HORIZON: GT005 の 2 回投与の安全性と有効性を評価する第 II 相試験
HORIZON: 加齢性黄斑変性症に続発する地図状萎縮症の被験者に単回網膜下注射として投与された GT005 の 2 回投与の安全性と有効性を評価するための第 II 相、非盲検、アウトカム評価者マスク、多施設共同、無作為化、対照試験
調査の概要
詳細な説明
これは、AMD に続発する GA の被験者に 1 回の網膜下注射として投与された GT005 の 2 回投与の安全性と有効性を評価するための第 2 相、非盲検、転帰評価者マスク、多施設、無作為化、対照試験です。
この試験には、最大 8 週間のスクリーニング期間と 96 週間の研究期間が含まれます。
被験者は 2 つのグループのいずれかに無作為に割り付けられます。 GT005 または未処理のコントロール グループ。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85053
- Retinal Research Institute (retina consultants of AZ)
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California
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Beverly Hills、California、アメリカ、90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
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Fullerton、California、アメリカ、92835
- Retina Consultants of Orange County
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Mountain View、California、アメリカ、94040
- Northern California Retina Vitreous Associates
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Palo Alto、California、アメリカ、94303
- Byers Eye Institute at Stanford
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Poway、California、アメリカ、92064
- Retina Consultants of San Diego
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- University of California (UC) Davis Medical Group Eye Center
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Colorado
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Durango、Colorado、アメリカ、81303
- Southwest Retina Research Center
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Florida
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Deerfield Beach、Florida、アメリカ、33064
- Rand Eye Institute
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Gainesville、Florida、アメリカ、32607
- VitreoRetinal Associates, P.A.
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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St. Petersburg、Florida、アメリカ、33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Georgia
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Augusta、Georgia、アメリカ、30909
- Southeast Retina Center
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Marietta、Georgia、アメリカ、30060
- Georgia Retina PC
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60657
- Illinois Retina Associates
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Lemont、Illinois、アメリカ、60452
- University Retina Macula Associates PC
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46290
- Midwest Eye Institute Northside
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Iowa
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West Des Moines、Iowa、アメリカ、50266
- Wolfe Eye Clinic
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Kansas
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Shawnee Mission、Kansas、アメリカ、66204
- Retina Associates, LLC
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21209
- The Retina Care Center
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
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Michigan
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Grand Blanc、Michigan、アメリカ、48439
- Retina Associates of Michigan
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Royal Oak、Michigan、アメリカ、48073
- Associated Retinal Consultants PC
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Nevada
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Reno、Nevada、アメリカ、89502
- Sierra Eye Associates
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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Rochester、New York、アメリカ、14620
- Retina Associates of Western New York
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27705
- Duke Eye Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45242
- Cincinnati Eye Institute
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Eugene、Oregon、アメリカ、97401
- Oregon Retina
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Casey Eye Institute - OHSU
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Pennsylvania
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Erie、Pennsylvania、アメリカ、16507
- Erie Retinal Surgery ,INC
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19107
- Mid Atlantic Retina - Wills Eye Hospital
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South Carolina
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West Columbia、South Carolina、アメリカ、29169
- Palmetto Retina Center
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Tennessee
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Germantown、Tennessee、アメリカ、38138
- Charles Retina Institute
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Knoxville、Tennessee、アメリカ、37922
- Southeastern Retina Associates, PC
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78705
- Austin Research Center for Retina, PLLC
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Bellaire、Texas、アメリカ、77401
- Retina Consultants of Houston-TMC
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Retina Foundation of the Southwest
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- Texas Retina Associates (Dallas)
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San Antonio、Texas、アメリカ、78240
- Retinal Consultants of San Antonio
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The Woodlands、Texas、アメリカ、77384
- Retina Consultants of Houston
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84107
- Rocky Mountain Retina Consultants
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98104-2499
- Department of Ophthalmology UW Medicine
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Silverdale、Washington、アメリカ、98383
- Retina Center Northwest
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London、イギリス、W1G 7LB
- Retina Clinic London
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London、イギリス、EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
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Oxford、イギリス、OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Sunderland、イギリス、SR2 9HP
- Sunderland Eye Infirmary
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2000
- Sydney Hospital and Sydney Eye Hospital
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Victoria
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Melbourne E.、Victoria、オーストラリア、3002
- The University of Melbourne - The Centre for Eye Research Australia (CERA)
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Barcelona、スペイン、08035
- Instituto de Microcirugia Ocular
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Madrid、スペイン、28046
- Clinica Baviera
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Pamplona、スペイン、31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
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Bonn、ドイツ、53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Düsseldorf、ドイツ、40549
- Internationale Innovative Ophthalmochirurgie
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Lübeck、ドイツ、23562
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lübeck
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Dijon、フランス、21000
- CHU Dijon - Hopital Mitterrand
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Marseille、フランス、13008
- Centre Paradis Monticelli
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Nantes、フランス、44093
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu
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Bydgoszcz、ポーランド、85-631
- Oftalmika Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- -書面によるインフォームドコンセントを与えることができ、喜んで
- 年齢 ≥55 歳
- を。 ステージ1:治験責任医師が決定したように、研究眼でAMDに続発するGAの臨床診断を受け、反対側の眼でAMDの診断を受けている; b. ステージ2:治験責任医師によって決定されたように、研究眼でAMDに続発するGAの臨床診断を受けている、中央読影センターによって決定された非中心窩である、またはCFIまれなバリアント遺伝子型を持ち、選択基準3aを満たしている、および反対側の目のAMDの診断（単眼の場合を除く）
- -FAFで許容可能なサイズ内のGA病変（研究眼）
- 研究眼のGA病変は、FAF画像内に完全に存在する必要があります
- 登録された研究集団の最大 25% は、他眼に CNV を持つことが許可されています
- -研究の目で、ETDRSチャートを使用して、24文字以上のBCVA（6/95または20/320スネレン視力相当）を持っている
- を。 ステージ 1: 事前に指定された AMD 遺伝子サブグループ基準の 1 つを満たす。 b. ステージ 2: 試験の適格性にジェノタイピングは必要ありません
- -すべての研究訪問に参加し、研究手順を完了することができます
- -出産の可能性のある女性は、無作為化の2週間前に妊娠検査で陰性でなければなりません（閉経後の女性には必要ありません）、または外科的に不妊化されていることを示す文書を提供します
除外基準:
- を。 ステージ 1: 除外された遺伝子バリアントの保因者。 b. -ステージ2：スターガルト病またはその他の網膜ジストロフィーの臨床診断を受けている場合、被験者は除外されます
- -研究の目でCNVの病歴または証拠がある
- -中等度/重度またはさらに悪い非増殖性、糖尿病性網膜症が研究眼に存在する
- -研究眼に硝子体切除術、黄斑下手術、または黄斑光凝固の病歴がある
- -訪問1の前の12週間以内の研究眼の眼内手術の履歴
- -研究期間中に手術を必要とする可能性のある臨床的に重要な白内障がある 研究眼
- 2つ以上の外用薬の使用にもかかわらず、中等度から重度の緑内障性視神経症、制御されていない眼圧（IOP）の存在;または緑内障フィルタリングまたは弁手術の病歴
- 研究眼の-8ジオプトリーを超える軸近視
- -過去6か月または5半減期（いずれか長い方）以内にGAの治療のための治験薬を受け取ったことがある 加齢に伴う眼疾患研究（AREDS）フォーミュラなどの栄養補助食品を除く
- いつでも遺伝子または細胞療法を受けている。
- -プロトコルに指定されたコルチコステロイドレジメンに禁忌がある
- 関連する場合、投与後90日間、2つの避妊方法（そのうちの1つはバリア法）を使用したくない
- -過去12か月以内の活動性悪性腫瘍、適切に治療された子宮頸部の上皮内癌、非黒色腫皮膚癌、または安定した前立腺特異抗原（PSA）を伴う前立腺癌を除く 12か月以上
- -他の重要な眼または非眼の医学的または精神医学的状態を持っている, 治験責任医師の意見では, 被験者を危険にさらすか、研究の結果に影響を与える可能性があります
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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介入なし：未処理の対照
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実験的：GT005中量[5E10 VG]
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。
GT005は、2つのGT005用量のいずれかに割り当てられた被験者の研究目への1回の網膜下注射として投与されました。
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実験的：GT005高用量[2E11 VG]
