020-002251-38 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .