Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena ELX/TEZ/IVA u pacjentów z mukowiscydozą (CF) w wieku od 2 do 5 lat

2 czerwca 2023 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie III fazy oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i farmakokinetykę potrójnej terapii skojarzonej eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 2 do 5 lat

Badanie to oceni bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę, farmakodynamikę i skuteczność potrójnej terapii skojarzonej eleksakaftor (ELX)/tezakaftor (TEZ)/iwakaftor (IVA) u pacjentów z mukowiscydozą w wieku od 2 do 5 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

83

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Nedlands, Australia
        • Telethon Kids Institute
      • Parkville, VIC, Australia
        • The Royal Children's Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Queensland Children's Hospital
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Kanada
        • British Columbia Children's Hospital
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Niemcy
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital of Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Respiratory and Critical Care Specialists, P.A., Children's Hospitals and Clinics of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • The Children's Mercy Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • NC TraCS Institute - CTRC University of North Carolina at Chapel Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Liverpool, Zjednoczone Królestwo
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Brompton Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Homozygota pod względem mutacji F508del lub heterozygota pod względem mutacji F508del i mutacji minimalnej funkcji (MF) (genotypy F/F lub F/MF)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
  • Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
  • Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Część A: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy o masie ciała większej lub równej (>=)14 kilogramów (kg) podczas badania przesiewowego otrzymywali eleksakaftor (ELX) 100 miligramów (mg) raz na dobę (qd)/tezakaftor (TEZ) 50 mg qd/iwakaftor (IVA) 75 mg co 12 godzin (q12h) w okresie leczenia przez 15 dni.
Lek: ELX/TEZ/IVA
Granulat złożony o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Granulat do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor
Eksperymentalny: Część B: ELX/TEZ/IVA
Uczestnicy ważący (>=)14 kg podczas badania przesiewowego otrzymywali ELX 100 mg qd/TEZ 50 mg qd/IVA 75 mg co 12h. Uczestnicy ważący (>=)10 kg do mniej niż (<)14 kg otrzymywali ELX 80 mg qd/TEZ 40 mg qd/IVA 60 mg raz dziennie rano (qAM) i 59,5 mg raz wieczorem (qPM) w okresie leczenia przez 24 tygodnie.
Lek: ELX/TEZ/IVA
Granulat złożony o ustalonej dawce do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • eleksakaftor/tezakaftor/iwakaftor
Lek: IVA
Granulat do podawania doustnego.
Inne nazwy:
  • VX-770
  • iwakaftor

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Część A: Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) ELX, TEZ, IVA i odpowiednich metabolitów
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 15
Od dnia 1 do dnia 15
Część A: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników leczonych — pojawiające się zdarzenia niepożądane (TEAE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do dnia 43
Od dnia 1 do dnia 43
Część B: Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi leczenia (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 28
Od dnia 1 do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B: Obserwowane stężenie w osoczu przed podaniem dawki (Ctrough) ELX, TEZ, IVA i odpowiednich metabolitów
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 16
Od dnia 1 do tygodnia 16
Część B: Bezwzględna zmiana zawartości chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
Od punktu początkowego do tygodnia 24
Część B: Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płucnego 2,5 (LCI 2,5)
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do tygodnia 24
Wskaźnik LCI2,5 jest liczbą obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowego stężenia gazu obojętnego w wydechu do 1/40 jego wartości początkowej i jest obliczany przez podzielenie sumy wydychanych oddechów (skumulowana objętość wydechowa (CEV)) przez mierzoną jednocześnie funkcjonalna pojemność szczątkowa (FRC). LCI 7,5 i poniżej jest normalne; wartości większe niż 7,5 są nieprawidłowe. LCI jest w stanie wykryć nieprawidłowości w czynności płuc wcześniej niż bardziej tradycyjne metody, takie jak spirometria.
Od punktu początkowego do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 listopada 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

3 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

3 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 września 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

28 czerwca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX20-445-111
  • 2020-002251-38 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na ELX/TEZ/IVA

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj