HORIZON: uno studio di fase II per valutare la sicurezza e l'efficacia di due dosi di GT005
HORIZON: uno studio di fase II, in aperto, valutatore dei risultati, mascherato, multicentrico, randomizzato, controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia di due dosi di GT005 somministrate come singola iniezione sottoretinica in soggetti con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare senile
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio di Fase 2, in aperto, valutatore dei risultati in maschera, multicentrico, randomizzato, controllato per valutare la sicurezza e l'efficacia di due dosi di GT005 somministrate come singola iniezione sottoretinica in soggetti con GA secondaria a AMD.
Lo studio include un periodo di screening fino a 8 settimane e un periodo di studio di 96 settimane.
I soggetti saranno randomizzati in uno dei due gruppi; GT005 o il gruppo di controllo non trattato.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2000
- Sydney Hospital and Sydney Eye Hospital
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Victoria
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Melbourne E., Victoria, Australia, 3002
- The University of Melbourne - The Centre for Eye Research Australia (CERA)
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Dijon, Francia, 21000
- CHU Dijon - Hopital Mitterrand
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Marseille, Francia, 13008
- Centre Paradis Monticelli
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel-Dieu
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Bonn, Germania, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
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Düsseldorf, Germania, 40549
- Internationale Innovative Ophthalmochirurgie
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Lübeck, Germania, 23562
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Lübeck
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Tübingen, Germania, 72076
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Bydgoszcz, Polonia, 85-631
- Oftalmika Spolka z ograniczona odpowiedzialnoscia
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London, Regno Unito, W1G 7LB
- Retina Clinic London
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London, Regno Unito, EC1V 2PD
- Moorfields Eye Hospital - NHS Foundation Trust
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Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
- John Radcliffe Hospital
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Sunderland, Regno Unito, SR2 9HP
- Sunderland Eye Infirmary
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Barcelona, Spagna, 08035
- Instituto de Microcirugia Ocular
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Madrid, Spagna, 28046
- Clinica Baviera
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Pamplona, Spagna, 31008
- Clinica Universidad de Navarra - Pamplona
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85053
- Retinal Research Institute (retina consultants of AZ)
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California
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Beverly Hills, California, Stati Uniti, 90211
- Retina Vitreous Associates Medical Group
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Fullerton, California, Stati Uniti, 92835
- Retina Consultants of Orange County
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Mountain View, California, Stati Uniti, 94040
- Northern California Retina Vitreous Associates
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94303
- Byers Eye Institute at Stanford
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Poway, California, Stati Uniti, 92064
- Retina Consultants of San Diego
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- University of California (UC) Davis Medical Group Eye Center
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Colorado
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Durango, Colorado, Stati Uniti, 81303
- Southwest Retina Research Center
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Florida
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Deerfield Beach, Florida, Stati Uniti, 33064
- Rand Eye Institute
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32607
- VitreoRetinal Associates, P.A.
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- Bascom Palmer Eye Institute
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St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33711
- Retina Vitreous Associates of Florida
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Georgia
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Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30909
- Southeast Retina Center
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Marietta, Georgia, Stati Uniti, 30060
- Georgia Retina PC
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60657
- Illinois Retina Associates
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Lemont, Illinois, Stati Uniti, 60452
- University Retina Macula Associates PC
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46290
- Midwest Eye Institute Northside
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Iowa
-
West Des Moines, Iowa, Stati Uniti, 50266
- Wolfe Eye Clinic
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Kansas
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Shawnee Mission, Kansas, Stati Uniti, 66204
- Retina Associates, LLC
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21209
- The Retina Care Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Ophthalamic Consultants of Boston (OCB)
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Michigan
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Grand Blanc, Michigan, Stati Uniti, 48439
- Retina Associates of Michigan
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Royal Oak, Michigan, Stati Uniti, 48073
- Associated Retinal Consultants PC
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Nevada
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Reno, Nevada, Stati Uniti, 89502
- Sierra Eye Associates
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center
-
Rochester, New York, Stati Uniti, 14620
- Retina Associates of Western New York
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North Carolina
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Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
- Duke Eye Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45242
- Cincinnati Eye Institute
-
Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
- Cleveland Clinic
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Oregon
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Eugene, Oregon, Stati Uniti, 97401
- Oregon Retina
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Casey Eye Institute - OHSU
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-
Pennsylvania
-
Erie, Pennsylvania, Stati Uniti, 16507
- Erie Retinal Surgery ,INC
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
- Mid Atlantic Retina - Wills Eye Hospital
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South Carolina
-
West Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29169
- Palmetto Retina Center
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Tennessee
-
Germantown, Tennessee, Stati Uniti, 38138
- Charles Retina Institute
-
Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37922
- Southeastern Retina Associates, PC
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-
Texas
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Austin, Texas, Stati Uniti, 78705
- Austin Research Center for Retina, PLLC
-
Bellaire, Texas, Stati Uniti, 77401
- Retina Consultants of Houston-TMC
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Retina Foundation of the Southwest
-
Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- Texas Retina Associates (Dallas)
-
San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78240
- Retinal Consultants of San Antonio
-
The Woodlands, Texas, Stati Uniti, 77384
- Retina Consultants of Houston
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84107
- Rocky Mountain Retina Consultants
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104-2499
- Department of Ophthalmology UW Medicine
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Silverdale, Washington, Stati Uniti, 98383
- Retina Center Northwest
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto
- Età ≥55 anni
- un. Nella fase 1: Avere una diagnosi clinica di GA secondaria all'AMD nell'occhio dello studio, come determinato dallo sperimentatore, e una diagnosi di AMD nell'occhio controlaterale; b. Nella fase 2: Avere una diagnosi clinica di GA secondaria all'AMD nell'occhio dello studio, come determinato dallo sperimentatore, che non è foveale, come determinato dal centro di lettura centrale, o ha un genotipo di variante rara CFI e soddisfa i criteri di inclusione 3a e una diagnosi di AMD nell'occhio controlaterale (eccetto se monoculare)
- Lesioni GA entro dimensioni accettabili su FAF, nell'occhio dello studio
- La lesione GA nell'occhio dello studio deve risiedere completamente all'interno dell'immagine FAF
- Fino al 25% della popolazione arruolata nello studio può avere CNV nell'altro occhio
- Avere un BCVA di ≥24 lettere (equivalente di acuità di Snellen 6/95 o 20/320), utilizzando i grafici ETDRS, nell'occhio dello studio
- un. Nella fase 1: soddisfare uno dei criteri del sottogruppo genetico AMD pre-specificati; b. Nella fase 2: la genotipizzazione non è richiesta per l'ammissibilità allo studio
- In grado di partecipare a tutte le visite di studio e completare le procedure di studio
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo entro 2 settimane prima della randomizzazione (non richiesto per le donne in postmenopausa) o fornire la documentazione di essere sterilizzate chirurgicamente
Criteri di esclusione:
- un. Nella Fase 1: Portatori di varianti genetiche escluse; b. Nella fase 2: i soggetti sono esclusi se hanno una diagnosi clinica di malattia di Stargardt o altre distrofie retiniche
- Avere una storia, o evidenza, di CNV nell'occhio dello studio
- Presenza di retinopatia diabetica non proliferativa moderata/grave o peggiore nell'occhio dello studio
- Avere una storia di vitrectomia, chirurgia sottomaculare o fotocoagulazione maculare nell'occhio dello studio
- Storia di chirurgia intraoculare nell'occhio dello studio entro 12 settimane prima della Visita 1
- Avere una cataratta clinicamente significativa che potrebbe richiedere un intervento chirurgico durante il periodo di studio nell'occhio dello studio
- Presenza di neuropatia ottica glaucomatosa da moderata a grave, pressione intraoculare incontrollata (IOP), nonostante l'uso di due o più agenti topici; o una storia di filtraggio del glaucoma o chirurgia valvolare
- Miopia assiale superiore a -8 diottrie nell'occhio dello studio
- Hanno ricevuto qualsiasi prodotto sperimentale per il trattamento dell'AG negli ultimi 6 mesi o 5 emivite (qualunque sia il più lungo), diversi dai supplementi nutrizionali come la formula dello studio sulle malattie degli occhi legate all'età (AREDS)
- Hanno ricevuto una terapia genica o cellulare in qualsiasi momento.