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GT005は、ヒト補体因子I（CFI）を発現する組換え、非複製AAV2です。
GT005は、2つのGT005用量のいずれかに割り当てられた被験者の研究目への1回の網膜下注射として投与されました。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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地理的萎縮（GA）のベースラインから72週目への変化
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、72
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眼底自己蛍光（FAF）によって測定されるGA面積
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ベースライン、12、24、36、48、72
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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地理的萎縮（GA）の96週目のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、96週
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眼底自己蛍光（FAF）によって測定されるGA面積
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ベースライン、96週
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有害事象の概要
時間枠：有害事象は、ランダム化から研究の終わりまで、96週目に約96週間の最大時間枠まで報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 |
有害事象は、ランダム化から研究の終わりまで、96週目に約96週間の最大時間枠まで報告されます。
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一次システム臓器クラスによって被験者の2％以上で発生する眼AEは、研究の目の好みの用語
時間枠：有害事象は、ランダム化から研究の終わりまで、96週目に約96週間の最大時間枠まで報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 システムオルガンクラスはアルファベット順にソートされ、優先用語はシステムオルガンクラス内の全体的な頻度を減らすことによってソートされます。 |
有害事象は、ランダム化から研究の終わりまで、96週目に約96週間の最大時間枠まで報告されます。
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被験者の2％以上で発生する非眼AE
時間枠：有害事象は、ランダム化から研究の終わりまで、96週目に約96週間の最大時間枠まで報告されます。
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有害事象（AE）は、気の毒な医学的発生です（例： 被験者または臨床調査対象の不利で意図しない兆候（異常な臨床検査所見を含む）、症状または病気）。 TEAEは、ランダム化後に発生するAEまたはランダム化後に悪化する既に存在するAEとして定義されます。 AESの主要な要約は、ティーに基づいています。 |
有害事象は、ランダム化から研究の終わりまで、96週目に約96週間の最大時間枠まで報告されます。
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マルチモーダルイメージングのベースラインから96週目へのGA形態の変化 - 眼底自己蛍光の増加を伴う参加者の数
時間枠：ベースライン、5週目、12、24、36、48、72、96
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マルチモーダルイメージングの網膜形態の変化。 未処理のコントロールグループの場合、5週目にプロトコル指定の訪問はありませんでした。 |
ベースライン、5週目、12、24、36、48、72、96
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糖尿病性網膜症（ETDRS）チャートの早期治療を通じて、ベースラインから96週目までのベースラインから96週までのベスト修正視力（BCVA）スコアの変化
時間枠：ベースライン、1週目、5、8、12、24、36、48、72、96
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BCVAは、早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）視力検査チャートを使用して評価されました。 最小スコアと最大スコアはそれぞれ0〜100です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 未処理のコントロールグループの場合、1、5、8のプロトコル指定訪問はありませんでした。 |
ベースライン、1週目、5、8、12、24、36、48、72、96
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糖尿病性網膜症（ETDRS）チャートの早期治療による、12、24、36、48、72、および96週目のベースラインからの低輝度差（LLD）文字カウントの変化
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、72、96
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LLDは、早期治療糖尿病性網膜症研究（ETDRS）視力検査チャートを使用して評価されました。 このテストは、BCVAテストの後、瞳孔拡張の前に行われ、低輝度視力（LLVA）が測定される前に距離屈折が行われました。 LLVAは、各眼の前面に2.0-Logユニットの中性密度フィルターを配置し、被験者に通常照らされたETDRSチャートを読み取ることにより測定されました。 LLDは、BCVAとLLVAの差として計算されました。 当初、文字はチャートから4メートルの距離で読み取られていました。 4メートル未満の文字が4メートルで読み取られた場合、1メートルのテストを実行する必要があります。 LLDは、被験者によって正しく読まれる文字の数として報告されることになっていました。 最小スコアと最大スコアはそれぞれ0〜100です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 |
ベースライン、12、24、36、48、72、96
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ミネソタロービジョンリーディングテスト（MNREAD）チャートで評価されるMRS（1分あたりの単語）として測定された読み取りパフォーマンス：調査目の訪問によるベースラインからの変更の統計統計
時間枠：ベースライン、12、24、36、48、72、96
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最大読み取り速度（MRS）は、印刷サイズが制限要因ではない場合に個人が達成できる最高の読み取り速度を表します。 基本的に、プリントが簡単に読みやすくなるほど大きい場合、人がテキストを読むことができる速さを測定します。 カウントが高いほど、視覚機能が向上します。 |
ベースライン、12、24、36、48、72、96
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機能読み取り独立（FRI）インデックスの24、36、48、72、および96のベースラインからの変更
時間枠：ベースライン、24、36、48、72、96
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FRI指数は、GA患者での使用に特化した患者報告の結果測定です。 FRIインデックスは、小切手を書いたり、処方箋を読んだりするなど、読書を必要とする日常の活動を実行する際に、独立科目のレベルを評価します。 インデックスの範囲から派生したスコアは、1（できない）から4（総独立性）までの範囲です。 より高いスコアは、より良い視覚機能を表します。 |
ベースライン、24、36、48、72、96
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患者報告の結果（視覚関数アンケート25）における24、36、48、72、および96のベースラインからの変更 - 複合スコア
時間枠：ベースライン、24、36、48、72、96
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National Eye Instituteの視覚機能アンケート25（NEI-VFQ-25）は、視覚障害と視覚症状の一般的な健康領域に対する影響を測定します。 NEI VFQ-25は、11の視覚関連の構成要素を表す25の視力標的質問のベースセットと、追加の単一項目の一般的な健康評価の質問で構成されています。 すべてのアイテムがスコアリングされるため、高いスコアがより良い視覚機能を表します。 次に、各アイテムが0〜100スケールに変換され、可能な限り低いスコアがそれぞれ0ポイントと100ポイントに設定されます。 複合スコアは、11のサブスケールの平均に基づいて導出されます。 |
ベースライン、24、36、48、72、96
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協力者と研究者
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。