- Avere una controindicazione al regime di corticosteroidi specificato dal protocollo
- Non sono disposti a utilizzare due forme di contraccezione (una delle quali è un metodo di barriera) per 90 giorni dopo la somministrazione, se pertinente
- Tumore maligno attivo negli ultimi 12 mesi, ad eccezione di carcinoma in situ della cervice opportunamente trattato, carcinoma cutaneo non melanoma o carcinoma prostatico con un antigene prostatico specifico (PSA) stabile ≥ 12 mesi
- Avere qualsiasi altra condizione medica o psichiatrica oculare o non oculare significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, può mettere a rischio il soggetto o influenzare i risultati dello studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Nessun intervento: Controllo non trattato
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Sperimentale: Dose media GT005 [5E10 VG]
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GT005 è un AAV2 ricombinante, non replicante che esprime il fattore di complemento umano I (CFI).
La GT005 è stata somministrata come un singolo tempo iniezione subretinale nell'occhio dello studio dei soggetti assegnati a una delle due dosi GT005.
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Sperimentale: Dose alta GT005 [2E11 VG]
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GT005 è un AAV2 ricombinante, non replicante che esprime il fattore di complemento umano I (CFI).
La GT005 è stata somministrata come un singolo tempo iniezione subretinale nell'occhio dello studio dei soggetti assegnati a una delle due dosi GT005.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il cambiamento dal basale alla settimana 72 nell'atrofia geografica (GA)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48 e 72
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Area GA come misurata dall'autofluorescenza del fondo (FAF)
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Basale, settimane 12, 24, 36, 48 e 72
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Il cambiamento dal basale alla settimana 96 nell'atrofia geografica (GA)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 96
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Area GA come misurata dall'autofluorescenza del fondo (FAF)
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Baseline, settimana 96
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Riepilogo degli eventi avversi
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono riportati dalla randomizzazione alla fine dello studio, alla settimana 96, fino a un periodo massimo di circa 96 settimane.
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Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. |
Gli eventi avversi sono riportati dalla randomizzazione alla fine dello studio, alla settimana 96, fino a un periodo massimo di circa 96 settimane.
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AE oculari che si verificano in ≥2% dei soggetti per classe di organi di sistema primario e termine preferito per lo studio occhio
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono riportati dalla randomizzazione alla fine dello studio, alla settimana 96, fino a un periodo massimo di circa 96 settimane.
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Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. Le classi di organi di sistema vengono ordinate in ordine alfabetico e i termini preferiti vengono ordinati diminuendo la frequenza complessiva all'interno della classe di organi di sistema. |
Gli eventi avversi sono riportati dalla randomizzazione alla fine dello studio, alla settimana 96, fino a un periodo massimo di circa 96 settimane.
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AE non oculari che si verificano in ≥2% dei soggetti
Lasso di tempo: Gli eventi avversi sono riportati dalla randomizzazione alla fine dello studio, alla settimana 96, fino a un periodo massimo di circa 96 settimane.
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Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole (ad es. Qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale [inclusi risultati di laboratorio anormali], sintomi o malattie) in soggetto o soggetto di indagine clinica. Un Teae è definito come qualsiasi AE che si sviluppa dopo la randomizzazione o qualsiasi AE già presente che peggiora dopo la randomizzazione. I riassunti principali degli eventi avversi si basano sui Teaes. |
Gli eventi avversi sono riportati dalla randomizzazione alla fine dello studio, alla settimana 96, fino a un periodo massimo di circa 96 settimane.
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Cambiamento della morfologia GA dalla linea di base alla settimana 96 sull'imaging multimodale - numero di partecipanti con aumento dell'autofluorescenza del fondo
Lasso di tempo: Basale, settimane 5, 12, 24, 36, 48, 72 e 96
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Cambiamento nella morfologia retinica sull'imaging multimodale. Per il gruppo di controllo non trattato, non vi erano visite specificate dal protocollo alla settimana 5. |
Basale, settimane 5, 12, 24, 36, 48, 72 e 96
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Cambiamento nel punteggio Best Corrected Visual Acuity (BCVA) dalla linea di base alla settimana 96 tramite il grafico del trattamento precoce per la retinopatia diabetica (ETDRS)
Lasso di tempo: Basale, settimane 1, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 e 96
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BCVA è stato valutato utilizzando i grafici per i test di acuità visivi per la retinopatia diabetica precoce (ETDRS). I punteggi Min e Max possibili sono rispettivamente 0-100. Un punteggio più alto rappresenta un migliore funzionamento visivo. Per il gruppo di controllo non trattato, non vi sono state visite specificate dal protocollo per le settimane 1, 5 e 8. |
Basale, settimane 1, 5, 8, 12, 24, 36, 48, 72 e 96
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Cambiamento della differenza di lettere di differenza di luminanza bassa (LLD) dal basale alle settimane 12, 24, 36, 48, 72 e 96, tramite il grafico del trattamento precoce per la retinopatia diabetica (ETDRS)
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72 e 96
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LLD è stato valutato utilizzando i grafici per i test di acuità visivi per la retinopatia diabetica precoce (ETDRS). Il test doveva essere eseguito dopo il test BCVA, prima della dilatazione della pupilla, e la rifrazione della distanza doveva essere eseguita prima che fosse misurata l'acuità visiva a bassa luminanza (LLVA). LLVA doveva essere misurato posizionando un filtro a densità neutra di 2,0-log-unità sopra la parte anteriore di ogni occhio e facendo in modo che il soggetto leggesse il grafico ETDRS normalmente illuminato. L'LLD è stato calcolato come la differenza tra BCVA e LLVA. Inizialmente, le lettere dovevano essere lette a una distanza di 4 metri dal grafico. Se <20 lettere venivano lette a 4 metri, avrebbero dovuto essere eseguiti test a 1 metro. LLD doveva essere segnalato come numero di lettere lette correttamente dall'argomento. I punteggi Min e Max possibili sono rispettivamente 0-100. Un punteggio più alto rappresenta un migliore funzionamento visivo. |
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72 e 96
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Lettura delle prestazioni, misurate come MRS (parole al minuto), come valutato dal Minnesota a bassa visione test di lettura (MNREAD) grafico: statistiche di riepilogo per il cambiamento dal basale per visita per lo studio Eye
Lasso di tempo: Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72 e 96
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La massima velocità di lettura (MRS) rappresenta la velocità di lettura più alta che un individuo può ottenere quando la dimensione della stampa non è un fattore limitante. In sostanza, misura quanto velocemente una persona può leggere il testo quando la stampa è abbastanza grande da essere facilmente leggibile. Un conteggio più alto rappresenta un migliore funzionamento visivo. |
Basale, settimane 12, 24, 36, 48, 72 e 96
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Modifica dal basale alle settimane 24, 36, 48, 72 e 96 in indice di indipendenza di lettura funzionale (FRI)
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 36, 48, 72 e 96
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L'indice FRI è una misura di esito riportata dal paziente sviluppata specificamente per l'uso nei pazienti GA. L'indice FRI valuta il livello delle materie di indipendenza nell'esecuzione di attività quotidiane che richiedono la lettura, come la scrittura di un assegno o la lettura di una prescrizione. I punteggi derivati dall'indice vanno da 1 (incapaci di fare) a 4 (indipendenza totale). Un punteggio più alto rappresenta un migliore funzionamento visivo. |
Basale, settimane 24, 36, 48, 72 e 96
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Modifica dal basale alle settimane 24, 36, 48, 72 e 96 nei risultati segnalati da paziente (questionario sulla funzione visiva -25) - punteggio composito
Lasso di tempo: Basale, settimane 24, 36, 48, 72 e 96
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Il questionario sulla funzione visiva del National Eye Institute (NEI-VFQ-25) misura l'influenza della disabilità visiva e dei sintomi visivi sui settori della salute generale. Il NEI VFQ-25 è costituito da un set di basi di 25 domande mirate alla visione che rappresentano 11 costrutti relativi alla visione, oltre a una domanda di valutazione della salute generale a singolo elemento. Tutti gli articoli sono valutati in modo che un punteggio elevato rappresenti un migliore funzionamento visivo. Ogni articolo viene quindi convertito in una scala da 0 a 100 in modo che i punteggi più bassi e più alti possibili siano fissati rispettivamente a 0 e 100 punti. Un punteggio composito viene derivato in base alla media delle 11 sottoscale. |
Basale, settimane 24, 36, 48, 72 e 96
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
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Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- GT005-03
- CPPY988A12201 (Altro identificatore: Novartis)
- 2020-002431-30 (Numero EudraCT)
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